Boom das criptos: quais ações do setor podem surpreender na alta?
Investing.com — A Opus Genetics, Inc. (NASDAQ:IRD), uma empresa de biotecnologia especializada em terapias gênicas oftálmicas, divulgou resultados preliminares promissores do primeiro paciente pediátrico em um ensaio clínico de Fase 1/2 de sua terapia gênica investigacional, OPGx-LCA5. A terapia visa tratar a doença retiniana hereditária (IRD) relacionada ao LCA5, uma condição que leva à perda de visão de início precoce. Com uma capitalização de mercado de US$ 38,5 milhões, a análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 3,24, indicando robusta estabilidade financeira de curto prazo, apesar de estar em fase de desenvolvimento.
A empresa, que começou a dosar os primeiros pacientes pediátricos em fevereiro de 2025, revelou que o paciente inicial, um adolescente de 16 anos, apresentou uma melhora significativa na função visual um mês após receber uma única injeção sub-retiniana de OPGx-LCA5. Notavelmente, nenhum evento adverso relacionado ao medicamento foi relatado até o momento.
Os dados iniciais do paciente pediátrico estão alinhados com os resultados positivos previamente observados em participantes adultos. Tomas Aleman, M.D., Investigador Principal do estudo, observou o aumento da capacidade do paciente de perceber brilho, reconhecer letras e navegar independentemente. George Magrath, M.D., CEO da Opus Genetics, expressou otimismo sobre o potencial do OPGx-LCA5 para restaurar visão significativa em pacientes afetados pelo LCA5.
O ensaio de Fase 1/2 em andamento, que está recrutando pacientes adultos e pediátricos, mede a visão funcional através de vários testes, incluindo o Teste de Orientação e Mobilidade Multi-Luminância (MLoMT). Os resultados da coorte pediátrica de três pacientes são esperados para o terceiro trimestre de 2025. Embora a ação tenha experimentado um período desafiador, negociando próximo ao seu mínimo de 52 semanas de US$ 0,80, os assinantes do InvestingPro têm acesso a 8 insights adicionais importantes sobre a saúde financeira e posição de mercado da empresa.
A Opus Genetics recentemente se reuniu com a FDA em uma reunião Tipo D para discutir o design de um possível estudo de registro para OPGx-LCA5, visando iniciar um ensaio pivotal no primeiro trimestre de 2026. A reunião forneceu feedback construtivo sobre o design do estudo proposto e o plano de análise estatística.
LCA5 é um distúrbio genético raro sem terapias aprovadas até o momento. OPGx-LCA5 emprega um vetor de vírus adeno-associado (AAV8) para entregar um gene LCA5 funcional à retina. A terapia gênica investigacional está sendo avaliada na Universidade da Pensilvânia.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da Opus Genetics, Inc. O pipeline mais amplo da empresa inclui outras terapias gênicas direcionadas a várias doenças retinianas hereditárias e distúrbios oftálmicos. No entanto, o comunicado também contém declarações prospectivas, e os dados iniciais relatados são preliminares e sujeitos a validação em ensaios futuros. De acordo com dados do InvestingPro, analistas mantêm um consenso de compra forte com preços-alvo significativamente acima dos níveis atuais, sugerindo potencial de valorização para investidores dispostos a aceitar os riscos de investimento em biotecnologia em estágio inicial. O próximo relatório de ganhos da empresa está programado para 9 de maio de 2025, o que poderá fornecer insights adicionais sobre o progresso do pipeline de desenvolvimento.
Em outras notícias recentes, a Opus Genetics relatou uma perda líquida prevista de aproximadamente US$ 56,8 milhões para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2024. A empresa também estimou seu caixa e equivalentes de caixa em cerca de US$ 30,3 milhões, embora esses números sejam preliminares e sujeitos a ajustes finais. A Opus Genetics fechou com sucesso uma oferta pública de US$ 20 milhões e uma colocação privada de US$ 1,5 milhão, que devem financiar despesas corporativas e avançar o desenvolvimento de produtos. O Craig-Hallum Capital Group atuou como único subscritor da oferta pública. A empresa está avançando seus programas de terapia gênica, incluindo OPGx-LCA5 e OPGx-BEST1, com o ensaio de Fase 1/2 para OPGx-BEST1 programado para 2025. A H.C. Wainwright reiterou uma classificação de Compra para a Opus Genetics, mantendo um preço-alvo de US$ 8, citando otimismo sobre o progresso da empresa em seu pipeline de IRD. Além disso, a Opus Genetics aprimorou os direitos dos acionistas ao alterar seus estatutos e entrou com uma ação de violação de patente contra a Sandoz Inc. para proteger sua propriedade intelectual. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da empresa para se alinhar com os interesses dos acionistas e garantir seus interesses comerciais.
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