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Investing.com — As ações da Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RYTM) subiram 9% após o anúncio de resultados positivos do seu ensaio clínico de Fase 3 TRANSCEND, que atingiu seu objetivo primário com uma redução significativa no índice de massa corporal (IMC) para pacientes com obesidade hipotalâmica adquirida. O estudo demonstrou uma redução de -19,8% no IMC ajustado ao placebo em pacientes tratados com setmelanotida, a terapia investigacional da empresa.
A empresa biofarmacêutica sediada em Boston relatou que pacientes em terapia com setmelanotida alcançaram uma mudança média de IMC de -16,5% em comparação com uma alteração de +3,3% para aqueles que receberam placebo durante um período de 52 semanas. Esses resultados foram particularmente notáveis tanto em grupos de pacientes adultos quanto pediátricos, com reduções de IMC ajustadas ao placebo de -19,2% e -20,2%, respectivamente.
Os dados, considerados altamente significativos do ponto de vista clínico, oferecem esperança para uma nova terapia direcionada tanto para adultos quanto para crianças que vivem com essa doença grave. A obesidade hipotalâmica adquirida geralmente ocorre após danos ao hipotálamo devido a tumores cerebrais, seus tratamentos ou outras lesões, levando a ganho rápido de peso e fome excessiva.
O analista da Stifel, Paul Matteis, comentou sobre o resultado do ensaio, afirmando: "acreditamos que a eficácia aqui (redução de IMC de aproximadamente 20% ajustada ao placebo) é excepcional em uma população de pacientes extremamente difícil de tratar". Matteis reiterou uma recomendação de Compra para a Rhythm Pharmaceuticals, destacando o potencial do medicamento para ser uma oportunidade de blockbuster com rápida ascensão, segundo Líderes de Opinião Chave (KOLs).
O ensaio TRANSCEND é considerado o maior e mais longo estudo controlado por placebo avaliando uma terapia para pacientes com esta condição. A Rhythm Pharmaceuticals planeja submeter um pedido suplementar de Novo Medicamento ao FDA e uma solicitação de variação Tipo II à Agência Europeia de Medicamentos no terceiro trimestre de 2025, com o objetivo de tornar a setmelanotida a primeira terapia aprovada para pacientes com obesidade hipotalâmica adquirida.
Nenhum novo sinal de segurança foi observado durante o ensaio, e a setmelanotida foi geralmente bem tolerada. Os eventos adversos mais comuns relacionados ao tratamento incluíram náusea, vômito, diarreia e reações no local da injeção.
A empresa está se preparando para apresentar os dados completos do estudo TRANSCEND em uma próxima reunião médica e prevê a conclusão de uma coorte adicional de pacientes japoneses, com dados preliminares esperados para o primeiro trimestre de 2026.
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