Ocugen na H.C. Wainwright: avanços na terapia genética para cegueira

Na quinta-feira, 25 de setembro de 2025, a Ocugen Inc. (NASDAQ:OCGN) apresentou na conferência H.C. Wainwright – Biotech "On Tap" 2025, destacando seu foco estratégico em terapias genéticas para doenças que causam cegueira. A empresa delineou seus planos para submeter três Pedidos de Licença Biológica (BLAs) nos próximos três anos. Embora a conferência tenha enfatizado o progresso e otimismo da Ocugen, também foram observados os desafios de levar essas terapias ao mercado.

Principais conclusões

• A Ocugen planeja submeter três BLAs até 2028, começando com o OCU400 para retinite pigmentosa em 2026.
• A empresa está focando no acesso ao mercado global para suas terapias genéticas.
• O recente desinvestimento da Neocort permitirá que a Ocugen se concentre em seus programas principais de terapia genética.
• O caixa da Ocugen se estende até 2027, apoiado por um recente investimento de US$ 20 milhões.
• O ensaio clínico de Fase 3 Limelight para o OCU400 está em andamento, com dados preliminares esperados para o próximo ano.

Resultados financeiros

• A Ocugen garantiu caixa até 2027, auxiliada por um investimento de US$ 20 milhões e uma opção potencial de US$ 30 milhões.
• A taxa de queima trimestral da empresa é de aproximadamente US$ 12 milhões, totalizando US$ 50 milhões anualmente.
• O desinvestimento da Neocort, avaliado em mais de US$ 100 milhões, ajudará a fortalecer o balanço da Ocugen.

Atualizações operacionais

• OCU400 (Retinite Pigmentosa):

- O ensaio de Fase 3 Limelight está recrutando 150 pacientes com dados preliminares esperados em 2025.

- A submissão do BLA está prevista para 2026, com a EMA concordando em aceitar dados clínicos dos EUA para autorização no mercado europeu.

• OCU410 ST (Doença de Stargardt):

- O ensaio de registro de Fase 2/3 está em andamento, usando um design adaptativo para potencialmente acelerar a aprovação.

- Dados de doze meses mostram uma redução de 48% no tamanho da lesão em relação à linha de base.

• OCU410 (Atrofia Geográfica):

- Dados da Fase 1 indicam uma redução de 27% no crescimento da lesão em relação à linha de base aos seis meses.

- Dados de doze meses são esperados para o primeiro trimestre do próximo ano.

Perspectivas futuras

• A Ocugen está comprometida em submeter três BLAs até 2028, visando o acesso ao mercado global.
• A empresa planeja continuar desenvolvendo seus programas principais de terapia genética, incluindo OCU400, OCU410 ST e OCU410.
• A monetização da participação na Neocort deve apoiar ainda mais essas iniciativas.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• Endpoint do OCU400:

- O endpoint primário é uma avaliação de navegação dependente de luminância, oferecendo maior sensibilidade e especificidade que testes anteriores.

• Benchmarking do OCU410 ST:

- O sucesso significaria replicar a segurança e tolerabilidade da Fase 1, com redução superior do crescimento da lesão em comparação ao controle.

• Comparação do OCU410 (AG):

- O OCU410 mostra redução superior do crescimento da lesão em comparação com medicamentos existentes, com uma redução de 27% aos seis meses.

Os leitores são encorajados a consultar a transcrição completa para insights mais detalhados.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.