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SAN DIEGO - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu designação de Terapia Inovadora ao delpacibart zotadirsen (del-zota) da Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes com mutações passíveis de salto do éxon 44, anunciou a empresa na quarta-feira. Com uma capitalização de mercado de US$ 4,04 bilhões, a Avidity mantém uma forte posição financeira, com mais dinheiro em caixa do que dívidas em seu balanço e um índice de liquidez saudável de 16,91, de acordo com dados do InvestingPro.
O del-zota foi projetado para entregar oligômeros morfolino fosforodiamidato aos tecidos musculares esqueléticos e cardíacos para permitir a produção de distrofina de comprimento quase completo, saltando o éxon 44 do gene da distrofina.
O medicamento está atualmente sendo avaliado no ensaio de Extensão Aberta EXPLORE44 de Fase 2. No ensaio EXPLORE44 de Fase 1/2 já concluído, o del-zota demonstrou aumentos estatisticamente significativos no salto de éxon, aumentos substanciais na produção de distrofina e reduções significativas nos níveis de creatina quinase para quase normal, segundo a empresa.
"A designação de Terapia Inovadora ressalta ainda mais o reconhecimento da FDA sobre o potencial significativo do del-zota para abordar a causa subjacente da DMD44", disse Steve Hughes, diretor médico da Avidity. Sete analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucros para cima para o próximo período, sugerindo confiança crescente no pipeline de desenvolvimento da empresa, conforme revelado pela análise do InvestingPro.
A Avidity planeja apresentar dados preliminares e funcionais do ensaio de Fase 2 em andamento no quarto trimestre de 2025 e continua no caminho para uma submissão planejada de Pedido de Licença de Produtos Biológicos até o final de 2025.
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara caracterizada por danos musculares progressivos e fraqueza devido à perda da proteína distrofina, geralmente começando em idade muito jovem. Afeta aproximadamente um em cada 3.500 a 5.000 meninos em todo o mundo.
O del-zota recebeu anteriormente designação de Medicamento Órfão tanto da FDA quanto da Agência Europeia de Medicamentos, bem como designações de Doença Pediátrica Rara e Via Rápida da FDA.
A designação de Terapia Inovadora foi projetada para acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados a tratar condições graves onde evidências clínicas preliminares indicam melhoria substancial sobre as terapias disponíveis.
Essas informações são baseadas em um comunicado à imprensa da Avidity Biosciences. Embora a análise atual do InvestingPro indique que a ação está sendo negociada próxima ao seu Valor Justo, investidores que buscam insights mais profundos podem acessar Relatórios de Pesquisa Pro abrangentes cobrindo mais de 1.400 ações principais, incluindo análise detalhada da saúde financeira, posição de mercado e potencial de crescimento da Avidity. O próximo relatório de lucros da empresa está programado para 12 de agosto de 2025, o que poderá fornecer atualizações adicionais sobre o progresso de desenvolvimento do del-zota.
Em outras notícias recentes, a Avidity Biosciences anunciou que seu candidato a medicamento, delpacibart zotadirsen, recebeu designação de Terapia Inovadora da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA. Este status visa acelerar o desenvolvimento de medicamentos que mostram melhoria significativa sobre terapias existentes, particularmente para condições graves como a distrofia muscular de Duchenne. O medicamento está atualmente em avaliação em um ensaio de Fase 2. Além disso, a Avidity Biosciences chamou a atenção de várias empresas de investimento. A Goldman Sachs retomou a cobertura com classificação de Compra, citando uma perspectiva positiva sobre a tecnologia de plataforma da empresa, apesar de potenciais incertezas regulatórias. A Cantor Fitzgerald reiterou sua classificação de sobrepeso, expressando confiança na liderança da Avidity e seu trabalho em doenças musculares raras. A Wolfe Research iniciou cobertura com classificação de desempenho superior, observando que, embora a ação possa se alinhar com tendências mais amplas de biotecnologia, catalisadores específicos da empresa poderiam impactar o movimento. Por fim, a Avidity Biosciences realizou sua Reunião Anual de Acionistas de 2025, onde três diretores da Classe II foram eleitos para servir até 2028.
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