Qfitlia da Alnylam recebe aprovação da FDA para tratamento de hemofilia

Publicado 28.03.2025, 17:49
Qfitlia da Alnylam recebe aprovação da FDA para tratamento de hemofilia

Investing.com — A Alnylam Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:ALNY), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 34,89 bilhões e impressionante crescimento de receita de 23% nos últimos doze meses, anunciou a aprovação pela Food and Drug Administration dos EUA do Qfitlia™ (fitusiran), marcando-o como o primeiro e único tratamento projetado para reduzir a antitrombina em pacientes com hemofilia A ou B, independentemente da presença de inibidores. Este marco regulatório representa o sexto terapêutico de RNAi da Alnylam a receber aprovação da FDA. De acordo com a análise da InvestingPro, a empresa mantém uma forte pontuação de saúde financeira e entregou um retorno excepcional de 81,34% no último ano.

Qfitlia é aprovado para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em pacientes adultos e pediátricos com 12 anos ou mais. O terapêutico é baseado na interferência de RNA (RNAi), um processo celular natural de silenciamento gênico, que tem sido um avanço científico significativo na biologia e desenvolvimento de medicamentos. Com uma margem de lucro bruto líder do setor de 85,62%, o modelo de negócios da Alnylam demonstra forte eficiência operacional em trazer tratamentos inovadores para o mercado.

Estudos clínicos indicaram que o Qfitlia pode reduzir as taxas anualizadas de sangramento em 90% através de seu mecanismo de ação único. O tratamento, administrado via injeção subcutânea uma vez a cada dois meses, mostrou eficácia em pacientes com hemofilia A ou B com ou sem inibidores.

A aprovação do Qfitlia é uma conquista fundamental na estratégia P5x25 da Alnylam, que visa desenvolver e alcançar marcos regulatórios para seu pipeline de terapêuticos de RNAi até 2025. A CEO da Alnylam, Yvonne Greenstreet, MBChB, expressou otimismo sobre o potencial do Qfitlia para transformar o cenário de tratamento para as estimadas um milhão de pessoas em todo o mundo que vivem com hemofilia.

A plataforma terapêutica de RNAi da Alnylam opera silenciando o RNA mensageiro que codifica proteínas causadoras de doenças, evitando assim sua produção. Esta abordagem inovadora levou ao desenvolvimento de vários produtos terapêuticos comerciais de RNAi, sendo o Qfitlia a mais recente adição.

Submissões regulatórias para o Qfitlia também foram concluídas em outros mercados, incluindo China e Brasil, expandindo seu potencial alcance global. Sob um acordo de licença e colaboração com a Sanofi, alterado em 2018, a Alnylam está definida para receber royalties escalonados de 15 a 30 por cento sobre as vendas líquidas globais do Qfitlia.

Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Alnylam Pharmaceuticals, Inc. e não inclui qualquer informação especulativa ou endosso das alegações do produto. A aprovação do Qfitlia pela FDA é um desenvolvimento factual no campo dos terapêuticos de RNAi e tratamento da hemofilia.

Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals tem sido o foco de vários relatórios de analistas após a aprovação da FDA de seu medicamento, Amvuttra. O RBC Capital Markets manteve uma classificação de Outperform com um preço-alvo de US$ 330, citando confiança na rápida adoção do medicamento pelo mercado e seu potencial para se tornar o tratamento dominante no cenário de segunda linha. A H.C. Wainwright também manteve uma classificação de Compra com um alvo de US$ 500, enfatizando a aprovação da FDA como um momento crucial para a Alnylam e destacando os resultados promissores do medicamento no estudo HELIOS-B. O JPMorgan elevou a Alnylam de Neutro para Overweight, aumentando seu preço-alvo para US$ 328, refletindo otimismo sobre o potencial de mercado do Amvuttra e a ampla plataforma da Alnylam.

A Bernstein manteve uma classificação de Outperform com um alvo de US$ 305, expressando confiança no desempenho futuro da Alnylam, apesar do ceticismo de alguns especialistas sobre a superioridade do medicamento em relação aos tratamentos existentes. A Stifel também manteve uma classificação de Compra com um alvo de US$ 300, apoiando a estratégia de preços da empresa para o Amvuttra e observando a inclusão de dados de mortalidade no rótulo do medicamento como um diferenciador positivo. Os analistas dessas empresas sugerem uma perspectiva forte para a presença de mercado da Alnylam e seu potencial para capturar uma parcela significativa do mercado de cardiomiopatia mediada por transtirretina. Esses desenvolvimentos ocorrem enquanto a Alnylam se orienta para a lucratividade, com analistas destacando a abordagem estratégica da empresa e as robustas evidências clínicas que apoiam seus produtos.

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