Ascendis relata dados positivos de três anos em ensaio de hipoparatireoidismo

COPENHAGUE - A Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) anunciou resultados positivos de longo prazo do seu ensaio clínico de Fase 2 PaTH Forward em andamento, mostrando que o TransCon PTH (palopegteriparatida), comercializado como YORVIPATH®, normalizou a remodelação óssea em adultos com hipoparatireoidismo ao longo de um período de três anos. O ensaio, que envolveu 57 adultos, demonstrou que o tratamento contínuo com o medicamento poderia levar a parâmetros de saúde esquelética consistentes com a suficiência de paratireoides.

A hipoparatireoidismo é caracterizada por níveis insuficientes do hormônio paratireoide (PTH), levando a complicações como irritabilidade neuromuscular, problemas renais e comprometimento cognitivo. O TransCon PTH é projetado para liberar PTH ao longo de um período de 24 horas com uma administração diária única, visando restaurar o equilíbrio de cálcio e fosfato no corpo.

Os resultados foram apresentados pela Dra. Mishaela Rubin, Professora Associada de Medicina da Universidade Columbia, durante a reunião anual da American Society for Bone & Mineral Research em Toronto, que foi concluída hoje. A Dra. Rubin, especialista em anormalidades ósseas ligadas ao hipoparatireoidismo, enfatizou a importância desses achados para pacientes que tipicamente sofrem de baixas taxas de remodelação óssea e má qualidade óssea.

A Ascendis Pharma, utilizando sua plataforma tecnológica TransCon, está focada no desenvolvimento de terapias que poderiam potencialmente ser as melhores da categoria para várias doenças. A empresa tem sede em Copenhague com operações adicionais na Europa e nos Estados Unidos.

Embora o comunicado de imprensa tenha incluído declarações prospectivas sobre as ambições da Ascendis de se tornar uma empresa biofarmacêutica líder e sua capacidade de criar terapias melhores da categoria usando suas tecnologias TransCon, é importante notar que essas declarações são baseadas em planos e expectativas atuais, que estão sujeitos a riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes.

As informações fornecidas nesta notícia são baseadas em um comunicado de imprensa da Ascendis Pharma. A empresa pode enfrentar vários desafios, incluindo dependências de fabricação, resultados inesperados de ensaios clínicos e aceitação de mercado de seus produtos. Os desenvolvimentos futuros da Ascendis estão sujeitos a fatores como requisitos regulatórios, necessidades de financiamento e a natureza complexa da pesquisa e desenvolvimento biofarmacêutico.

Em outras notícias recentes, a Ascendis Pharma relatou vários desenvolvimentos significativos. A empresa solicitou aprovação da FDA para o TransCon hGH, um tratamento com hormônio do crescimento atualmente usado para pacientes pediátricos, para ser expandido para uso em adultos. Esta submissão é apoiada por resultados positivos do ensaio de Fase 3 foresiGHt. A Ascendis Pharma também iniciou uma oferta pública de American Depositary Shares avaliada em 300 milhões USD, gerenciada por J.P. Morgan, Morgan Stanley, Evercore ISI e Goldman Sachs & Co. LLC.

Em termos financeiros, a Ascendis Pharma garantiu um acordo de financiamento de 150 milhões USD com a Royalty Pharma e prevê que a receita do SKYTROFA fique entre 220 milhões EUR e 240 milhões EUR para o ano completo de 2024. A Ascendis Pharma também viu atividade positiva de analistas de empresas como BofA Securities, Oppenheimer, Evercore ISI e Jefferies, todas ajustando suas metas de preço para cima. Isso segue resultados encorajadores do ensaio de Fase 3 da Ascendis Pharma para o tratamento de acondroplasia, TransCon CNP, que demonstrou uma velocidade de crescimento anual estatisticamente significativa.

Vários analistas destacaram o cronograma de injeção semanal do TransCon CNP como uma vantagem significativa sobre os tratamentos concorrentes, potencialmente impulsionando a preferência e a adoção pelos pacientes. Esses desenvolvimentos recentes destacam os esforços contínuos da Ascendis Pharma para desenvolver e comercializar tratamentos inovadores.

Insights do InvestingPro

Os resultados clínicos positivos da Ascendis Pharma para o TransCon PTH estão alinhados com o forte crescimento de receita da empresa, conforme refletido nos dados do InvestingPro. A receita da empresa cresceu impressionantes 166,54% nos últimos doze meses, indicando uma tração significativa no mercado para suas terapias inovadoras. Este crescimento é particularmente notável dado o foco da empresa no desenvolvimento de tratamentos potencialmente melhores da categoria para doenças como o hipoparatireoidismo.

No entanto, os investidores devem estar cientes de que a Ascendis está atualmente operando com prejuízo, com uma renda operacional ajustada de -378,6 milhões USD nos últimos doze meses. Isso não é incomum para empresas biofarmacêuticas que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento. Uma dica do InvestingPro destaca que os analistas não preveem que a empresa seja lucrativa este ano, o que é consistente com o investimento contínuo em ensaios clínicos e desenvolvimento de produtos.

Apesar da atual falta de rentabilidade, o mercado parece otimista sobre o potencial da Ascendis, como evidenciado por seu alto múltiplo de avaliação de receita. Esta avaliação pode ser apoiada pelos resultados clínicos promissores e pela inovadora plataforma tecnológica TransCon da empresa. Outra dica do InvestingPro observa que a Ascendis viu um alto retorno no último ano, com um retorno total de preço de um ano de 54,44%, sugerindo confiança dos investidores nas perspectivas de longo prazo da empresa.

Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece 6 dicas adicionais que podem fornecer mais insights sobre a saúde financeira e a posição de mercado da Ascendis Pharma.

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