Apesar de pressão nas margens, esta ação da B3 escolhida por IA bate o CDI em 2025
MALVERN, Pensilvânia - A Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), uma empresa de biotecnologia especializada em terapias gênicas para doenças oculares e atualmente avaliada em US$ 271,82 milhões, anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Doença Pediátrica Rara (RPDD) ao seu produto de terapia gênica OCU410ST. De acordo com a análise da InvestingPro, a empresa mantém uma posição de liquidez saudável com um índice de liquidez corrente de 2,6, embora enfrente desafios significativos de queima de caixa. Esta terapia visa tratar retinopatias associadas ao ABCA4, incluindo a doença de Stargardt, retinite pigmentosa 19 e distrofia de cones e bastonetes 3.
A RPDD é concedida a medicamentos que tratam doenças graves e potencialmente fatais que afetam crianças menores de 18 anos e menos de 200.000 indivíduos nos EUA. A doença de Stargardt, a forma mais comum de degeneração macular hereditária, afeta aproximadamente 100.000 pessoas nos EUA e na Europa. A doença geralmente se desenvolve na infância ou adolescência, levando à perda progressiva da visão.
O OCU410ST também recebeu designações de Medicamento Órfão da FDA e da Agência Europeia de Medicamentos para estas condições. Dr. Shankar Musunuri, Presidente, CEO e Cofundador da Ocugen, enfatizou a importância desta designação, observando a falta de tratamentos aprovados pela FDA para pacientes com Stargardt e o impacto da doença nas famílias. Os dados da InvestingPro revelam que, apesar dos desenvolvimentos recentes, a empresa reportou um prejuízo líquido significativo de US$ 57,51 milhões nos últimos doze meses, destacando a natureza intensiva em capital da pesquisa e desenvolvimento biotecnológico.
Com a RPDD, a Ocugen pode se tornar elegível para um Voucher de Revisão Prioritária (PRV) se o programa PRV for reautorizado pelo Congresso. Os PRVs podem acelerar o processo de revisão para outros produtos ou serem vendidos, frequentemente por cerca de US$ 100 milhões.
O OCU410ST utiliza uma plataforma de entrega AAV para administrar o gene RORA, um Receptor de Hormônio Nuclear que regula vias associadas à doença de Stargardt. A Ocugen planeja iniciar o ensaio confirmatório pivotal de Fase 2/3 nas próximas semanas e visa um pedido de Licença de Produtos Biológicos em 2027.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Ocugen, Inc. e não foi verificada independentemente. As declarações prospectivas no comunicado estão sujeitas a riscos e incertezas, incluindo a possibilidade de que os resultados dos ensaios clínicos possam variar e as avaliações regulatórias possam diferir. Negociada a US$ 0,93, a ação mostrou volatilidade significativa, com a InvestingPro relatando um forte retorno de 15% na última semana. Investidores que buscam insights mais profundos podem acessar análises abrangentes e 15 ProTips adicionais através dos relatórios de pesquisa detalhados da InvestingPro, disponíveis para mais de 1.400 ações americanas, incluindo a Ocugen.
Em outras notícias recentes, a Ocugen, Inc. divulgou seus resultados financeiros do primeiro trimestre de 2025, mostrando um prejuízo líquido de US$ 15,3 milhões ou US$ 0,05 por ação, o que foi ligeiramente melhor que a perda prevista de US$ 0,06 por ação. A empresa também reportou receita de US$ 1,48 milhão, embora não houvesse previsão disponível para comparação. A Ocugen está avançando com seus programas de terapia gênica, com marcos significativos esperados nos próximos anos. A empresa está progredindo com seu estudo liMeliGhT de Fase 3 para o OCU400, uma terapia gênica para retinite pigmentosa, e planeja submeter um pedido de Licença de Produtos Biológicos até 2026. Em atualizações de analistas, a H.C. Wainwright ajustou seu preço-alvo para a Ocugen para US$ 7,00 de US$ 8,00, mantendo a classificação de Compra, citando o potencial da abordagem gene-agnóstica do OCU400. O caixa e caixa restrito da Ocugen totalizaram US$ 38,1 milhões em 31 de março de 2025, abaixo dos US$ 58,8 milhões no final de 2024, que a empresa espera sustentar suas operações até o primeiro trimestre de 2026. A empresa também está avançando nos processos de fabricação para apoiar futuros lançamentos de produtos. Esses desenvolvimentos refletem o foco estratégico da Ocugen em atender às necessidades médicas não atendidas no setor de biotecnologia.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.