Longeveron recebe aprovação da FDA para terapia cardíaca pediátrica

Publicado 08.07.2025, 10:28
Longeveron recebe aprovação da FDA para terapia cardíaca pediátrica

MIAMI - A Longeveron Inc. (NASDAQ:LGVN), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com capitalização de mercado atual de US$ 19,4 milhões, recebeu aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para seu pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) para o laromestrocel, uma terapia com células-tronco direcionada à cardiomiopatia dilatada pediátrica (DCM), anunciou a empresa na terça-feira. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com mais dinheiro do que dívidas em seu balanço, embora analistas observem rápida utilização de caixa.

O IND aprovado permite que a Longeveron ignore os ensaios em estágios iniciais e prossiga diretamente para um ensaio clínico de registro pivotal de Fase 2, que deve começar no primeiro semestre de 2026. Este desenvolvimento ocorre enquanto a empresa mantém um índice de liquidez saudável de 5,61, indicando forte estabilidade financeira de curto prazo, apesar de não ter sido lucrativa nos últimos doze meses.

A DCM pediátrica é uma condição rara em que as câmaras cardíacas ficam dilatadas e enfraquecidas, levando a dificuldades no bombeamento de sangue. De acordo com informações fornecidas no comunicado da empresa, a doença afeta pelo menos 100.000 crianças em todo o mundo, com aproximadamente 40% das crianças afetadas necessitando de transplante cardíaco ou morrendo dentro de dois anos após o diagnóstico.

"O tratamento atual para DCM concentra-se em gerenciar sintomas, melhorar a função cardíaca e prevenir complicações, em vez de abordar a causa subjacente", disse Barry Byrne, Diretor do Centro de Terapia Genética Powell da Universidade da Flórida, no comunicado à imprensa.

O laromestrocel é descrito como uma terapia celular alogênica derivada de células-tronco mesenquimais com potenciais propriedades anti-inflamatórias e regenerativas. A empresa sugere que a terapia pode ajudar a reparar o tecido cardíaco danificado.

A DCM é relatada como a forma mais comum de cardiomiopatia em crianças, representando 50-60% de todos os casos de cardiomiopatia pediátrica, com maior prevalência em meninos e bebês com menos de um ano de idade.

O programa de desenvolvimento da Longeveron para o laromestrocel recebeu anteriormente múltiplas designações da FDA para outras condições, incluindo designações de Medicamento Órfão, Via Rápida e Doença Pediátrica Rara para síndrome do coração esquerdo hipoplásico, e designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa e Via Rápida para doença de Alzheimer.

A empresa também está investigando a terapia para fragilidade relacionada ao envelhecimento, de acordo com o anúncio.

Em outras notícias recentes, a Longeveron Inc. relatou um declínio significativo em suas receitas do primeiro trimestre de 2025, com uma diminuição de 30% em comparação com o mesmo período em 2024, resultando em uma perda líquida de US$ 5 milhões. Apesar desses desafios financeiros, a empresa permanece focada em seus ensaios clínicos e potenciais oportunidades de mercado. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA aprovou o pedido de Novo Medicamento Investigacional da Longeveron para o laromestrocel, permitindo que a empresa prossiga diretamente para um ensaio clínico de registro pivotal de Fase 2 para cardiomiopatia dilatada pediátrica. A Longeveron também completou o recrutamento para seu ensaio de Fase 2b avaliando o laromestrocel para Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico, com resultados preliminares esperados para o terceiro trimestre de 2026. A empresa nomeou Than Powell como Diretor de Negócios para liderar sua estratégia de negócios e esforços internacionais. Powell traz mais de 25 anos de experiência de empresas como GSK e Eli Lilly. A FDA concedeu ao laromestrocel várias designações, incluindo Medicamento Órfão e Via Rápida, para seus vários programas. Esses desenvolvimentos destacam os esforços contínuos da Longeveron para avançar em sua pesquisa de terapia com células-tronco em meio a contratempos financeiros.

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