BLUE - Bluebird bio Inc

bluebird bio, Inc., é uma empresa de biotecnologia. A empresa está focada em pesquisar, desenvolver e comercializar terapias gênicas potencialmente curativas para doenças genéticas graves com base em sua plataforma de adição de genes de vetor lentiviral (LVV). Seus principais programas de terapia gênica para doença falciforme, talassemia B e adrenoleucodistrofia cerebral estão avançando em pesquisas para aplicar novas tecnologias a essas e outras doenças. Possui duas terapias gênicas: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) e SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO é a primeira terapia genética para pessoas com talassemia B que necessitam de transfusões regulares de glóbulos vermelhos. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), também conhecido como eli-cel, é usado para retardar a progressão da disfunção eurológica em meninos de 4-17 anos de idade com adrenoleucodistrofia cerebral ativa precoce (CALD). Também está em desenvolvimento (lovotibeglogene autotemcel), também conhecido como lovo-cel, como um tratamento único para pacientes com doença falciforme (DF).