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CHARLESTOWN, Mass. - A Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 483 milhões, anunciou na quarta-feira que recebeu a designação Fast Track da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para seu candidato a terapia gênica SGT-501, desenvolvido para tratar taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT). De acordo com dados da InvestingPro, as ações da empresa demonstraram forte momentum com ganho de 11,7% na última semana.
A designação complementa as designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara previamente recebidas pelo SGT-501. O status Fast Track facilita interações mais frequentes com o FDA e potencial elegibilidade para revisão prioritária.
A CPVT é uma condição cardíaca potencialmente fatal que afeta aproximadamente 1 em cada 10.000 pessoas globalmente. A condição causa ritmos cardíacos anormais desencadeados por atividade física ou estresse emocional, podendo levar a desmaios, convulsões e morte súbita.
O SGT-501 foi desenvolvido para entregar uma cópia funcional do gene da calsequestrina cardíaca humana às células do músculo cardíaco, abordando a desregulação de cálcio subjacente observada na CPVT. A terapia recebeu autorização de Novo Medicamento em Investigação (IND) do FDA e aprovação de Solicitação de Ensaio Clínico do Health Canada em 8 de julho.
"A autorização do IND pelo FDA e a designação Fast Track fornecem importante validação científica do SGT-501 e reconhecimento das necessidades graves e contínuas apresentadas pela CPVT", disse Jessie Hanrahan, Diretora de Operações Regulatórias e Pré-clínicas da Solid Biosciences.
A empresa planeja iniciar um ensaio clínico de Fase 1b no quarto trimestre de 2025. O estudo será um ensaio multicêntrico, aberto, primeira vez em humanos, avaliando a segurança, tolerabilidade e eficácia do SGT-501.
Atualmente, não existem tratamentos aprovados pelo FDA que abordem os mecanismos subjacentes da CPVT.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da Solid Biosciences.
Em outras notícias recentes, a Solid Biosciences recebeu aprovação do FDA para sua solicitação de Novo Medicamento em Investigação (IND) para o SGT-501, uma terapia gênica direcionada à taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT). O Health Canada também aprovou a solicitação de ensaio clínico da empresa para esta terapia. Este desenvolvimento ocorre em meio a preocupações de segurança com o tratamento para distrofia muscular de Duchenne da Sarepta Therapeutics, Elevidys, que levou a uma investigação do FDA e um alerta de caixa preta. Diante dessas preocupações, o Citi manteve sua classificação de Compra para a Solid Biosciences, estabelecendo um preço-alvo de US$ 14,00. A Cantor Fitzgerald reiterou uma classificação acima da média com um preço-alvo de US$ 16,00 após reuniões com a administração da Solid Biosciences. A JMP Securities também continua classificando as ações como Desempenho Superior ao Mercado, com um preço-alvo de US$ 15,00, citando a maior população de pacientes com distrofia muscular de Duchenne naive para AAV como um fator positivo. Essas classificações refletem confiança contínua na Solid Biosciences, apesar dos desafios do cenário competitivo.
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