Ocugen recebe apoio da EMA para ensaio único de terapia para doença de Stargardt

Publicado 13.08.2025, 07:33
Ocugen recebe apoio da EMA para ensaio único de terapia para doença de Stargardt

MALVERN, Pa. - A Ocugen Inc. (NASDAQ:OCGN), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 321,67 milhões e preço atual de negociação de US$ 1,03, anunciou na quarta-feira que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos endossou o design de seu ensaio clínico pivotal OCU410ST de Fase 2/3 para a doença de Stargardt, confirmando que um único estudo baseado nos EUA seria suficiente para um pedido de Autorização de Comercialização na Europa. De acordo com a análise do InvestingPro, as ações da empresa mostraram forte impulso com retorno de 46,58% nos últimos seis meses, embora as avaliações atuais sugiram que a ação está ligeiramente sobrevalorizada.

A decisão da EMA foi baseada em dados de segurança e eficácia do ensaio GARDian de Fase 1, que mostrou que o OCU410ST demonstrou crescimento de lesão 48% mais lento e uma melhora estatisticamente significativa na acuidade visual em comparação com olhos não tratados no acompanhamento de 12 meses. Embora esses desenvolvimentos clínicos sejam promissores, os dados do InvestingPro revelam que a empresa enfrenta desafios financeiros com um EBITDA de -US$ 52,34 milhões nos últimos doze meses, destacando a natureza intensiva em capital do desenvolvimento de medicamentos.

O estudo de Fase 2/3 incluirá 51 participantes com doença de Stargardt, com 34 recebendo uma injeção subretiniana única de OCU410ST no olho com pior visão e 17 designados para um grupo de controle não tratado. O ensaio inclui uma análise interina mascarada de 24 indivíduos aos 8 meses.

"Esta opinião positiva endossa um único ensaio como base para as submissões de BLA e MAA e nos aproxima de fornecer uma terapia gênica modificadora de uso único para aproximadamente 100.000 pacientes com Stargardt nos EUA e Europa combinados", disse o Dr. Shankar Musunuri, Presidente, CEO e Cofundador da Ocugen, segundo o comunicado à imprensa.

A empresa espera concluir o recrutamento no primeiro trimestre de 2026 e permanece no caminho certo para um pedido de Licença de Produtos Biológicos no primeiro semestre de 2027.

O OCU410ST usa uma plataforma de entrega AAV para a administração retiniana do gene RORA, visando vias ligadas à doença de Stargardt, a forma mais comum de degeneração macular hereditária que tipicamente se desenvolve durante a infância ou adolescência.

Marcos recentes para o programa OCU410ST incluem a Designação de Doença Pediátrica Rara em maio, liberação do IND em junho e dosagem do primeiro paciente em julho.

Em outras notícias recentes, a Ocugen Inc. reportou seus resultados do 2º tri de 2025 com uma ligeira melhora em relação às expectativas. A empresa registrou um lucro por ação (LPA) de -US$ 0,05, superando os -US$ 0,06 previstos, o que representa uma surpresa de 16,67%. A receita do trimestre alcançou US$ 1,37 milhões. Além disso, a Ocugen levantou com sucesso US$ 20 milhões através de uma oferta direta registrada com a Janus Henderson Investors. Esta transação envolveu a venda de 20 milhões de ações ordinárias, precificadas a US$ 1,00 por ação, junto com warrants para comprar 20 milhões de ações adicionais a um preço de exercício de US$ 1,50 por ação. Os warrants são imediatamente exercíveis e expirarão em dois anos. Estes desenvolvimentos recentes destacam as atividades financeiras em curso da Ocugen e o engajamento com investidores.

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