Slides do 2º tri da Karyopharm: foco em mielofibrose em meio a resultados financeiros mistos

Introdução e contexto de mercado

A Karyopharm Therapeutics (NASDAQ:KPTI) apresentou seus resultados financeiros do segundo trimestre de 2025 e atualizações de negócios em 11 de agosto de 2025, destacando uma mudança estratégica para a mielofibrose como uma oportunidade transformadora, enquanto reportava um desempenho financeiro misto. A empresa está posicionando o selinexor, seu principal produto, como um potencial divisor de águas no mercado de mielofibrose, mantendo sua base comercial no mieloma múltiplo.

A apresentação ocorre enquanto a Karyopharm navega em um cenário financeiro desafiador, com as ações sendo negociadas a US$ 3,94, uma queda de 0,76% na sessão mais recente, e significativamente abaixo de sua máxima de 52 semanas de US$ 16,95. O foco estratégico da empresa na mielofibrose representa uma tentativa de transformar sua trajetória de crescimento em meio a pressões competitivas em seu mercado principal de mieloma múltiplo.

Destaques do desempenho trimestral

A Karyopharm reportou uma receita líquida de produtos nos EUA de US$ 29,7 milhões no 2º tri de 2025, representando um aumento de 6% em relação ao ano anterior, quando registrou US$ 28,0 milhões no 2º tri de 2024. Este crescimento ocorreu apesar de um mercado de mieloma múltiplo altamente competitivo, com o setor comunitário continuando a impulsionar aproximadamente 60% da receita líquida total de produtos nos EUA.

Como mostrado no slide de resultados financeiros a seguir, a receita total foi de US$ 37,9 milhões, abaixo dos US$ 42,8 milhões no mesmo trimestre do ano passado, principalmente devido à queda nas receitas de licenciamento e outras, que caíram para US$ 8,2 milhões em comparação com US$ 14,8 milhões. A empresa reportou um prejuízo líquido de US$ 37,3 milhões, em comparação com um lucro líquido de US$ 23,8 milhões no 2º tri de 2024:

As despesas operacionais totais diminuíram para US$ 62,3 milhões, em comparação com US$ 70,9 milhões no mesmo período do ano anterior, refletindo os esforços de gestão de custos da empresa. Para o ano completo de 2025, a Karyopharm forneceu uma previsão de receita de US$ 140-155 milhões, com a receita líquida do produto XPOVIO nos EUA esperada entre US$ 110-120 milhões.

Esta previsão representa um pequeno ajuste para baixo em relação à projeção de receita do XPOVIO nos EUA do 1º tri de 2025, que era de US$ 115-130 milhões, sugerindo alguns desafios no competitivo cenário do mieloma múltiplo. A empresa também está explorando transações de financiamento e alternativas estratégicas para estender seu caixa, que havia diminuído para US$ 70,3 milhões no 1º tri de 2025, abaixo dos US$ 109,1 milhões anteriores.

Iniciativas estratégicas

A pedra angular da estratégia da Karyopharm é seu foco na mielofibrose como uma oportunidade transformadora. A empresa destacou vários aspectos-chave desta estratégia, incluindo o mecanismo de ação inovador do XPOVIO, a crescente demanda global com aprovações em 50 países e uma organização comercial lucrativa nos EUA que pode ser aproveitada em outras indicações:

A empresa está posicionando o selinexor mais ruxolitinibe como um potencial novo paradigma no tratamento da mielofibrose, destacando dados clínicos impressionantes, incluindo 79% dos pacientes alcançando SVR35 (redução do volume do baço ≥35%) na semana 24 na população com intenção de tratar. Isso representa mais do que o dobro da taxa de resposta histórica apenas com ruxolitinibe:

A Karyopharm estima que a oportunidade na mielofibrose poderia gerar até US$ 1 bilhão em receita anual máxima nos EUA, com base em um mercado de aproximadamente 20.000 pacientes vivendo com mielofibrose nos EUA e as vendas anuais atuais de ruxolitinibe nos EUA excedendo US$ 1,1 bilhão:

