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A Wolfe Research reiterou uma classificação acima da média para a BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) com um preço-alvo de US$ 95,00, citando a forte posição da empresa no mercado de tratamentos para fenilcetonúria (PKU). Os dados do InvestingPro mostram que a empresa está atualmente subvalorizada, com uma pontuação de saúde financeira "ÓTIMA" e uma impressionante Pontuação Piotroski perfeita de 9, indicando robusta eficiência operacional.
A firma de pesquisa acredita que os tratamentos estabelecidos para PKU da BioMarin manterão suas posições de liderança no mercado, apesar da próxima concorrência do Sephience da PTC Therapeutics, que tem data PDUFA marcada para 29.07.2022. O Sephience, um precursor BH4 mecanisticamente similar ao Kuvan da BioMarin, recebeu aprovação da Agência Europeia de Medicamentos no mês passado. A forte posição de mercado da empresa é sustentada por financeiros impressionantes, incluindo uma margem de lucro bruto de 81% e crescimento de receita de 19,4% nos últimos doze meses.
A Wolfe Research questiona as alegações de eficácia do Sephience para pacientes com PKU clássica que carecem completamente da função da enzima PAH, observando que a definição de PKU clássica no ensaio clínico era "não padronizada". A firma também aponta que a intenção da PTC de precificar o Sephience com um prêmio em relação ao Palynziq da BioMarin pode limitar a adoção no mercado.
O portfólio de PKU da BioMarin inclui o Kuvan, que enfrenta concorrência genérica nos EUA desde 2020, e o Palynziq, uma terapia de substituição enzimática usada principalmente para pacientes com PKU clássica. De acordo com um geneticista médico consultado pela Wolfe Research, pacientes que respondem ao Kuvan ou seus genéricos geralmente permanecem nessas terapias por toda a vida devido ao preço favorável e à tolerabilidade.
A Wolfe Research projeta vendas de Palynziq de US$ 648 milhões, em comparação com estimativas de consenso de US$ 669 milhões, e mantém sua posição otimista sobre as ações da BioMarin, apesar do potencial do Sephience capturar "uma fatia do mercado de PKU". Os assinantes do InvestingPro têm acesso a 10 insights adicionais importantes sobre a BioMarin, incluindo análise detalhada de sua posição competitiva e perspectivas de crescimento. Obtenha o quadro completo com o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente no InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a BioMarin Pharmaceutical Inc. concluiu sua aquisição de US$ 270 milhões da Inozyme Pharma, adicionando a terapia de substituição enzimática em estágio avançado INZ-701 ao seu portfólio. Esta aquisição visa aprimorar as ofertas da BioMarin para o tratamento da Deficiência ENPP1, uma condição genética rara. Além disso, a terapia genética para hemofilia A da BioMarin, ROCTAVIAN, demonstrou eficácia e segurança sustentadas cinco anos após o tratamento, com 81,3% dos participantes permanecendo sem tratamento profilático. A terapia recebeu aprovação da FDA em junho de 2023, fortalecendo ainda mais a posição da BioMarin em avanços de terapia genética.
O Morgan Stanley iniciou a cobertura da BioMarin com uma classificação acima da média, citando o forte progresso do Voxzogo e o pipeline diversificado da empresa como principais impulsionadores de crescimento. A Jefferies manteve uma classificação de Compra, reconhecendo os desafios regulatórios da BioMarin relativos à exclusividade de mercado do Voxzogo contra a Ascendis Pharma. Enquanto isso, a Stifel também manteve uma classificação de Compra, enfatizando o potencial de crescimento da BioMarin e movimentos estratégicos, incluindo a recente aquisição e planos para desenvolvimento adicional de negócios. Esses desenvolvimentos refletem os esforços contínuos da BioMarin para fortalecer sua posição no mercado e expandir suas ofertas terapêuticas.
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