Regulus relata progresso em ensaio de DPRAD e conversas com a FDA

SAN DIEGO - A Regulus Therapeutics Inc . (NASDAQ:RGLS), uma empresa biofarmacêutica atualmente negociada a 1,17 dólares por ação, anunciou hoje avanços significativos clínicos e regulatórios em seu programa de Doença Renal Policística Autossômica Dominante (DPRAD). De acordo com dados do InvestingPro, embora a empresa mantenha uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 14,14, enfrenta desafios de curto prazo com taxas aceleradas de queima de caixa. A empresa relatou resultados provisórios positivos do quarto coorte de seu estudo de Dose Múltipla Ascendente de Fase 1b para o medicamento investigacional farabursen, e uma reunião bem-sucedida de Fim de Fase 1 com a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos.

O ensaio de Fase 1b, que é controlado por placebo e duplo-cego, avalia a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do farabursen em pacientes adultos com DPRAD. No coorte mais recente, 26 indivíduos receberam uma dose de 300 mg de farabursen a cada duas semanas durante três meses. Os dados provisórios de eficácia dos primeiros 14 indivíduos mostraram uma resposta de dose mecanística e uma redução na taxa de crescimento do volume renal total ajustado à altura (VRTah), uma medida chave da progressão da doença. Os dados completos de segurança de todos os indivíduos indicaram que o medicamento foi bem tolerado.

Em dezembro de 2024, a Regulus alinhou-se com a FDA sobre os componentes de um desenho de ensaio de Fase 3, que poderia potencialmente levar à Aprovação Acelerada. Este estudo pivotal incluirá uma única dose ativa e placebo, administrados a cada duas semanas com um esquema de randomização 2:1, e se concentrará em um endpoint de VRTah de 12 meses para Aprovação Acelerada e um endpoint de taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) de 24 meses para Aprovação Completa.

O Dr. Preston Klassen, Presidente e Chefe de Pesquisa & Desenvolvimento da Regulus, destacou os resultados do ensaio como ampliando a compreensão dos potenciais benefícios de sua abordagem no tratamento da DPRAD, uma condição com alta necessidade médica não atendida. O Dr. Alan Yu, do Centro Médico da Universidade do Kansas, também observou os resultados promissores do Coorte 4, validando o impacto do farabursen nos níveis de policistina e na taxa de crescimento do volume renal.

O CEO Jay Hagan expressou encorajamento pelo feedback da FDA e pelos resultados provisórios, reforçando a convicção da empresa no potencial do farabursen para o tratamento da DPRAD. A Regulus planeja avançar o farabursen para um estudo pivotal ainda este ano.

A DPRAD é uma das desordens monogênicas humanas mais comuns e uma das principais causas de doença renal em estágio terminal. O farabursen, que tem como alvo o miR-17 com exposição preferencial ao rim, mostrou melhorias na função renal, tamanho e gravidade da doença em modelos pré-clínicos. O medicamento tem sido bem tolerado, sem eventos adversos graves relatados em todos os estudos.

Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Regulus Therapeutics Inc. Com uma capitalização de mercado de 76,64 milhões de dólares e um beta de 1,6, as ações da empresa têm mostrado volatilidade significativa. Os assinantes do InvestingPro podem acessar mais de 10 ProTips adicionais e métricas financeiras abrangentes para avaliar melhor esta oportunidade emergente de biotecnologia. Obtenha insights detalhados sobre a pontuação de saúde financeira de 2,01 (RAZOÁVEL) da empresa e análises de especialistas para informar suas decisões de investimento.

Em outras notícias recentes, a Regulus Therapeutics tem sido objeto de significativa atenção dos analistas. A Jones Trading reafirmou uma classificação de Compra para a empresa, antecipando o estudo pivotal e a divulgação de dados de dose fixa em 2025. A firma mantém um preço-alvo estável de 8,00 dólares para as ações da Regulus, destacando a contínua alta necessidade não atendida no mercado de doença renal policística autossômica dominante (DPRAD). Outras firmas de análise, como H.C. Wainwright e Canaccord Genuity, também mantiveram classificações de Compra para a Regulus Therapeutics, indicando confiança nos projetos em andamento da empresa.

A Regulus Therapeutics recentemente garantiu uma licença exclusiva do Sistema da Universidade do Texas para patentes e tecnologia destinadas ao tratamento da DPRAD. Este acordo inclui pagamentos iniciais, pagamentos de marcos para realizações clínicas, regulatórias e comerciais, bem como royalties escalonados sobre as vendas líquidas de produtos licenciados. O candidato clínico da empresa, RGLS8429, desenvolvido para DPRAD, está programado para uma reunião de Fim de Fase 1 com a FDA até o final de 2024, com planos de iniciar um estudo pivotal em 2025.

Entre outros desenvolvimentos recentes, a Regulus Therapeutics divulgou resultados exploratórios adicionais de seu estudo de Fase 1b do RGLS8429, que impactou consistentemente o volume renal total ajustado à altura em classes de alto risco. A empresa também antecipa a divulgação de dados de Fase 1 de dose fixa no início de 2025. Financeiramente, a Regulus é relatada como tendo reservas de caixa de 87,3 milhões de dólares, que se espera que financiem as operações até o primeiro semestre de 2026.

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