FDA aprova primeiro tratamento para tumor cerebral raro em crianças

DUBLIN - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu aprovação acelerada para o Modeyso (dordaviprone) para tratar pacientes com glioma difuso de linha média com mutação H3 K27M com doença progressiva após terapia prévia, anunciou a Jazz Pharmaceuticals (NASDAQ:JAZZ) na terça-feira. A empresa farmacêutica de US$ 6,4 bilhões, que mantém impressionantes margens de lucro bruto de 92%, recebeu uma classificação de saúde financeira "ÓTIMA" dos analistas do InvestingPro.

O Modeyso é o primeiro tratamento aprovado pela FDA para este tumor cerebral ultra-raro e agressivo que afeta aproximadamente 2.000 pessoas anualmente nos EUA, principalmente crianças e jovens adultos. O medicamento oral, administrado uma vez por semana, deve estar comercialmente disponível nas próximas semanas. De acordo com dados do InvestingPro, as ações parecem subvalorizadas com base em sua análise de Valor Justo, com analistas de Wall Street mantendo um forte consenso de compra.

A decisão da FDA foi baseada em uma análise integrada de eficácia de 50 pacientes com glioma difuso de linha média recorrente com mutação H3 K27M em cinco estudos clínicos. A taxa de resposta global foi de 22%, com uma duração média de resposta de 10,3 meses. Entre os respondentes, 73% mantiveram sua resposta por pelo menos seis meses.

"Pela primeira vez, temos uma terapia aprovada pela FDA para pacientes com glioma difuso de linha média com mutação H3 K27M recorrente", disse Patrick Wen, Diretor do Centro de Neuro-Oncologia do Instituto Dana-Farber Cancer. "As respostas objetivas observadas com dordaviprone, incluindo benefício durável em alguns pacientes, representam um avanço significativo."

As reações adversas mais comuns em pacientes recebendo Modeyso incluíram fadiga, dor de cabeça, vômito, náusea e dor musculoesquelética. Reações adversas graves ocorreram em 33% dos pacientes.

A aprovação aplica-se a pacientes adultos e pediátricos a partir de 1 ano de idade. A aprovação contínua pode depender da verificação do benefício clínico no estudo confirmatório de Fase 3 ACTION em andamento.

A Jazz Pharmaceuticals realizará uma webcast para investidores em 27 de agosto para fornecer uma visão geral dos dados clínicos e da estratégia de comercialização do Modeyso, de acordo com o comunicado à imprensa da empresa. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Jazz Pharmaceuticals, os assinantes do InvestingPro podem acessar Relatórios de Pesquisa Pro abrangentes, que incluem análises detalhadas da avaliação da empresa, métricas financeiras e potencial de crescimento.

Em outras notícias recentes, a Jazz Pharmaceuticals reportou seus lucros do segundo trimestre, que ficaram abaixo das expectativas dos analistas. A empresa registrou um prejuízo ajustado de US$ 8,25 por ação, abaixo do prejuízo previsto de US$ 7,62 por ação. Apesar disso, a Jazz Pharmaceuticals superou ligeiramente as estimativas de receita, reportando US$ 1,05 bilhão em receita em comparação com a estimativa de consenso de US$ 1,04 bilhão. Este valor representa um aumento de 2,1% em relação ao mesmo trimestre do ano passado. O resultado abaixo das expectativas ofuscou o desempenho positivo da receita, impactando o sentimento dos investidores. Esses desenvolvimentos refletem o desempenho financeiro recente da empresa e têm chamado a atenção dos analistas de mercado.

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