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Investing.com — A Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de US$ 9,3 bilhões e impressionantes margens de lucro bruto de 85,3%, anunciou resultados positivos do seu Ensaio ApproaCH, que investiga a eficácia do TransCon CNP (navepegritide) em crianças com acondroplasia, um distúrbio genético de crescimento ósseo. De acordo com a análise da InvestingPro, as ações da empresa estão atualmente sendo negociadas próximas ao seu Valor Justo, enquanto mantêm um forte crescimento de receita de 12,06% nos últimos doze meses. Dados da Semana 52 do ensaio, apresentados no congresso conjunto da Sociedade Europeia de Endocrinologia Pediátrica e da Sociedade Europeia de Endocrinologia, mostraram melhorias no crescimento e na estrutura óssea entre os participantes.
O ensaio envolveu 84 crianças com idades entre 2 e 11 anos, randomizadas para receber o tratamento ou placebo por um ano, seguido por um período de extensão aberta. O TransCon CNP, um pró-fármaco do peptídeo natriurético tipo C administrado semanalmente, visa proporcionar exposição contínua ao CNP ativo, que afeta as placas de crescimento e o músculo esquelético. Embora a empresa opere com um nível moderado de dívida, os dados da InvestingPro revelam que o consenso dos analistas permanece fortemente otimista, com preços-alvo variando de US$ 191 a US$ 286 por ação.
No marco de um ano, o grupo de tratamento demonstrou um aumento significativo na velocidade de crescimento anualizada em comparação com o grupo placebo, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento, hipotensão sintomática, fraturas ou aceleração da idade óssea. Além disso, foram observadas melhorias no alinhamento dos membros inferiores, crescimento proporcional e dimensões do canal espinhal.
A acondroplasia é causada por uma variante no gene FGFR3 e afeta mais de 250.000 pessoas globalmente. Leva ao nanismo desproporcional e pode causar uma série de problemas de saúde, incluindo deformidades da coluna vertebral e dor crônica, frequentemente necessitando de múltiplas cirurgias.
A Ascendis Pharma, uma empresa biofarmacêutica, concentra-se no desenvolvimento de novas terapias usando sua plataforma de tecnologia TransCon. A Diretora Médica da empresa, Dra. Aimee Shu, expressou otimismo sobre o potencial do TransCon CNP para proporcionar benefícios além do crescimento linear e possivelmente reduzir futuras complicações associadas à acondroplasia.
Os resultados do Ensaio ApproaCH apoiam a investigação contínua do TransCon CNP como tratamento para crianças com acondroplasia, visando melhorar seus resultados de crescimento e qualidade de vida geral. A Ascendis Pharma planeja colaborar ainda mais com especialistas médicos e a comunidade de acondroplasia para entender as implicações de longo prazo da modificação da progressão da displasia esquelética desde a infância.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da Ascendis Pharma. Para análises abrangentes e insights adicionais, incluindo mais 6 ProTips exclusivos e métricas financeiras detalhadas, visite InvestingPro, onde você pode acessar o Relatório de Pesquisa Pro completo cobrindo o que realmente importa sobre os fundamentos de negócios da Ascendis Pharma e perspectivas futuras.
Em outras notícias recentes, a Ascendis Pharma relatou resultados impressionantes do primeiro trimestre, com a receita de seu produto Yorvipath™ atingindo €44,7 milhões, superando significativamente as estimativas da JPMorgan. Este desempenho levou a JPMorgan a elevar seu preço-alvo para a Ascendis Pharma para US$ 245, mantendo uma classificação acima da média. Da mesma forma, a Evercore ISI aumentou seu preço-alvo para US$ 280, citando forte crescimento de prescrições e transições bem-sucedidas para conversões pagas de medicamentos como fatores-chave. A RBC Capital Markets também iniciou cobertura com classificação de Outperform e preço-alvo de US$ 205, com base no potencial do Yorvipath para atingir vendas anuais de €3 bilhões.
Adicionalmente, a Cantor Fitzgerald reafirmou sua classificação acima da média com um preço-alvo de US$ 200, destacando os próximos resultados do ensaio COACH Fase 2 em Acondroplasia como um potencial catalisador. Espera-se que os resultados do ensaio mostrem eficácia promissora, potencialmente impactando positivamente a avaliação da empresa. Enquanto isso, a Ascendis Pharma anunciou novos dados de seu Ensaio PaTH Forward Fase 2 para hipoparatireoidismo, mostrando benefícios sustentados e uma resposta durável com sua terapia TransCon PTH. Esses desenvolvimentos sublinham o impulso contínuo da Ascendis Pharma e seu posicionamento estratégico no setor biofarmacêutico, atraindo atenção significativa de investidores e analistas.
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