Ações da Taysha disparam após alinhamento com FDA sobre ensaio clínico

Investing.com -- As ações da Taysha Gene Therapies (NASDAQ:TSHA) subiram 19% hoje depois que a empresa anunciou detalhes do design do ensaio pivotal para TSHA-102 em Síndrome de Rett, viabilizado pelos dados de história natural do IRSF e resultados clínicos positivos da Parte A do estudo REVEAL. A FDA forneceu alinhamento por escrito para um ensaio pivotal de braço único e aberto, com endpoints primários focados em ganhos de marcos de desenvolvimento em pacientes com seis anos ou mais, que servirão como seu próprio controle. O início do estudo está previsto para o terceiro trimestre de 2025.

A empresa de biotecnologia sediada em Dallas relatou que todos os pacientes com idades entre 6-21 anos no estudo REVEAL Parte A alcançaram pelo menos um marco de desenvolvimento após o tratamento com TSHA-102. Isso é particularmente notável dada a probabilidade quase zero de tais melhorias sem tratamento, com base nos dados de história natural. A dose alta de TSHA-102 consistentemente superou a dose baixa, sem eventos adversos graves ou toxicidades limitantes de dose relatadas.

O analista da Citizens JMP, Silvan Tuerkcan, respondeu positivamente a esses desenvolvimentos, elevando o preço-alvo da Taysha para US$ 6,00 de US$ 5,00 e mantendo a classificação de Desempenho Superior ao Mercado. Tuerkcan destacou a objetividade do endpoint e o alinhamento com a FDA como pontos-chave positivos. "A taxa de resposta atual é de 100%, com 2,2 marcos sendo atingidos por paciente versus o 1+ necessário para qualificar como respondedor", afirmou Tuerkcan. "Isso deixa uma margem significativa para a Parte B."

Além das atualizações do estudo, a Taysha também anunciou o início de uma oferta pública subscrita de suas ações ordinárias e warrants pré-financiados para compra de ações ordinárias. A empresa está desenvolvendo terapias gênicas baseadas em AAV para doenças monogênicas graves do SNC, sendo o TSHA-102 seu principal candidato para a Síndrome de Rett, um distúrbio neurológico severo.

Enquanto a Taysha se prepara para submeter o protocolo do estudo pivotal Parte B e o plano de análise estatística como uma emenda à solicitação de IND dentro do trimestre atual, o otimismo dos investidores se reflete na significativa alta das ações. Com a recomendação da FDA para submeter o protocolo do estudo e o SAP como uma emenda, eliminando a necessidade de uma reunião formal de fim de fase, a empresa está posicionada para acelerar o processo de início do estudo.

Os dados clínicos positivos e o alinhamento com a FDA marcam um marco significativo para a Taysha, que se aproxima de potencialmente fornecer o TSHA-102 a pacientes com Síndrome de Rett, uma condição com alta necessidade médica não atendida. Com a ativação dos centros de estudo pivotal e as atividades de início do estudo previstas para o terceiro trimestre de 2025, a Taysha está pronta para avançar seu pipeline de terapia gênica.

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