A Sarepta Therapeutics, Inc (NASDAQ:SRPT) anunciou na quinta-feira que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou uma indicação expandida para seu tratamento de distrofia muscular de Duchenne (DMD), ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), para incluir pacientes com 4 anos ou mais com uma mutação confirmada no gene DMD.
A aprovação tradicional da FDA para ELEVIDYS agora abrange pacientes ambulatoriais com DMD, enquanto a aprovação acelerada foi concedida para pacientes não ambulatoriais. Este último está sujeito à verificação de benefícios clínicos em um ensaio confirmatório. ELEVIDYS não é indicado para pacientes com deleções específicas nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD.
A aprovação marca um desenvolvimento significativo no tratamento da DMD, um distúrbio genético caracterizado pela degeneração muscular progressiva. Doug Ingram, presidente e CEO da Sarepta, saudou a decisão como um "momento decisivo" para a comunidade de Duchenne e uma prova do potencial da terapia genética.
A Sarepta comprometeu-se a conduzir um ensaio clínico randomizado e controlado de Fase 3, ENVISION (Estudo SRP-9001-303), para confirmar o benefício clínico do ELEVIDYS em pacientes com DMD não ambulatorial. A empresa está trabalhando em colaboração com a Roche para levar o ELEVIDYS aos pacientes globalmente, com a Sarepta gerenciando a aprovação regulatória e a comercialização nos EUA.
A empresa realizará uma teleconferência com investidores na sexta-feira para discutir a decisão da FDA. Mais informações sobre o ELEVIDYS, incluindo informações de segurança e reações adversas, tais como reações relacionadas com a perfusão, lesão hepática e miosite imunomediada, podem ser encontradas em www.SareptAssist.com.
Esta indicação expandida é baseada em anos de pesquisa e desenvolvimento, refletindo o foco da Sarepta na medicina genética de precisão para doenças raras. A informação é baseada em um comunicado de imprensa da Sarepta Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a Sarepta Therapeutics esteve no centro das atenções com desenvolvimentos significativos sobre Elevidys, seu medicamento para distrofia muscular de Duchenne (DMD). A BMO Capital Markets reiterou uma classificação Outperform com um preço-alvo estável de US$ 170,00, abordando as preocupações dos investidores sobre a decisão da FDA sobre o rótulo do medicamento, que é esperada em breve. Enquanto isso, o teste de fase 3 fracassado da Pfizer para uma terapia genética DMD foi visto como positivo para o Elevidys da Sarepta.
Na frente dos analistas, a RBC Capital Markets rebaixou a classificação das ações da Sarepta de Outperform para Sector Perform e revisou seu preço-alvo para US$ 142,00. Em contraste, o JPMorgan manteve uma perspectiva positiva com um preço-alvo de US$ 175,00, e a Mizuho Securities aumentou o preço-alvo para US$ 179,00, mantendo uma classificação de Compra.
Esses desenvolvimentos recentes ressaltam o foco dos analistas na decisão da FDA em relação à Elevidys e seu impacto potencial nas perspectivas de receita futura da Sarepta. Essa decisão é altamente esperada devido às suas potenciais implicações para pacientes com DMD. A reafirmação das metas de preços por várias empresas reflete sua confiança nas perspectivas da Sarepta e nos resultados regulatórios esperados.
InvestingPro Insights
Após a aprovação pela FDA de uma indicação expandida para o tratamento ELEVIDYS da Sarepta Therapeutics, os investidores podem estar interessados na saúde financeira e no desempenho de mercado da empresa. A Sarepta, negociada sob o ticker NASDAQ:SRPT, mostrou métricas notáveis em seus dados financeiros recentes. Com uma capitalização de mercado de US$ 11,66 bilhões e um crescimento significativo da receita de 43,83% nos últimos doze meses até o 1º trimestre de 2024, a empresa demonstra uma forte trajetória ascendente em seu desempenho financeiro.
Apesar do alto índice P/L atualmente em 684,5, indicando uma avaliação de mercado premium, os ativos líquidos da empresa superaram as obrigações de curto prazo, refletindo uma sólida posição de liquidez. Esta estabilidade financeira é ainda apoiada por um nível moderado de endividamento, como indica uma dica do InvestingPro. Além disso, a empresa deve aumentar seu lucro líquido neste ano, o que pode ser um ponto atrativo para potenciais investidores.
Embora a Sarepta não pague dividendos, refletindo uma estratégia de reinvestimento em seu crescimento e desenvolvimento, os analistas preveem rentabilidade para a empresa dentro do ano. A Dica InvestingPro também destaca um grande aumento de preços nos últimos seis meses, com um retorno total de 30,16%, mostrando a confiança do investidor e um forte desempenho do mercado.
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