As ações da Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) subiram 7% hoje após a empresa anunciar que as agências reguladoras nos Estados Unidos e na Europa aceitaram pedidos para um regime de dosagem mais elevada de seu medicamento para atrofia muscular espinhal (AME), o nusinersen.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) estão agora revisando o pedido suplementar de Novo Medicamento (sNDA) para o nusinersen, que inclui um regime de carga mais rápido e uma dose de manutenção mais alta do que o tratamento atualmente aprovado. O anúncio marca um potencial avanço no tratamento da AME e foi recebido positivamente pelo mercado.
A Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), que licenciou os direitos do nusinersen da Ionis Pharmaceuticals, afirmou que o novo regime poderia oferecer benefícios significativos aos pacientes. A dose mais alta compreende duas doses de 50 mg administradas com 14 dias de intervalo, seguidas por uma dose de manutenção de 28 mg a cada quatro meses. Isso contrasta com o regime aprovado de 12 mg do SPINRAZA, nome comercial sob o qual o nusinersen é atualmente comercializado em mais de 71 países.
Os pedidos para o regime de dosagem atualizado são baseados nos resultados do estudo DEVOTE, um ensaio clínico de Fase 2/3 projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da dose mais alta de nusinersen. O estudo envolveu 145 participantes de várias faixas etárias e tipos de AME em aproximadamente 42 locais em todo o mundo. A parte principal do estudo mostrou que o regime de dose mais alta proporcionou benefícios clínicos significativos, mantendo um perfil de segurança consistente com o regime aprovado de 12 mg.
O SPINRAZA tem sido um tratamento fundamental na AME, com mais de 14.000 indivíduos tratados em todo o mundo. O medicamento funciona aumentando a quantidade da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN) de comprimento total, que é crucial para manter a saúde dos neurônios motores. Administrado diretamente no sistema nervoso central, o SPINRAZA demonstrou eficácia sustentada e um perfil de segurança bem estabelecido.
A resposta positiva do mercado à aceitação regulatória indica a confiança dos investidores no potencial do regime de dose mais alta para expandir o impacto do medicamento no tratamento da AME. À medida que o processo de revisão se desenrola, as partes interessadas na comunidade de AME e os investidores da Ionis Pharmaceuticals estarão monitorando de perto o progresso.
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