FDA estabelece data-alvo para revisão do medicamento para PKU da PTC

WARREN, N.J. - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) divulgou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos definiu 29.07.2025 como a data-alvo para concluir sua revisão do Novo Pedido de Medicamento (NDA) para o sepiapterin. Este medicamento destina-se ao tratamento da fenilcetonúria (PKU) em pacientes pediátricos e adultos, abrangendo todas as faixas etárias e subtipos da doença.

A empresa também anunciou a recente publicação dos resultados do ensaio clínico de Fase 3 APHENITY na The Lancet, uma importante revista médica. Os resultados do ensaio sugerem que o sepiapterin poderia atender a uma necessidade médica significativa não atendida no tratamento da PKU. Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics, comentou sobre a publicação, destacando a natureza promissora dos dados.

O sepiapterin, que é uma formulação sintética oral, funciona aumentando a atividade da enzima fenilalanina hidroxilase (PAH) através de dois mecanismos. Ele serve como um precursor que se converte em tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator crucial para a PAH, e também atua como um chaperona farmacológica para corrigir o dobramento incorreto da enzima. O medicamento demonstrou potencial na redução dos níveis de fenilalanina no sangue, o que é fundamental no tratamento da PKU.

A PKU é um distúrbio hereditário raro que afeta o cérebro ao prejudicar a decomposição da fenilalanina, um aminoácido presente em proteínas e na maioria dos alimentos. Sem tratamento ou com manejo inadequado, a fenilalanina pode se acumular a níveis prejudiciais, levando a deficiências graves.

A submissão do NDA para o sepiapterin inclui dados do ensaio APHENITY, bem como de um estudo de extensão aberto em andamento. Os resultados mais recentes indicam que cerca de 60% dos participantes conseguiram alcançar uma ingestão de proteínas além da recomendação diária recomendada, mantendo o controle dos níveis de fenilalanina.

A PTC Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica que se concentra em distúrbios raros, esforçando-se para fornecer acesso a tratamentos para pacientes com opções limitadas. A estratégia da empresa baseia-se em sua experiência científica e clínica e infraestrutura comercial global para fornecer terapias aos pacientes e maximizar o valor para as partes interessadas.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da PTC Therapeutics.

Em outras notícias recentes, a PTC Therapeutics viu progresso significativo em seu programa de tratamento com vatiquinona para ataxia de Friedreich, mostrando uma desaceleração substancial da progressão da doença. A empresa relatou uma receita no segundo trimestre de 2024 de 187 milhões€, impulsionada principalmente por sua franquia de distrofia muscular de Duchenne, e revisou sua orientação de receita para o ano inteiro para uma faixa de 700 milhões€ a 750 milhões€. As firmas de análise Raymond James, Baird, Goldman Sachs e TD Cowen forneceram suas avaliações da empresa, com a Raymond James emitindo uma classificação de Desempenho de Mercado, a Baird reafirmando uma classificação de Superar, a Goldman Sachs mantendo uma classificação de Venda e a TD Cowen mantendo uma classificação de Manter. A FDA aceitou o Novo Pedido de Medicamento da PTC Therapeutics para o sepiapterin, um potencial tratamento para fenilcetonúria (PKU), e concedeu Designação de Via Rápida ao candidato a medicamento PTC518 da empresa, desenvolvido para o tratamento da doença de Huntington. Por fim, a PTC Therapeutics concluiu a venda de seu negócio de fabricação de terapia gênica, recebendo um pagamento inicial de 27,5 milhões€. Estes são os desenvolvimentos recentes em torno da PTC Therapeutics.

Insights do InvestingPro

A recente atualização da FDA sobre o sepiapterin da PTC Therapeutics alinha-se com vários indicadores financeiros-chave do InvestingPro. A capitalização de mercado da empresa está em 3,02 bilhões€, refletindo a confiança dos investidores em seu pipeline e potencial de crescimento no espaço de doenças raras.

Os dados do InvestingPro mostram que a PTC Therapeutics experimentou um impulso significativo, com um forte retorno de preço de 91,27% no último ano. Esse aumento provavelmente reflete o otimismo do mercado sobre o progresso do desenvolvimento de medicamentos da empresa, incluindo o NDA do sepiapterin.

Apesar das notícias positivas sobre o sepiapterin, as Dicas do InvestingPro alertam que os analistas preveem um declínio nas vendas no ano corrente, e não se espera que a empresa seja lucrativa este ano. Isso ressalta a importância da decisão da FDA sobre o sepiapterin para os futuros fluxos de receita da PTC.

Curiosamente, os ativos líquidos da PTC excedem as obrigações de curto prazo, sugerindo estabilidade financeira enquanto ela navega pelo processo regulatório. No entanto, a empresa está sendo negociada a um múltiplo de avaliação EBITDA alto, indicando que os investidores estão precificando o potencial de crescimento futuro, possivelmente vinculado ao sucesso de medicamentos como o sepiapterin.

Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 12 dicas adicionais para a PTC Therapeutics, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.

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