Entrada Therapeutics inicia estudo sobre Duchenne no Reino Unido

Publicado 24.03.2025, 08:07
Entrada Therapeutics inicia estudo sobre Duchenne no Reino Unido

Investing.com — A Entrada Therapeutics , Inc. (NASDAQ:TRDA), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de US$ 374 milhões, recebeu autorização da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) para iniciar um estudo clínico para um potencial tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo, ELEVATE-45-201, é um ensaio de Fase 1/2 projetado para avaliar a segurança e eficácia do medicamento investigacional ENTR-601-45 em pacientes com uma mutação específica no gene DMD. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição financeira com mais caixa do que dívida e um índice de liquidez saudável de 11,15, fornecendo recursos substanciais para seus programas de desenvolvimento clínico.

A DMD é um distúrbio genético raro caracterizado por degeneração muscular progressiva e fraqueza. O ENTR-601-45 visa induzir o salto do éxon 45 no gene DMD, potencialmente restaurando a produção de uma proteína distrofina funcional, embora ligeiramente encurtada. Isso poderia proporcionar um benefício terapêutico significativo para os afetados por essa mutação.

O estudo ELEVATE-45-201 prosseguirá em duas partes, com o primeiro segmento avaliando a segurança, farmacocinética e farmacodinâmica de doses múltiplas crescentes do medicamento em aproximadamente 24 pacientes. Após isso, a segunda parte determinará a dose ideal para avaliações adicionais de segurança e eficácia, incluindo medidas de qualidade de vida relatadas pelos pacientes. Os participantes podem ter a oportunidade de ingressar em um estudo de extensão aberto para avaliação a longo prazo. A análise do InvestingPro revela que as ações da empresa estão atualmente sendo negociadas próximas à sua mínima de 52 semanas de US$ 10,15, significativamente abaixo de sua máxima de US$ 21,79, potencialmente apresentando uma oportunidade para investidores interessados em empresas de biotecnologia em estágio inicial.

Esta autorização marca um passo à frente para a franquia de Duchenne da Entrada, que prevê ter três programas em desenvolvimento clínico até o final do ano. A estratégia da empresa envolve a realização de estudos iniciais no Reino Unido e na UE, com planos de usar os resultados para apoiar possíveis estudos de registro nos EUA.

O pipeline da Entrada inclui uma variedade de terapêuticos Endosomal Escape Vehicle (EEV™), projetados para fornecer vários tratamentos em células para doenças neuromusculares, oculares, metabólicas e imunológicas. A plataforma EEV™ da empresa é um componente central de sua abordagem para desenvolver tratamentos para condições anteriormente consideradas inacessíveis. Para análise financeira detalhada e insights adicionais, incluindo mais 12 ProTips e métricas de avaliação abrangentes, visite InvestingPro.

O início do ELEVATE-45-201 é esperado para o terceiro trimestre de 2025, enquanto a Entrada continua a avançar seu portfólio de potenciais tratamentos para DMD e outras doenças. Este artigo é baseado em um comunicado à imprensa da Entrada Therapeutics.

Em outras notícias recentes, a Entrada Therapeutics relatou lucros do quarto trimestre com receita de US$ 37,4 milhões, principalmente de receita de colaboração, e lucro por ação de US$ 0,03. Esses números superaram tanto as estimativas da Oppenheimer quanto o consenso, levando a Oppenheimer a manter uma classificação de Outperform com um preço-alvo de US$ 30 para a empresa. A H.C. Wainwright também reiterou uma classificação de Compra para a Entrada, estabelecendo um preço-alvo de US$ 20, após progresso regulatório significativo. O FDA dos EUA e a MHRA do Reino Unido autorizaram a Entrada a prosseguir com ensaios clínicos para seu tratamento de distrofia muscular de Duchenne, ENTR-601-44, marcando um passo crítico no desenvolvimento clínico da empresa. Os estudos ELEVATE-44-102 e ELEVATE-44-201 avaliarão a segurança e eficácia do medicamento em pacientes adultos com mutações genéticas específicas.

A remoção da suspensão clínica do ENTR-601-44 pelo FDA permite que a Entrada inicie um ensaio de Fase 1b, enquanto a aprovação da MHRA permite um ensaio de Fase 1/2. Esses desenvolvimentos são vistos como redutores de riscos de desenvolvimento e potencialmente simplificadores de futuras aprovações do FDA. A tecnologia proprietária da empresa visa abordar a causa raiz da DMD restaurando a produção da proteína distrofina, um fator crucial no gerenciamento da doença. Os analistas expressam confiança no progresso da Entrada, refletindo o potencial da empresa para atender a necessidades médicas significativas não atendidas na indústria biofarmacêutica.

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