FDA concede via rápida para medicamento contra ELA da Amylyx, o AMX0114

CAMBRIDGE, Mass. - A Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 455 milhões, cujas ações subiram 200% no último ano, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu designação de Via Rápida ao seu medicamento investigacional AMX0114, que visa uma enzima-chave na progressão da esclerose lateral amiotrófica (ELA). De acordo com a análise da InvestingPro, a empresa atualmente parece estar avaliada de forma justa com base em seu modelo proprietário de Valor Justo. Este marco regulatório visa acelerar o processo de desenvolvimento e revisão de tratamentos que abordam condições graves com necessidades médicas não atendidas.

O AMX0114 é um oligonucleotídeo antisense projetado para inibir a calpaína-2, que pesquisas sugerem desempenhar um papel significativo na degeneração dos axônios, contribuindo para o avanço da ELA. O status de Via Rápida foi concedido com base em evidências pré-clínicas que indicam a potencial eficácia do AMX0114 no combate a esta enzima.

A Diretora Médica da empresa, Camille L. Bedrosian, MD, expressou o compromisso da empresa em avançar o tratamento de forma rápida e eficiente, com dados iniciais de coorte do ensaio LUMINA de Fase 1 em andamento esperados para o final deste ano. Analistas de Wall Street mantêm um consenso de Compra Forte para AMLX, com preços-alvo variando de US$ 8 a US$ 16, sugerindo um potencial de alta significativo. O próximo relatório de lucros da empresa está programado para 7 de agosto de 2025. O ensaio LUMINA, que começou a dosagem de participantes em abril de 2025, é um estudo multinacional projetado para avaliar a segurança e atividade biológica do AMX0114 em pacientes com ELA.

Aproximadamente 48 participantes estão sendo recrutados para o estudo, onde receberão AMX0114 ou placebo através de administração intratecal. O estudo também avaliará mudanças nos níveis de neurofilamento leve (NfL), um biomarcador para ELA.

O programa de Via Rápida da FDA facilita o desenvolvimento de novas terapias que tratam condições graves e preenchem uma necessidade médica não atendida, permitindo comunicação mais frequente com a FDA e potencialmente uma Revisão Prioritária.

A abordagem da Amylyx para combater a calpaína-2 com AMX0114 mostrou promessa em estudos pré-clínicos, demonstrando melhora na sobrevivência neuronal e reduções nos níveis de NfL em vários modelos de doenças.

A ELA é um distúrbio neurodegenerativo fatal caracterizado pela perda de neurônios motores no cérebro e na medula espinhal, levando à disfunção muscular, paralisia e, por fim, morte. A maioria dos casos de ELA é esporádica, sem histórico familiar claro da doença.

Este anúncio é baseado em um comunicado de imprensa da Amylyx Pharmaceuticals, Inc. Os dados da InvestingPro mostram que a empresa mantém uma pontuação de Saúde Financeira JUSTA de 2,49, com marcas particularmente fortes em métricas de momentum de preço e fluxo de caixa. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da AMLX, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, parte da extensa análise disponível para mais de 1.400 ações americanas no InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Amylyx Pharmaceuticals Inc. tem sido o foco de vários desenvolvimentos significativos. A empresa iniciou um ensaio clínico de Fase 3 chamado LUCIDITY para avexitida, destinado a tratar hipoglicemia pós-bariátrica (PBH), com o primeiro participante já tendo recebido a dose. Este ensaio avaliará a eficácia e segurança do medicamento em aproximadamente 75 participantes que foram submetidos à cirurgia de bypass gástrico Roux-en-Y, com dados preliminares esperados para o primeiro semestre de 2026. Além disso, a Amylyx anunciou dados positivos de 48 semanas de seu ensaio HELIOS de Fase 2 avaliando AMX0035 para o tratamento da síndrome de Wolfram, mostrando estabilização ou melhora promissora nos marcadores de progressão da doença.

Analistas também demonstraram interesse na Amylyx, com a TD Cowen iniciando cobertura com classificação de Compra, citando otimismo para a potencial adoção de mercado da avexitida. A H.C. Wainwright aumentou o preço-alvo para as ações da Amylyx de US$ 12,00 para US$ 16,00, mantendo a classificação de Compra devido ao ensaio LUCIDITY de Fase 3 em andamento e à necessidade médica não atendida que ele aborda. A Mizuho elevou a classificação da ação de Neutra para Superar o Mercado, dobrando o preço-alvo para US$ 7,00, refletindo confiança no pipeline de pesquisa e desenvolvimento da Amylyx. Essas ações dos analistas destacam o crescente interesse e otimismo em torno do pipeline da Amylyx e seu impacto potencial no crescimento da empresa.

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