FDA aprova primeiro tratamento de dupla ação para amiloidose ATTR

Publicado 20.03.2025, 19:01
FDA aprova primeiro tratamento de dupla ação para amiloidose ATTR

Investing.com — A Alnylam Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:ALNY), líder em terapêuticas de RNAi com capitalização de mercado de US$ 32,82 bilhões, anunciou a aprovação pela FDA do AMVUTTRA para o tratamento da cardiomiopatia da amiloidose mediada por transtirretina (ATTR-CM) em adultos. Esta aprovação, baseada nos resultados do ensaio clínico de Fase 3 HELIOS-B, estabelece o AMVUTTRA como a primeira e única terapia aprovada pela FDA para tratar tanto as manifestações de cardiomiopatia quanto de polineuropatia da amiloidose ATTR. De acordo com a análise da InvestingPro, as ações da Alnylam proporcionaram um impressionante retorno de 71,33% no último ano, refletindo a forte confiança do mercado em seu pipeline terapêutico.

A ATTR-CM é uma condição fatal que afeta aproximadamente 150.000 pessoas nos EUA, caracterizada pelo acúmulo de proteínas transtirretina (TTR) mal dobradas, levando a danos cardiovasculares irreversíveis. O AMVUTTRA, uma terapêutica de RNAi, ataca a doença em sua origem, reduzindo a produção de TTR, responsável pelo acúmulo de amiloide. A forte posição financeira da empresa é evidenciada por sua impressionante margem de lucro bruto de 85,62% e índice de liquidez corrente saudável de 2,78, indicando robusta eficiência operacional e sólida liquidez.

Os dados do ensaio clínico demonstraram o impacto significativo do AMVUTTRA na redução da mortalidade e eventos cardiovasculares, com uma redução de 28% na mortalidade por todas as causas (ACM) e eventos cardiovasculares (CV) recorrentes durante o período do estudo. Além disso, os pacientes experimentaram melhora na capacidade funcional e qualidade de vida. O perfil de segurança do AMVUTTRA foi confirmado no ensaio HELIOS-A para hATTR-PN, observando reações adversas comuns como dor nas extremidades e artralgia.

Yvonne Greenstreet, MBChB, CEO da Alnylam, expressou gratidão a todos os colaboradores dos ensaios clínicos e enfatizou o compromisso da empresa com mais inovação para pacientes com amiloidose ATTR. Ronald Witteles, M.D., Investigador do HELIOS-B, destacou que o estudo reflete a população de pacientes do mundo real e os benefícios clínicos significativos observados.

A Alnylam oferece serviços abrangentes de suporte ao paciente através do Alnylam Assist®, facilitando o acesso ao tratamento, com a maioria dos pacientes esperando pagar zero em custos diretos. A empresa estabeleceu um histórico de trabalho com pagadores, incluindo acordos baseados em valor que vinculam resultados clínicos a termos financeiros.

Pedidos de autorização de comercialização utilizando dados do HELIOS-B estão atualmente sob revisão por agências de saúde em todo o mundo, com submissões regulatórias adicionais planejadas para 2025. Com crescimento de receita de 22,97% nos últimos doze meses e analistas prevendo lucratividade este ano, a Alnylam parece bem posicionada para crescimento futuro. Para análise financeira detalhada e insights abrangentes, incluindo estimativas de Valor Justo e projeções de crescimento, visite InvestingPro, onde você encontrará relatórios de pesquisa exclusivos e análises especializadas sobre a Alnylam e mais de 1.400 outras ações de destaque.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa.

Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals anunciou que o Dr. Phillip A. Sharp, cofundador e laureado com o Nobel, se aposentará do Conselho de Administração da empresa em maio de 2025. O Dr. Sharp continuará contribuindo para o Conselho Consultivo Científico da Alnylam. A H.C. Wainwright elevou seu preço-alvo para a Alnylam para US$ 500, mantendo a classificação de Compra, após o recente Dia de P&D da empresa, que reforçou a confiança no pipeline de interferência de RNA (RNAi) da Alnylam. A empresa reportou lucros do quarto trimestre alinhados com estimativas anteriores, projetando receitas líquidas de produtos entre US$ 2,05 bilhões e US$ 2,25 bilhões para 2025.

A RBC Capital Markets reiterou sua classificação Outperform com um alvo de US$ 310, enfatizando os robustos esforços de pesquisa e desenvolvimento da Alnylam antes da próxima data da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA). A Piper Sandler também manteve a classificação Overweight, com um alvo de US$ 304, citando a aprovação antecipada do AMVUTTRA para ATTR-CM, que poderia impulsionar significativamente as vendas. A Alnylam está se preparando para os ensaios TRITON de Fase 3 para nucresiran e a próxima decisão da PDUFA para fitusiran. A empresa divulgou novos alvos para obesidade e diabetes tipo 2 durante seu Dia de P&D, destacando sua expansão estratégica para novas áreas terapêuticas.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

Últimos comentários

Instale nossos aplicativos
Divulgação de riscos: Negociar instrumentos financeiros e/ou criptomoedas envolve riscos elevados, inclusive o risco de perder parte ou todo o valor do investimento, e pode não ser algo indicado e apropriado a todos os investidores. Os preços das criptomoedas são extremamente voláteis e podem ser afetados por fatores externos, como eventos financeiros, regulatórios ou políticos. Negociar com margem aumenta os riscos financeiros.
Antes de decidir operar e negociar instrumentos financeiros ou criptomoedas, você deve se informar completamente sobre os riscos e custos associados a operações e negociações nos mercados financeiros, considerar cuidadosamente seus objetivos de investimento, nível de experiência e apetite de risco; além disso, recomenda-se procurar orientação e conselhos profissionais quando necessário.
A Fusion Media gostaria de lembrar que os dados contidos nesse site não são necessariamente precisos ou atualizados em tempo real. Os dados e preços disponíveis no site não são necessariamente fornecidos por qualquer mercado ou bolsa de valores, mas sim por market makers e, por isso, os preços podem não ser exatos e podem diferir dos preços reais em qualquer mercado, o que significa que são inapropriados para fins de uso em negociações e operações financeiras. A Fusion Media e quaisquer outros colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo não são responsáveis por quaisquer perdas e danos financeiros ou em negociações sofridas como resultado da utilização das informações contidas nesse site.
É proibido utilizar, armazenar, reproduzir, exibir, modificar, transmitir ou distribuir os dados contidos nesse site sem permissão explícita prévia por escrito da Fusion Media e/ou de colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo. Todos os direitos de propriedade intelectual são reservados aos colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo e/ou bolsas de valores que fornecem os dados contidos nesse site.
A Fusion Media pode ser compensada pelos anunciantes que aparecem no site com base na interação dos usuários do site com os anúncios publicitários ou entidades anunciantes.
A versão em inglês deste acordo é a versão principal, a qual prevalece sempre que houver alguma discrepância entre a versão em inglês e a versão em português.
© 2007-2025 - Fusion Media Limited. Todos os direitos reservados.