CAMBRIDGE, Mass. - A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) divulgou resultados detalhados de seu estudo de Fase 3 HELIOS-B, mostrando benefícios significativos de seu medicamento investigacional vutrisiran para pacientes com amiloidose ATTR com cardiomiopatia (ATTR-CM). O estudo atingiu todos os endpoints primários e secundários com significância estatística, sugerindo potencial como padrão de tratamento para esta condição fatal.O vutrisiran, um terapêutico de RNAi, demonstrou uma redução de 28% na mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares recorrentes na população geral, com uma redução de 31% durante o período duplo-cego de 33-36 meses e 36% até o mês 42. Na população em monoterapia, o medicamento reduziu o endpoint composto primário em 33% e a mortalidade por todas as causas em 35% até o mês 42.O estudo incluiu pacientes predominantemente com Classe I ou II da New York Heart Association (NYHA) com doença do tipo selvagem, refletindo a população atual de pacientes com ATTR-CM. O tratamento também mostrou benefícios em várias medidas clínicas de progressão da doença, incluindo o Teste de Caminhada de 6 Minutos, o Questionário Cardiovascular de Kansas City e a Classe NYHA.Análises de subgrupos indicaram benefícios consistentes em todos os segmentos-chave de pacientes, com tendências para maior eficácia em pacientes com estágios mais precoces da doença. O perfil de segurança e tolerabilidade do vutrisiran foi consistente com descobertas anteriores, com taxas de eventos adversos comparáveis ao placebo.Os resultados, apresentados no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia de 2024 e publicados no The New England Journal of Medicine, são baseados em um comunicado de imprensa da Alnylam. A empresa planeja submeter esses dados às autoridades regulatórias globais, incluindo uma Solicitação de Novo Medicamento suplementar à Food and Drug Administration dos EUA usando um Voucher de Revisão Prioritária.O vutrisiran está atualmente aprovado em mais de 15 países para o tratamento da polineuropatia da amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR-PN) em adultos. A amiloidose ATTR é uma doença rapidamente progressiva, debilitante e fatal causada por proteínas transtirretina mal dobradas que se acumulam como depósitos amiloides em várias partes do corpo. A condição afeta aproximadamente 50.000 pessoas em todo o mundo com formas hereditárias e estima-se que 200.000-300.000 com formas do tipo selvagem.A Alnylam, líder em terapêuticas de RNAi, continua a inovar neste campo, visando transformar as vidas de pacientes com doenças raras e prevalentes. O pipeline da empresa inclui múltiplos candidatos em estágio avançado de desenvolvimento, e está executando sua estratégia para fornecer medicamentos transformadores e alcançar um perfil de biotecnologia líder.Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals tem sido o foco de várias firmas de analistas após dados promissores de topo de linha do estudo HELIOS-B avaliando a eficácia do medicamento Amvuttra. BMO Capital e RBC Capital mantiveram uma classificação de Superar para a Alnylam, enquanto a Goldman Sachs elevou a ação de Neutro para Compra. Essas classificações refletem a confiança das firmas no potencial sucesso de mercado do Amvuttra, com o BMO Capital estimando que as vendas de pico possam atingir cerca de $8 bilhões.O relatório de ganhos do segundo trimestre da Alnylam superou as expectativas tanto em receita quanto em lucro, em grande parte devido ao crescimento de sua franquia TTR e a um pagamento de marco de um acordo de licenciamento com a Regeneron. Como resultado, a empresa atualizou sua orientação de receita para 2024, agora esperando que as receitas de produtos atinjam entre $1,575 bilhão e $1,65 bilhão.A Canaccord Genuity manteve uma classificação de Compra e elevou o alvo de ações para a Alnylam, após o impressionante relatório de ganhos do segundo trimestre da empresa. Esses desenvolvimentos recentes continuam a pintar um quadro promissor para as iniciativas em andamento e o crescimento futuro da Alnylam.Insights do InvestingProA Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) mostrou um desempenho notável no mercado, com dados do InvestingPro destacando um retorno total de preço significativo de 91,3% em três meses e um preço próximo à máxima de 52 semanas, cotado a 99,81% de seu pico. A capitalização de mercado da empresa é robusta em $36,85 bilhões, refletindo a confiança dos investidores em seu potencial de crescimento e inovação no campo das terapêuticas de RNAi.A saúde financeira da Alnylam é sublinhada por uma margem de lucro bruto de 87,0% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024, indicando operações eficientes e forte controle sobre custos. Apesar disso, os analistas não antecipam que a empresa será lucrativa este ano, como refletido em um índice P/L negativo de -495,2. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia que estão fortemente investidas em pesquisa e desenvolvimento, e o pipeline de candidatos em estágio avançado de desenvolvimento da Alnylam pode sinalizar lucratividade futura.As Dicas do InvestingPro para a Alnylam Pharmaceuticals revelam que os analistas ajustaram suas expectativas de ganhos para cima para o próximo período, um testemunho das perspectivas promissoras da empresa após os resultados bem-sucedidos do estudo de Fase 3 HELIOS-B. Além disso, os ativos líquidos da empresa excedem suas obrigações de curto prazo, proporcionando estabilidade financeira e a capacidade de navegar pelas fases custosas de desenvolvimento de medicamentos e processos de aprovação regulatória.Para explorar mais sobre as finanças e o desempenho de mercado da Alnylam Pharmaceuticals, o InvestingPro oferece insights e dicas adicionais, com 14 dicas mais disponíveis para investidores que buscam análises detalhadas (https://www.investing.com/pro/ALNY).
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