As ações da Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) dispararam 60% após o anúncio de uma resposta clínica completa no primeiro bebê tratado em um ensaio clínico de Fase 1/2. O ensaio, conduzido por sua parceira iECURE, visa tratar a deficiência de Ornitina Transcarbamilase (OTC), um distúrbio genético.
Os resultados do ensaio clínico demonstraram o potencial da plataforma de edição genética ARCUS® da Precision BioSciences, que foi utilizada para inserir uma cópia funcional do gene OTC. O resultado bem-sucedido no primeiro paciente aumentou a confiança na capacidade da plataforma ARCUS de realizar edições genéticas sofisticadas in vivo, incluindo inserção, excisão e eliminação de genes.
O bebê, tratado com ECUR-506, não apresentou preocupações significativas de segurança clínica, com exceção de transaminite assintomática, que foi controlada e resolvida com terapia imunossupressora. Doze semanas após o tratamento, o paciente pôde descontinuar a medicação sequestradora de amônia e aumentar a ingestão de proteínas para níveis normais para sua idade, sem elevar os níveis de amônia. A resposta positiva foi mantida por seis meses, indicando uma resposta clínica completa.
O estudo OTC-HOPE continuará o recrutamento em vários países com o objetivo de ser concluído em 2025 e fornecer dados completos do programa até o primeiro semestre de 2026. Enquanto isso, a Precision BioSciences também está avançando em seu ensaio ELIMINATE-B para PBGENE-HBV, visando a hepatite B crônica, com dados da Fase 1 esperados para 2025.
À luz desses desenvolvimentos, o analista Kostas Biliouris da BMO Capital elevou a classificação da Precision BioSciences de Market Perform para Outperform, estabelecendo um preço-alvo de 34,00$. Biliouris observou a natureza promissora dos dados da iECURE, afirmando: "Os dados da iECURE parecem muito promissores", e destacou a validação clínica precoce da plataforma ARCUS. O analista estima uma probabilidade de cerca de 65% de o programa in vivo de HBV da DTIL mostrar segurança aceitável e forte eficácia, o que poderia impulsionar as ações em 100-200%, semelhante aos ganhos recentes vistos por outras empresas do setor. Considerando a avaliação da Precision BioSciences em aproximadamente um terço de sua posição líquida de caixa, com um horizonte que se estende até o segundo semestre de 2026, o perfil de risco/recompensa é visto favoravelmente.
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