Progresso do pipeline

O estudo de Fase 3 SENTRY avaliando selinexor em combinação com ruxolitinibe em pacientes com mielofibrose sem exposição prévia a inibidores de JAK é um foco principal, com dados preliminares esperados para março de 2026. O estudo foi desenhado para avaliar a eficácia da combinação na melhoria da redução do volume do baço e nos escores de sintomas:

Dados preliminares de segurança do estudo de Fase 3 SENTRY cego sugerem um perfil de segurança melhorado em comparação com dados históricos apenas com ruxolitinibe, com taxas potencialmente mais baixas de anemia de grau 3+ e menos descontinuações de tratamento devido a eventos adversos.

A empresa também apresentou evidências encorajadoras de modificação da medula óssea em um paciente tratado com selinexor mais ruxolitinibe, mostrando uma redução de 46% na densidade de fibras de reticulina e um aumento de 197% nas células progenitoras eritroides CD71+ na semana 24 em comparação com a linha de base:

Além da mielofibrose, a Karyopharm está avançando com dois outros programas de Fase 3: XPORT-EC-042 em câncer endometrial (dados preliminares previstos para meados de 2026) e XPORT-MM-031 em mieloma múltiplo (dados preliminares esperados para o primeiro semestre de 2026). O programa de câncer endometrial está direcionado a pacientes com TP53 tipo selvagem, com uma população potencial de aproximadamente 6.000 pacientes nos EUA.

Posição competitiva na indústria

A Karyopharm acredita estar bem posicionada para um lançamento rápido e bem-sucedido na mielofibrose, pendente aprovação regulatória. A empresa observou que 75% dos médicos americanos pesquisados indicaram intenção de adotar a terapia combinada, e aproximadamente 80% das contas-alvo de mielofibrose se sobrepõem às contas existentes de mieloma múltiplo no ambiente comunitário:

No espaço do mieloma múltiplo, a Karyopharm reconheceu o cenário altamente competitivo, mas destacou sua presença comercial estabelecida e foco contínuo em impulsionar a adoção do XPOVIO. A presença global da empresa continua a se expandir, com XPOVIO/NEXPOVIO agora aprovado em 50 países.

Declarações prospectivas

Olhando para o futuro, o foco de curto prazo da Karyopharm é completar o recrutamento do estudo pivotal de Fase 3 SENTRY enquanto mantém sua base comercial lucrativa. A empresa está visando vários marcos importantes em 2026, incluindo resultados preliminares de três estudos de Fase 3: SENTRY em mielofibrose, XPORT-EC-042 em câncer endometrial e XPORT-MM-031 em mieloma múltiplo.

A apresentação da empresa enfatizou o potencial desses programas clínicos para gerar valor significativo, particularmente a oportunidade na mielofibrose. No entanto, a Karyopharm também reconheceu a necessidade de explorar transações de financiamento e alternativas estratégicas para apoiar o avanço de seu pipeline, refletindo os desafios financeiros evidentes em seus resultados do 2º trimestre.

Dr. John Mascarenhas, Investigador Principal do Estudo de Fase 3 SENTRY, forneceu uma perspectiva de apoio sobre o programa de mielofibrose da empresa: "Estou entusiasmado com o estudo SENTRY porque ele está tentando avançar o campo da mielofibrose introduzindo combinações de terapia desde o início que não têm mecanismos de ação sobrepostos, para tentar obter a resposta mais profunda possível para controlar a doença e, esperançosamente, ter essa durabilidade que beneficia o paciente a longo prazo."

À medida que a Karyopharm navega na transição de uma empresa focada principalmente em mieloma múltiplo para uma com aplicações hematológicas e oncológicas mais amplas, o sucesso de seu programa de mielofibrose provavelmente será crítico para suas perspectivas de crescimento a longo prazo e estabilidade financeira.

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Apresentação completa: