(NASDAQ: OCGN), uma empresa biofarmacêutica, recebeu aprovação do Conselho de Monitoramento de Dados e Segurança (DSMB) para iniciar a dosagem de coorte de alta dose no ensaio clínico GARDian de Fase 1/2 de OCU410ST, um candidato à terapia gênica para a doença de Stargardt. Essa decisão ocorre após a administração bem-sucedida de doses médias, consideradas seguras e toleráveis.
O estudo, que visa atender às necessidades médicas não atendidas de aproximadamente 100.000 indivíduos afetados pela doença de Stargardt nos EUA e na Europa, incluiu até agora seis pacientes em suas coortes de baixa e média dose. A próxima coorte de altas doses envolverá três pacientes adicionais.
O Dr. Peter Y. Chang, MD, FACS, o presidente do DSMB para o ensaio clínico OCU410ST, expressou otimismo sobre a progressão para a fase de alta dose, destacando a ausência de eventos adversos graves relacionados ao tratamento e os benefícios potenciais para pacientes com essa doença hereditária da retina.
OCU410ST (AAV5-hRORA) usa um vírus adenoassociado para entregar o gene RORA, que está implicado em várias vias ligadas à doença de Stargardt, incluindo inflamação e sobrevivência celular. O diretor médico da Ocugen, Dr. Huma Qamar, prevê compartilhar mais atualizações de ensaios clínicos no final do ano.
O ensaio clínico GARDian acabará por inscrever até 42 indivíduos, adultos e crianças, que apresentem sintomas ligeiros a moderados da doença. O estudo consiste em duas fases: um estudo aberto, de variação de dose/escalonamento de dose e um estudo randomizado, cego para o acesso ao desfecho, de expansão de dose para avaliar a eficácia de diferentes dosagens.
A doença de Stargardt é uma doença genética que leva à perda da visão devido à degeneração das células fotorreceptoras na retina. Atualmente, não existem tratamentos aprovados pela FDA para esta condição.
A Ocugen está comprometida com o avanço de terapias gênicas e vacinas para várias doenças, com OCU410ST representando sua abordagem para tratar várias doenças da retina com um único produto.
O anúncio é baseado em um comunicado à imprensa emitido pela empresa.
Em outras notícias recentes, a Ocugen, Inc., fez avanços significativos em suas terapias genéticas e celulares e vacinas. A empresa de biotecnologia está pronta para se juntar ao Índice Russell 3000®, um reconhecimento de sua capitalização de mercado e validação de sua estratégia de crescimento. Este desenvolvimento ocorre à medida que a empresa avança três terapias gênicas modificadoras destinadas ao tratamento de várias doenças de cegueira, incluindo o ensaio clínico de fase 3 liMeliGhT do OCU400 para retinose pigmentar ampla.
Financeiramente, a Ocugen reportou um prejuízo líquido de US$ 11,9 milhões no primeiro trimestre de 2024, com despesas de pesquisa e desenvolvimento totalizando US$ 6,8 milhões. A posição de caixa da empresa era de US$ 26,4 milhões no final de março de 2024. Esses desenvolvimentos recentes ressaltam o compromisso contínuo da empresa em avançar em seus programas inovadores de terapia gênica enquanto navega pelas realidades financeiras das operações de pesquisa intensiva.
InvestingPro Insights
À medida que a Ocugen (NASDAQ: OCGN) avança com seus testes clínicos para OCU410ST, uma candidata à terapia gênica para a doença de Stargardt, há várias métricas financeiras e percepções de analistas da InvestingPro que os investidores em potencial podem achar relevantes. De acordo com dados recentes, a Ocugen tem uma capitalização de mercado de US$ 330,7 milhões, indicando o tamanho da empresa na indústria biofarmacêutica.
O InvestingPro Tips sugere que os analistas estão cautelosamente otimistas, com três analistas tendo revisado seus lucros para cima para o próximo período, o que pode sinalizar confiança no desempenho futuro da empresa. Por outro lado, os analistas também antecipam uma queda nas vendas no ano atual e não esperam que a empresa seja lucrativa este ano. Eles também observam que a ação experimentou uma volatilidade significativa, com um grande aumento de preço nos últimos seis meses, mas também um impacto substancial na última semana e mês.
As principais métricas do InvestingPro Data incluem uma relação preço/lucro (P/L) negativa de -5,66, o que reflete a atual falta de lucratividade da empresa. A relação Preço/Livro está em 10,93, sugerindo uma valorização em relação ao valor contábil da empresa. Apesar desses desafios, o crescimento da receita tem sido impressionante, com um aumento de 125,42% nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024.
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