Testes de terapia genética da Sarepta serão retomados após revisão de segurança

Investing.com — A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 5,7 bilhões, anunciou que os ensaios clínicos de sua terapia genética ELEVIDYS serão retomados após uma revisão favorável dos dados de segurança por um comitê independente. Os testes haviam sido temporariamente interrompidos devido a preocupações com insuficiência hepática aguda em pacientes. De acordo com dados do InvestingPro, as ações caíram mais de 50% nos últimos seis meses, com análises recentes sugerindo que os papéis estão atualmente negociando próximos ao seu Valor Justo.

Em 3 de abril, o comitê independente de monitoramento de dados (DMC) se reuniu e apoiou a continuação dos ensaios clínicos pausados após examinar a totalidade das evidências. A decisão veio depois que as autoridades do país membro de referência da União Europeia (UE) solicitaram uma revisão após uma atualização de segurança emitida em 18 de março. Espera-se que a Sarepta, em colaboração com a Roche, apresente uma resposta à interrupção temporária dentro de uma semana, conforme solicitado pelos reguladores da UE. O processo regulatório da UE determinará o subsequente levantamento da interrupção.

Os estudos clínicos afetados incluem o Estudo SRP-9001-302 (ENVOL), Estudo SRP-9001-303 (ENVISION) e Estudo SRP-9001-104. Apesar da pausa, o monitoramento e a coleta de dados para participantes já inscritos continuam, e a Sarepta não prevê um impacto material nos cronogramas dos estudos.

ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) é a única terapia genética aprovada para distrofia muscular de Duchenne (DMD), projetada para tratar mutações no gene DMD que impedem a produção da proteína distrofina. É indicada para pacientes com pelo menos 4 anos de idade, tanto ambulatoriais quanto não ambulatoriais, com uma mutação confirmada no gene DMD.

A terapia tem sido associada a certos riscos, incluindo reações relacionadas à infusão e lesão hepática aguda grave, levando a recomendações para monitoramento rigoroso durante e após a administração. As reações adversas mais comuns relatadas em estudos clínicos foram vômito, náusea, lesão hepática, pirexia e trombocitopenia.

A retomada dos ensaios clínicos marca um passo significativo para a Sarepta, que está focada no desenvolvimento de medicamentos genéticos de precisão para doenças raras. A empresa, que demonstrou forte crescimento de receita de 53% nos últimos doze meses e mantém um índice de liquidez corrente saudável de 4,2, continua monitorando a segurança e eficácia do ELEVIDYS como parte de seu compromisso em atender às necessidades de indivíduos com DMD. A análise do InvestingPro revela 12 insights adicionais de investimento para esta ação, disponíveis para assinantes, juntamente com um Relatório de Pesquisa Pro abrangente cobrindo métricas financeiras-chave e perspectivas de crescimento.

Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa da Sarepta Therapeutics, Inc. Com analistas mantendo um forte consenso de compra e estabelecendo preços-alvo significativamente acima dos níveis atuais, investidores que buscam análises detalhadas podem acessar a gama completa de métricas e insights de especialistas através da extensa cobertura do InvestingPro de mais de 1.400 ações americanas.

Em outras notícias recentes, a Sarepta Therapeutics tem estado em destaque devido a vários desenvolvimentos significativos. Espera-se que a empresa divulgue seus resultados do primeiro trimestre de 2025 em breve, com analistas antecipando forte demanda pelo ELEVIDYS, uma terapia genética para distrofia muscular de Duchenne. No entanto, a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) colocou os estudos do ELEVIDYS em espera clínica após a morte de um paciente, levando a Needham a reduzir seu preço-alvo para a Sarepta de US$ 202 para US$ 183, mantendo a classificação de Compra. A UBS também reafirmou a classificação de Compra com um alvo de US$ 188, considerando excessiva a reação do mercado ao incidente e enfatizando a demanda contínua pelo ELEVIDYS.

Por outro lado, a H.C. Wainwright rebaixou sua classificação para a Sarepta para Neutro, com um preço-alvo de US$ 75, citando preocupações sobre a adoção do medicamento devido a problemas de segurança e ceticismo sobre o cumprimento das orientações de receita. A recente reestruturação da FDA, incluindo a renúncia do Dr. Peter Marks, aumentou a incerteza, afetando o setor mais amplo de biotecnologia, incluindo a Sarepta. Apesar desses desafios, a colaboração da Sarepta com a Arrowhead Pharmaceuticals permanece intacta, sem alterações nas previsões de receita para o ELEVIDYS relatadas pela UBS. Os desenvolvimentos destacam as complexidades e os riscos potenciais enfrentados pela Sarepta no cenário regulatório e de mercado em evolução.

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