Japão concede status de medicamento órfão ao tratamento para DM1 da Avidity

Investing.com — A Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA), uma empresa biofarmacêutica focada em terapêuticas de RNA, anunciou hoje que o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão (MHLW) concedeu a designação de Medicamento Órfão ao seu tratamento investigacional para distrofia miotônica tipo 1 (DM1), conhecido como del-desiran. Esta é a primeira designação deste tipo para um tratamento de DM1 no Japão e segue reconhecimentos semelhantes nos EUA e na Europa. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida e um índice de liquidez saudável de 15,7x, proporcionando substancial margem para seus programas de desenvolvimento.

O status de Medicamento Órfão no Japão é concedido a medicamentos destinados a doenças que afetam menos de 50.000 pacientes no país e vem com uma série de benefícios, incluindo incentivos fiscais e revisão prioritária. O del-desiran, principal candidato da Avidity, foi projetado para reduzir os níveis de mRNA relacionados à doença, potencialmente tratando a causa raiz da DM1, uma condição sem terapias aprovadas. A capitalização de mercado da empresa é de US$ 3,06 bilhões, refletindo a confiança dos investidores no potencial de seu pipeline, apesar de atualmente gerar receitas modestas de US$ 10,9 milhões nos últimos doze meses.

O Diretor Médico da Avidity, Steve Hughes, M.D., expressou otimismo sobre o progresso do tratamento e seu potencial para atender à necessidade urgente de uma terapia para DM1. A empresa relatou dados favoráveis de seus estudos MARINA e MARINA-OLE, indicando segurança a longo prazo, tolerabilidade e reversão da progressão da doença. Embora as ações tenham sofrido uma queda de 45% nos últimos seis meses, o sentimento dos analistas permanece otimista, com preços-alvo sugerindo potencial significativo de valorização. Para análises detalhadas e insights adicionais, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente disponível no InvestingPro.

O ensaio HARBOR de Fase 3 em andamento, um estudo randomizado e controlado por placebo, deve completar o recrutamento de participantes até meados de 2025, com pedidos de comercialização esperados para começar em 2026 nos EUA, União Europeia e Japão. O estudo visa avaliar a eficácia do del-desiran, com foco principal na miotonia, um sintoma-chave da DM1.

Este desenvolvimento faz parte do compromisso mais amplo da Avidity em avançar terapêuticas de RNA para doenças neuromusculares raras. A plataforma proprietária de Conjugados de Anticorpos e Oligonucleotídeos (AOCs™) da empresa está na vanguarda desse esforço, com múltiplos programas de desenvolvimento clínico em andamento.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Avidity Biosciences, Inc.

Em outras notícias recentes, a Avidity Biosciences relatou desenvolvimentos significativos em seus ensaios clínicos e recebeu várias avaliações de analistas. A empresa anunciou dados positivos preliminares de seu ensaio EXPLORE44 de Fase 1/2 para o del-zota, um potencial tratamento para distrofia muscular de Duchenne, mostrando melhorias estatisticamente significativas na produção de distrofina e perfis de segurança favoráveis. Este progresso apoia os planos da Avidity de apresentar um pedido de Licença de Produtos Biológicos até o final de 2025, com a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedendo designações de Medicamento Órfão e Fast Track para o del-zota. A Cantor Fitzgerald reiterou uma classificação de Overweight com um preço-alvo de US$ 96, citando avanços no ensaio de Fase 3 da Avidity para distrofia muscular facioescapuloumeral. A Citi manteve uma classificação de Compra e um preço-alvo de US$ 70, enfatizando o potencial comercial da empresa nos mercados neuromusculares. A H.C. Wainwright também reafirmou uma classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 72, destacando os dados promissores do ensaio para o del-zota. Além disso, a BMO Capital Markets iniciou a cobertura com uma classificação de Outperform e um preço-alvo de US$ 72, refletindo otimismo sobre o potencial da Avidity em tratamentos para distúrbios neuromusculares. Esses desenvolvimentos indicam forte interesse de investidores e analistas nos programas clínicos em andamento e na direção estratégica da Avidity.

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