CAMBRIDGE, Mass. - A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY), pioneira em terapêuticas de interferência de RNA (RNAi), submeteu uma solicitação regulatória à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o vutrisiran, um medicamento destinado ao tratamento da amiloidose ATTR com cardiomiopatia (ATTR-CM). A submissão baseia-se no resultado positivo do estudo de Fase 3 HELIOS-B, que demonstrou uma redução significativa no risco de morte e eventos cardiovasculares em comparação com o placebo.
A ATTR-CM é uma doença progressiva e debilitante que pode levar à insuficiência cardíaca. O vutrisiran, que já está aprovado na UE para o tratamento da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) em adultos com polineuropatia, funciona silenciando o gene TTR que causa a doença. Os resultados do estudo HELIOS-B, que atingiram todos os endpoints primários e secundários com significância estatística, foram publicados no The New England Journal of Medicine e demonstraram os potenciais benefícios do vutrisiran para pacientes com ATTR-CM.
O perfil de segurança do medicamento no HELIOS-B foi consistente com descobertas anteriores para o tratamento da amiloidose hATTR. Os eventos adversos relatados foram comparáveis entre os grupos vutrisiran e placebo. Além da solicitação à EMA, a Alnylam submeteu uma Solicitação de Novo Medicamento suplementar à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o vutrisiran no tratamento da ATTR-CM, com planos para mais submissões regulatórias globais.
O vutrisiran é projetado para abordar a causa subjacente da amiloidose ATTR, uma doença fatal caracterizada por proteínas TTR mal dobradas que se acumulam como depósitos amiloides no corpo, afetando os nervos, o coração e o trato gastrointestinal. A ATTR pode se manifestar como polineuropatia, cardiomiopatia ou ambas, e ocorre nas formas hereditária (hATTR) e selvagem (wtATTR).
Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Alnylam Pharmaceuticals, Inc. A empresa continua focada em trazer terapêuticas inovadoras de RNAi para pacientes com necessidades médicas significativas não atendidas.
Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals tem feito progressos significativos, particularmente com seu relatório de lucros do segundo trimestre superando as expectativas tanto em receita quanto em lucro. Esse sucesso levou a uma orientação de receita atualizada para 2024 entre 1,575 bilhão e 1,65 bilhão de dólares, atribuída ao crescimento de sua franquia TTR e a um pagamento de marco de um acordo de licenciamento com a Regeneron. A empresa revisou sua estimativa de prevalência de pacientes para ATTR-CM para mais de 300.000, indicando um mercado potencial maior para seu medicamento, Amvuttra. A Alnylam também submeteu uma Solicitação de Novo Medicamento suplementar (sNDA) para Amvuttra e vutrisiran, ambos tratamentos para ATTR-CM, à FDA. Firmas de análise, incluindo Canaccord Genuity, TD Cowen, BMO Capital, Piper Sandler e Oppenheimer, mantiveram classificações positivas para a Alnylam, refletindo esses desenvolvimentos recentes. A estratégia comercial da empresa para o lançamento do Amvuttra no tratamento de ATTR-CM recebeu feedback positivo da BofA Securities. A Alnylam também está se preparando para a potencial entrada no mercado do vutrisiran, expandindo sua equipe de campo para cobrir aproximadamente 3.700 profissionais de saúde, representando quase 95% da população de pacientes afetada pela ATTR-CM. Por fim, em colaboração com a BridgeBio Pharma, a Alnylam apresentou uma nova análise post hoc de eventos recorrentes de mortalidade por todas as causas e hospitalização relacionada a problemas cardiovasculares.
Insights do InvestingPro
A recente submissão regulatória da Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) para o vutrisiran na Europa alinha-se com o forte desempenho financeiro e posição de mercado da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Alnylam demonstrou um crescimento impressionante de receita, com um aumento de 107% na receita trimestral no segundo trimestre de 2024. Essa trajetória de crescimento apoia a busca agressiva da empresa por novas aprovações de medicamentos e expansões de mercado.
O foco da empresa em terapêuticas inovadoras de RNAi é refletido em sua robusta margem de lucro bruto de 87%, conforme relatado pelo InvestingPro. Essa alta margem sugere que os produtos da Alnylam, incluindo o vutrisiran, têm o potencial de ser altamente lucrativos se aprovados para indicações adicionais como ATTR-CM.
As Dicas do InvestingPro destacam que 10 analistas revisaram suas previsões de lucros para cima para o próximo período, indicando expectativas positivas para o desempenho financeiro da Alnylam. Esse otimismo pode ser parcialmente devido à potencial aprovação e comercialização do vutrisiran para ATTR-CM na Europa.
Apesar desses indicadores positivos, vale notar que a Alnylam está atualmente sendo negociada a um múltiplo de avaliação EBIT alto, de acordo com outra Dica do InvestingPro. Isso sugere que os investidores estão precificando um crescimento futuro significativo, potencialmente baseado no sucesso de medicamentos como o vutrisiran.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 13 dicas adicionais para a Alnylam Pharmaceuticals, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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