Denali Therapeutics avança com tratamento para síndrome de Hunter

Publicado 02.04.2025, 09:11
Denali Therapeutics avança com tratamento para síndrome de Hunter

Investing.com — A Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de US$ 1,8 bilhão, iniciou um processo de submissão contínua para um pedido de licença de produto biológico (BLA) para o tividenofusp alfa, um potencial tratamento para a síndrome de Hunter, ao Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER) da FDA dos Estados Unidos. A empresa está no caminho certo para concluir a submissão do BLA até a primeira metade de maio de 2025 e está se preparando para um possível lançamento no mercado americano no final de 2025 ou início de 2026. De acordo com dados do InvestingPro, as ações caíram quase 40% no acumulado do ano, sendo negociadas atualmente próximas à mínima de 52 semanas de US$ 12,05.

O tividenofusp alfa foi desenvolvido para tratar tanto os sintomas cognitivos quanto físicos da síndrome de Hunter, um distúrbio genético raro que afeta principalmente homens em todo o mundo. O tratamento padrão atual não alivia os sintomas cognitivos e comportamentais, pois não consegue atravessar a barreira hematoencefálica. A abordagem da Denali envolve o uso de um Veículo de Transporte Enzimático proprietário (Enzyme TransportVehicle™) para entregar a enzima iduronato-2-sulfatase no cérebro. Embora a empresa mantenha um balanço patrimonial sólido com mais caixa do que dívida e um índice de liquidez corrente saudável de 8,46, a análise do InvestingPro indica uma rápida queima de caixa, um fator crítico para investidores que monitoram empresas de biotecnologia em estágio de desenvolvimento.

A FDA concedeu ao tratamento as designações Fast Track e Breakthrough Therapy, enquanto a Agência Europeia de Medicamentos lhe concedeu a designação de Medicamento Prioritário. O estudo COMPASS de Fase 2/3 em andamento recruta participantes na América do Norte, América do Sul e Europa para apoiar a aprovação global.

A Diretora Médica da Denali, Dra. Carole Ho, expressou gratidão à FDA pelo apoio no avanço do tividenofusp alfa em direção à potencial aprovação. Ela enfatizou a importância deste marco para fornecer uma nova opção de tratamento para aqueles afetados pela síndrome de Hunter.

Além disso, a Denali está colaborando com o CDER através do programa START para o desenvolvimento acelerado e aprovação do DNL126 para a síndrome de Sanfilippo. O DNL126 é outra terapia investigacional atualmente em um estudo de Fase 1/2 para avaliar a segurança e eficácia no tratamento desta rara doença genética.

A Denali Therapeutics, com sede em South San Francisco, concentra-se no desenvolvimento de tratamentos para doenças neurodegenerativas e de armazenamento lisossômico, garantindo a entrega através da barreira hematoencefálica. Os candidatos a produtos da empresa são investigacionais e ainda não receberam aprovação das autoridades de saúde. O sentimento dos analistas permanece otimista, com preços-alvo variando de US$ 24 a US$ 80 por ação, sugerindo um potencial de valorização significativo. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira da Denali e 12 ProTips adicionais, visite InvestingPro.

Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Denali Therapeutics Inc. e contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas, incluindo a possibilidade de atraso ou falha na obtenção de aprovação regulatória e comercialização dos candidatos a produtos. Nenhum endosso de reivindicações está implícito.

Em outras notícias recentes, a Denali Therapeutics Inc. tem sido o foco de várias avaliações de analistas e desenvolvimentos regulatórios. O Morgan Stanley iniciou a cobertura da Denali com classificação Overweight, destacando a confiança na plataforma de veículo de transporte enzimático (ETV) da empresa e estabelecendo um preço-alvo de US$ 33,00. Enquanto isso, a H.C. Wainwright ajustou seu preço-alvo para a Denali para US$ 80,00, abaixo dos US$ 87,00 anteriores, mantendo a classificação de Compra, citando despesas operacionais e projeções de penetração de mercado para o DNL310. O Deutsche Bank também iniciou cobertura com classificação de Compra, estabelecendo um preço-alvo de US$ 31,00, citando o extenso pipeline da Denali e os desenvolvimentos esperados em 2025.

Os analistas da Stifel reiteraram sua classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 37,00 após a Designação de Terapia Inovadora da FDA para o DNL310 da Denali para a Síndrome de Hunter, que deve acelerar o processo de aprovação. A Denali está se preparando para uma submissão de Pedido de Licença Biológica (BLA) para o DNL310, visando aprovação acelerada no início de 2025. A empresa também está avançando com o DNL126 para a Síndrome de Sanfilippo, apoiada pelo reconhecimento da FDA do heparan sulfato como um endpoint substituto. A análise da Stifel sugere que as ações da Denali têm um potencial significativo, apesar de um declínio recente após o fracasso de outro candidato a medicamento. Esses desenvolvimentos coletivamente sublinham o foco estratégico da Denali em aproveitar sua plataforma ETV para abordar distúrbios neurológicos.

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