FDA concede designação de terapia inovadora ao tratamento de FA da Lexeo

NOVA YORK - A Lexeo Therapeutics, Inc. (Nasdaq:LXEO), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 240 milhões que viu suas ações subirem mais de 10% na última semana, anunciou na segunda-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de Terapia Inovadora ao LX2006, tratamento investigacional da empresa para ataxia de Friedreich (FA).

A designação foi baseada em dados clínicos intermediários de ensaios de Fase I/II que mostraram melhorias clinicamente significativas em biomarcadores cardíacos e medidas funcionais. A FDA também selecionou o LX2006 para seu programa piloto de Desenvolvimento e Prontidão de Química, Fabricação e Controles (CDRP), que visa acelerar os cronogramas de desenvolvimento. De acordo com dados do InvestingPro, analistas mantêm um forte consenso de compra para LXEO, com preços-alvo variando de US$ 10 a US$ 28.

"Estamos muito encorajados pelo impacto do LX2006 em medidas-chave de saúde cardíaca, especialmente dada a falta de tratamentos para a cardiomiopatia de FA atualmente, que é a principal causa de morte na FA", disse a Dra. Sandi See Tai, Diretora de Desenvolvimento da Lexeo Therapeutics.

Segundo a empresa, o tratamento com LX2006 demonstrou melhorias nas medidas funcionais cardíacas e neurológicas, com aumento da expressão de frataxina observado em todos os participantes com biópsias cardíacas três meses após o tratamento. Até o momento, 17 participantes foram tratados em dois ensaios clínicos.

A Lexeo está atualmente recrutando pacientes para um estudo de história natural chamado CLARITY-FA, que servirá como braço de controle para o estudo de registro que deve começar até o início de 2026.

A designação de Terapia Inovadora visa acelerar o desenvolvimento e revisão de terapias direcionadas a doenças graves onde evidências preliminares indicam melhoria substancial sobre os tratamentos existentes. O LX2006 já recebeu anteriormente a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, designação de Medicamento Órfão e designação de Via Rápida da FDA.

As informações são baseadas em um comunicado à imprensa da Lexeo Therapeutics. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém um balanço saudável com mais caixa do que dívida, embora esteja atualmente em sua fase de crescimento com investimentos significativos em P&D. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira da LXEO e mais de 10 ProTips adicionais, considere assinar o InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Lexeo Therapeutics garantiu com sucesso aproximadamente US$ 80 milhões por meio de esforços restritos, com a transação prevista para ser concluída em breve. Esta movimentação financeira é liderada pela Frazier Life Sciences e Janus Henderson Investors, e inclui a venda de mais de 20 milhões de ações ordinárias e warrants pré-financiados. Os fundos estão destinados a apoiar o desenvolvimento dos programas clínicos da Lexeo, notadamente o LX2006 para cardiomiopatia de ataxia de Friedreich. Adicionalmente, a Leerink Partners ajustou seu preço-alvo para as ações da Lexeo para US$ 10, abaixo dos US$ 16 anteriores, mantendo uma classificação de Superar, refletindo os recentes desenvolvimentos financeiros.

A H.C. Wainwright também revisou seu preço-alvo para a Lexeo, reduzindo-o para US$ 15 de US$ 23, mas manteve uma classificação de Compra. Este ajuste segue apresentações na conferência da Sociedade Americana de Terapia Celular e Genética, onde o LX2020 da Lexeo mostrou dados iniciais promissores em comparação com concorrentes. Enquanto isso, os acionistas da Lexeo elegeram dois diretores da Classe II e ratificaram a KPMG LLP como auditora independente da empresa para o ano fiscal que termina em dezembro de 2025. Essas atualizações destacam os esforços contínuos da Lexeo para avançar seu pipeline e fortalecer sua posição financeira.

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