Terapia genética da Sarepta recebe designação de plataforma da FDA

CAMBRIDGE, Mass. - A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) anunciou que seu vetor viral rAAVrh74, utilizado na terapia genética investigacional SRP-9003 para distrofia muscular de cinturas tipo 2E/R4, recebeu a designação de tecnologia de plataforma da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA). Esta designação reconhece o potencial da tecnologia para reprodutibilidade e adaptabilidade em múltiplos programas terapêuticos.

Louise Rodino-Klapac, Ph.D., diretora científica da empresa, destacou que este é um dos primeiros programas a receber tal reconhecimento da FDA. Ela enfatizou a consistência dos dados em programas clínicos que utilizam este vetor e o compromisso da empresa em desenvolver tratamentos para pacientes com doenças genéticas raras. A forte posição de liquidez da empresa, com um índice de liquidez corrente de 4,02, sustenta suas ambiciosas iniciativas de pesquisa e desenvolvimento.

A designação de tecnologia de plataforma da FDA visa acelerar os processos de desenvolvimento, fabricação e revisão de medicamentos, permitindo que os patrocinadores utilizem dados anteriores da plataforma para apoiar novos pedidos de aprovação. Para se qualificar, uma tecnologia deve ser bem compreendida, reproduzível e capaz de suportar o desenvolvimento de múltiplos medicamentos ou produtos biológicos sem comprometer a qualidade, segurança ou processos de fabricação.

O SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec) é projetado para fornecer um transgene beta-sarcoglicano de comprimento completo para os músculos esqueléticos, diafragma e cardíaco. É visto como um tratamento promissor para doenças neuromusculares, particularmente para pacientes com distrofia muscular de cinturas Tipo 2E, muitos dos quais enfrentam complicações pulmonares ou cardíacas potencialmente fatais.

A Sarepta Therapeutics é focada em medicina genética para doenças raras, ocupando posições de liderança em terapias para distrofia muscular de Duchenne e distrofias musculares de cinturas. O portfólio da empresa abrange doenças musculares, do sistema nervoso central e cardíacas.

Este anúncio é baseado em um comunicado à imprensa e ocorre em meio aos esforços da empresa para aproveitar sua tecnologia de plataforma para o avanço de terapias para doenças raras. Com um impressionante crescimento de receita de 59% nos últimos doze meses e analistas mantendo um consenso otimista, a empresa mostra promessa apesar da recente volatilidade das ações. No entanto, é importante observar que o sucesso em ensaios clínicos não garante sucesso posterior, e todos os riscos potenciais estão descritos nos registros da empresa junto à Comissão de Valores Mobiliários. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Sarepta, incluindo ProTips exclusivos e análise abrangente, visite InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Sarepta Therapeutics divulgou dados promissores de seu estudo ENDEAVOR, demonstrando expressão significativa de proteína em pacientes jovens tratados com ELEVIDYS para distrofia muscular de Duchenne. O estudo mostrou uma expressão média de proteína de 93,87% do normal, com um perfil de segurança consistente, baseando-se em resultados anteriores bem-sucedidos. Além disso, a Sarepta anunciou a aprovação do ELEVIDYS pelo Ministério da Saúde do Japão para crianças de 3 a menos de 8 anos, marcando a primeira aprovação global para pacientes com menos de 4 anos. Esta aprovação faz parte da colaboração da Sarepta com a Roche, que inclui pagamentos significativos de marcos e royalties fora dos EUA.

Enquanto isso, o Morgan Stanley reiterou sua classificação acima da média com um preço-alvo de US$ 113 para a Sarepta, após a aprovação japonesa, sugerindo que isso poderia aliviar as preocupações dos investidores sobre a segurança e o potencial de mercado do medicamento. Em contraste, o Evercore ISI rebaixou as ações da Sarepta de "Superar" para "Em linha", reduzindo o preço-alvo para US$ 50, citando pressões competitivas e incertezas regulatórias. O Evercore ISI também observou uma potencial aceleração nas vendas nos EUA para o ELEVIDYS até o segundo semestre de 2025, embora prevejam um declínio subsequente.

A Goldman Sachs manteve sua classificação de Compra com um alvo de US$ 100, enfatizando a execução comercial da Sarepta e os riscos potenciais para a aprovação do ELEVIDYS para pacientes não ambulatoriais. A Sarepta continua focada na diversificação de seu pipeline, projetando US$ 13 bilhões em fluxo de caixa livre até o final de 2030, com contribuições antecipadas de novos programas.

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