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Investing.com -- As ações da Longeveron Inc. (NASDAQ:LGVN) subiram 23% depois que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND) da empresa para o laromestrocel, um potencial tratamento para cardiomiopatia dilatada pediátrica.
A aprovação da FDA permite que a empresa de biotecnologia com sede em Miami ignore os testes iniciais e prossiga diretamente para um ensaio clínico de registro pivotal de Fase 2, que a Longeveron espera iniciar no primeiro semestre de 2026.
O laromestrocel é uma terapia celular investigacional derivada de células-tronco mesenquimais. O tratamento visa a cardiomiopatia dilatada pediátrica, uma condição que afeta pelo menos 100.000 crianças em todo o mundo. A doença ocorre quando os músculos das câmaras cardíacas se tornam aumentados ou esticados, enfraquecendo a capacidade do coração de bombear sangue efetivamente.
"Com quase 40% das crianças com cardiomiopatia dilatada necessitando de transplante cardíaco ou morrendo dentro de dois anos após o diagnóstico, existe uma enorme necessidade de novas abordagens para tratar essa doença cardiovascular pediátrica", disse Nataliya Agafonova, Diretora Médica da Longeveron.
As opções de tratamento atuais para a condição são limitadas. A doença representa a forma mais comum de cardiomiopatia em crianças, com cerca de 50-60% de todos os casos de cardiomiopatia pediátrica diagnosticados como forma dilatada. É mais comum em meninos do que em meninas e ocorre com mais frequência em bebês com menos de um ano de idade.
A Longeveron está atualmente desenvolvendo três indicações adicionais em seu pipeline: síndrome do coração esquerdo hipoplásico, doença de Alzheimer e fragilidade relacionada ao envelhecimento. Os programas de laromestrocel da empresa receberam cinco designações da FDA para diferentes indicações.
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