Intellia relata avanço na eficácia da redosagem de CRISPR
- PorInvesting.com
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Intellia Therapeutics, Inc., uma empresa de edição de genoma, concentra-se no desenvolvimento de terapêuticas curativas. Os programas in vivo da empresa incluem NTLA-2001, que está em ensaio clínico de Fase 1 para o tratamento da amiloidose por transtirretina; NTLA-2002 para o tratamento do angioedema hereditário; e NTLA-3001 para doença pulmonar associada à deficiência de alfa-1 antitripsina. Também enfoca programas que incluem hemofilia A e hemofilia B; e pesquisa de programas proprietários focados no desenvolvimento de terapias celulares projetadas para tratar vários tipos de câncer e doenças autoimunes. Além disso, a empresa oferece ferramentas compostas pelo sistema Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9). Tem licença e acordo de colaboração com a Regeneron Pharmaceuticals, Inc., para co-desenvolver produtos potenciais para o tratamento da hemofilia A e hemofilia B; desenvolver terapias celulares CAR-T universais alogênicas e co-desenvolver e co-comercializar produtos alogênicos universais de células CAR-T para uma indicação imuno-oncológica; SparingVision SAS para desenvolver novos medicamentos genômicos utilizando a tecnologia CRISPR/Cas9 para o tratamento de doenças oculares; para o desenvolvimento de uma terapia alogênica com células CAR-T CD19 para o tratamento de uma variedade de doenças autoimunes mediadas por células B; e ONK Therapeutics, Ltd. para o desenvolvimento de terapias de células NK projetadas para curar pacientes com câncer. foi constituída em 2014 e está sediada em Cambridge, Massachusetts.