PepGen suspende estudo de fase 2 para DMD para análise de dados anteriores

BOSTON - A PepGen Inc. (NASDAQ:PEPG), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de $91,87 milhões focada no desenvolvimento de terapias oligonucleotídicas para doenças neuromusculares e neurológicas graves, anunciou a suspensão temporária de seu estudo CONNECT2-EDO51 de Fase 2 para distrofia muscular de Duchenne (DMD). De acordo com análise do InvestingPro, as ações da empresa apresentaram volatilidade significativa, com retorno notável de 64% na última semana, apesar de uma queda de 83% no último ano. A empresa tomou essa decisão para aguardar os resultados de uma coorte de dose mais baixa de seu estudo CONNECT1-EDO51 em andamento, previstos para o terceiro trimestre de 2025.

O estudo CONNECT1-EDO51, que avalia a segurança e eficácia da dose de 10 mg/kg de PGN-EDO51 em pacientes com DMD, está totalmente recrutado. A PepGen informou que nenhuma nova preocupação de segurança surgiu com o PGN-EDO51 desde a última atualização em 23.01.2025. O estudo CONNECT2, agora em pausa, foi projetado como um ensaio duplo-cego para avaliar o PGN-EDO51 em pacientes com DMD elegíveis para terapia de salto do éxon 51.

O presidente e CEO da PepGen, James McArthur, PhD, explicou que a pausa no CONNECT2 permitirá que a empresa se concentre na conclusão do CONNECT1 e potencialmente refine o desenho do estudo CONNECT2 com base nos dados futuros. A decisão também visa conservar recursos para avançar seus estudos FREEDOM do PGN-EDODM1 em distrofia miotônica tipo 1, que mostrou dados iniciais promissores. Dados do InvestingPro revelam que a empresa mantém uma forte posição de liquidez com índice de liquidez corrente de 7,41, embora atualmente esteja consumindo caixa rapidamente.

O PGN-EDO51 utiliza a tecnologia proprietária Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) da PepGen para atingir a causa da DMD, um distúrbio genético caracterizado por degeneração muscular progressiva. O tratamento visa saltar o éxon 51 do transcrito da distrofina, o que poderia beneficiar aproximadamente 13% dos pacientes com DMD ao produzir uma proteína distrofina truncada, mas funcional. O FDA concedeu ao PGN-EDO51 as designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara.

O ensaio CONNECT1, conduzido no Canadá, está progredindo com os participantes da coorte de 5 mg/kg continuando na fase de extensão de longo prazo. A PepGen está trabalhando com a Health Canada para abordar questões de segurança antes de qualquer escalada adicional de dose ou recrutamento adicional de participantes nos níveis atuais.

A empresa também está em discussões com o FDA sobre uma notificação de suspensão clínica para o ensaio CONNECT2 nos EUA, buscando resolver questões sobre níveis de dosagem para a população de pacientes planejada.

Em outras notícias recentes, a PepGen Inc. relatou resultados promissores de seu ensaio FREEDOM-DM1 de Fase 1 para o tratamento da distrofia miotônica tipo 1 (DM1). O ensaio demonstrou uma correção média significativa de splicing de 29,1% na dose de 10 mg/kg, com aumentos dependentes da dose nas concentrações do tecido muscular. Apesar dos resultados positivos, os analistas da Stifel ajustaram seu preço-alvo para a PepGen para $14, mantendo a classificação de Compra.

Enquanto isso, a H.C. Wainwright também revisou seu preço-alvo para a PepGen, reduzindo-o para $16 de $26, mantendo a classificação de Compra. O BofA Securities rebaixou a PepGen para Underperform, reduzindo o preço-alvo para $3 de $6, após a suspensão clínica do FDA no estudo CONNECT2-EDO51 nos EUA.

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