Dólar tem leve baixa com noticiário local compensando pressão externa
Investing.com -- As ações da Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) subiram 5% após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão para seu tratamento PBGENE-DMD para distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A empresa de edição genética em estágio clínico, que utiliza sua plataforma proprietária ARCUS, recebeu a designação para seu potencial tratamento da DMD, um distúrbio genético raro que afeta menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos.
Este marco regulatório segue o recente recebimento pela empresa da designação de Doença Pediátrica Rara para a mesma terapia. A Designação de Medicamento Órfão proporciona à Precision BioSciences incentivos financeiros para apoiar o desenvolvimento clínico e a possibilidade de até sete anos de exclusividade de mercado se o tratamento for finalmente aprovado.
"O recebimento da Designação de Medicamento Órfão do FDA para PBGENE-DMD ressalta a tremenda necessidade não atendida e a urgência de fornecer tratamentos seguros que melhorem significativamente a função muscular ao longo do tempo para meninos que vivem com distrofia muscular de Duchenne", disse Cindy Atwell, Diretora de Desenvolvimento e Negócios da Precision BioSciences.
A empresa afirmou que mantém diálogo ativo com o FDA enquanto avança com o PBGENE-DMD em direção a marcos regulatórios, com dados clínicos previstos para 2026.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.