FDA concede designação de medicamento órfão ao atumelnant da Crinetics para HAC

SAN DIEGO - A Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CRNX) anunciou na quinta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao atumelnant para o tratamento proposto da hiperplasia adrenal congênita clássica (HAC). A empresa, que mantém uma forte posição financeira com reservas de caixa superiores às suas obrigações de dívida, continua a avançar com seu pipeline de desenvolvimento de medicamentos, apesar de não ter sido lucrativa nos últimos doze meses.

O atumelnant é descrito como a primeira e única molécula pequena antagonista do receptor do hormônio adrenocorticotrófico (ACTH) em desenvolvimento clínico. O medicamento oral de dose única diária funciona visando seletivamente o receptor de melanocortina tipo 2 na glândula adrenal. De acordo com a análise do InvestingPro, embora a Crinetics negocie com um múltiplo de receita elevado, os analistas antecipam crescimento nas vendas no ano corrente, sugerindo confiança do mercado no pipeline de desenvolvimento de medicamentos da empresa. Para insights mais profundos sobre a avaliação e perspectivas de crescimento da Crinetics, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro.

"Receber a Designação de Medicamento Órfão da FDA ressalta a significativa necessidade não atendida enfrentada por pessoas que vivem com HAC", disse Dana Pizzuti, Diretora Médica e de Desenvolvimento da Crinetics, em comunicado à imprensa. Embora os ativos líquidos da empresa atualmente excedam suas obrigações de curto prazo, os dados do InvestingPro indicam que os analistas não esperam lucratividade este ano, destacando o caminho de desenvolvimento típico de empresas farmacêuticas em estágio inicial.

Em janeiro, a Crinetics relatou resultados positivos de seu ensaio TouCAHn de Fase 2 do atumelnant em adultos com HAC clássica. O estudo demonstrou reduções substanciais em biomarcadores-chave, incluindo até 80% de redução média em androstenediona, junto com melhorias em múltiplos sintomas clínicos.

A empresa espera começar a randomizar participantes no estudo CALM-CAH de Fase 3 para adultos e no estudo BALANCE-CAH de Fase 2/3 para pacientes pediátricos na segunda metade de 2025.

A HAC é causada por mutações genéticas que prejudicam a síntese de cortisol, levando a altos níveis de ACTH e superprodução de andrógenos. O tratamento atual envolve suplementação crônica de esteroides glicocorticoides, frequentemente em níveis suprafisiológicos, o que pode causar problemas médicos adicionais significativos.

A Designação de Medicamento Órfão da FDA fornece benefícios que podem incluir isenção de certas taxas da FDA, incentivos financeiros para desenvolvimento clínico qualificado e sete anos de exclusividade de mercado nos EUA se o tratamento receber aprovação.

Em outras notícias recentes, a Crinetics Pharmaceuticals relatou seus resultados do 2º tri de 2025, revelando um lucro por ação (LPA) de -1,23, abaixo da previsão de -1,1. No entanto, a empresa superou as expectativas de receita, relatando US$ 1 milhão em comparação com a previsão de US$ 750.110. Os analistas ajustaram seus preços-alvo para a Crinetics, com a Citizens JMP reduzindo seu alvo para US$ 86 de US$ 90, mantendo uma classificação de Desempenho de Mercado. O ajuste foi baseado nas expectativas de um lançamento inicial modesto do tratamento para acromegalia da Crinetics, o Palsonify. A Stifel também revisou seu preço-alvo para a Crinetics para US$ 58 de US$ 60, mantendo uma classificação de Compra após o relatório de ganhos da empresa. A Stifel observou que a Crinetics permanece bem posicionada no espaço de endocrinologia rara, com um pipeline diversificado e capital suficiente. A empresa também destacou que a data PDUFA de setembro de 2025 para paltusotina em acromegalia permanece no caminho certo. Esses desenvolvimentos refletem a transição contínua da empresa para uma entidade em estágio comercial.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.