FILADÉLFIA - A Passage Bio, Inc. (NASDAQ: PASG), uma empresa de medicamentos genéticos, recebeu uma resposta favorável da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em relação aos seus planos de avaliar um tratamento de terapia genética, PBFT02, para pacientes com demência frontotemporal (FTD) com mutações no gene C9orf72.
Esta decisão segue uma reunião do Tipo C com a agência, onde a empresa apresentou dados pré-clínicos e clínicos iniciais para apoiar a expansão de seu estudo upliFT-D em andamento.
A expansão proposta do estudo global upliFT-D Fase 1/2 visa incluir uma nova coorte de pacientes, especificamente aqueles com mutações FTD-C9orf72, que é um subconjunto de FTD caracterizado por certos marcadores patológicos e estimado para afetar cerca de 21.000 indivíduos nos Estados Unidos e na Europa.
A empresa planeja enviar o protocolo de teste revisado às autoridades de saúde e comitês de ética em breve, com o objetivo de iniciar a dosagem do paciente no primeiro semestre de 2025.
O PBFT02, que recebeu as designações Fast Track e Orphan Drug da FDA e uma designação Orphan da Comissão Europeia, usa um vetor de vírus adeno-associado (AAV1) para fornecer um gene GRN funcional que codifica a progranulina (PGRN).
O tratamento é projetado para aumentar os níveis de PGRN no sistema nervoso central, potencialmente alterando o curso de doenças neurodegenerativas. Dados clínicos provisórios mostraram aumentos robustos nas concentrações de PGRN no líquido cefalorraquidiano.
O CEO da Passage Bio, Will Chou, MD, comentou sobre a importância do apoio da FDA à emenda do estudo, destacando o potencial do PBFT02 para atender às necessidades não atendidas da comunidade de pacientes FTD-C9orf72. A empresa continua focada no avanço do desenvolvimento clínico do PBFT02.
Esta notícia é um desenvolvimento significativo para a Passage Bio, que trabalha para expandir suas opções de tratamento para doenças neurodegenerativas. A empresa se dedica ao desenvolvimento de terapias únicas direcionadas à patologia subjacente dessas condições. As informações neste artigo são baseadas em uma declaração de comunicado de imprensa da Passage Bio.
InvestingPro Insights
À medida que a Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG) avança com seu tratamento de terapia genética, PBFT02, para demência frontotemporal, investidores e partes interessadas estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho do mercado da empresa. As principais métricas do InvestingPro fornecem um instantâneo da situação financeira atual da empresa:
- Capitalização de mercado: O valor de mercado da Passage Bio é de modestos US$ 56,79 milhões, refletindo seu status como um player menor na indústria de biotecnologia.
- Relação preço/lucro (P/L): Com uma relação P/L negativa de -0,6 e uma relação P/L ajustada para os últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024 em -0,63, a empresa não é lucrativa no momento.
- Relação preço/valor contábil (P/B): A relação P/B nos últimos doze meses do 1º trimestre de 2024 é de 0,54, o que pode sugerir que a ação está subvalorizada em relação ao seu valor contábil.
As dicas do InvestingPro destacam vários aspectos críticos para os investidores que consideram a Passage Bio:
- A empresa detém mais caixa do que dívida em seu balanço, o que pode proporcionar flexibilidade financeira em suas operações e esforços de desenvolvimento.
- Apesar de um retorno significativo na última semana, os analistas não estão otimistas sobre a lucratividade da empresa no curto prazo. Eles apontam margens de lucro bruto fracas e uma avaliação que implica um baixo rendimento de fluxo de caixa livre.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, existem dicas adicionais do InvestingPro disponíveis para a Passage Bio, incluindo informações sobre taxa de consumo de caixa, ativos líquidos e políticas de dividendos. Para explorá-los ainda mais, visite InvestingPro e considere usar o código de cupom PRONEWS24 para obter até 10% de desconto em uma assinatura anual Pro e uma assinatura anual ou semestral Pro+.
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