Fostamatinib da Rigel entra em ensaio clínico de Fase 1 para tratamento da anemia falciforme

Publicado 22.01.2025, 10:16
Fostamatinib da Rigel entra em ensaio clínico de Fase 1 para tratamento da anemia falciforme

Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Rigel Pharmaceuticals, Inc. A empresa mantém uma posição financeira saudável com um índice de liquidez corrente de 1,96 e opera com um nível moderado de dívida. Para uma análise financeira detalhada e insights de especialistas sobre as perspectivas de crescimento da Rigel, os investidores podem acessar o relatório de pesquisa completo disponível no InvestingPro, que oferece cobertura abrangente de mais de 1.400 ações dos EUA.

Hoje, a empresa anunciou o recrutamento do primeiro paciente no ensaio. O fostamatinib está atualmente aprovado nos Estados Unidos sob o nome comercial TAVALISSE® para o tratamento de pacientes adultos com trombocitopenia imune crônica (PTI) que não responderam adequadamente a outros tratamentos.

O estudo aberto de Fase 1 de escalonamento de dose visa recrutar aproximadamente 20 pacientes com anemia falciforme. Os participantes receberão fostamatinib em uma dose inicial de 100 mg duas vezes ao dia por 14 dias, potencialmente aumentando para 150 mg duas vezes ao dia por mais 28 dias, se tolerado. O foco principal é na segurança e tolerabilidade do medicamento, com objetivos secundários explorando seu mecanismo de ação na anemia falciforme e seus efeitos na integridade da membrana dos glóbulos vermelhos e outros processos biológicos relacionados. Com uma robusta margem de lucro bruto de 76% e sentimento positivo dos analistas, conforme revelado na análise abrangente do InvestingPro (que inclui mais de 12 insights adicionais), a empresa parece bem posicionada para avançar seus programas clínicos.

O Dr. Richard Childs, diretor científico do NHLBI, expressou otimismo sobre o potencial da inibição da SYK para mitigar complicações associadas à anemia falciforme, uma condição que causa dor significativa e complicações potencialmente fatais devido a glóbulos vermelhos anormais que podem bloquear o fluxo sanguíneo.

O Presidente e CEO da Rigel, Raul Rodriguez, também comentou sobre a importância do estudo para abordar uma área de necessidade crítica não atendida e avançar a missão da Rigel de melhorar a vida de pacientes com distúrbios hematológicos e câncer.

A anemia falciforme é um distúrbio genético que afeta mais de 100.000 pessoas nos Estados Unidos e milhões em todo o mundo. É caracterizada pela produção de hemoglobina anormal, levando a glóbulos vermelhos rígidos e em forma de foice que podem causar graves complicações de saúde.

Estudos pré-clínicos indicaram que o metabólito ativo do fostamatinib pode reduzir a trombo-inflamação, uma questão-chave na anemia falciforme, sem aumentar o risco de sangramento. O estudo é conduzido no Centro Clínico do NIH em Bethesda, Maryland, com o NIH/NHLBI financiando e patrocinando, e a Rigel fornecendo o material do estudo.

Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Rigel Pharmaceuticals, Inc.

Em outras notícias recentes, a Rigel Pharmaceuticals anunciou fortes vendas no quarto trimestre de aproximadamente 57,6 milhões $, marcando um aumento significativo em relação ao mesmo período de 2023. As vendas líquidas de produtos da empresa para o trimestre são projetadas em 46,5 milhões $, com TAVALISSE®, REZLIDHIA® e GAVRETO® contribuindo para esse número. A Rigel também prevê que a receita total para 2025 alcance entre 200 a 210 milhões $, sugerindo confiança no crescimento contínuo.

O composto investigacional R289 da Rigel recebeu a designação de Medicamento Órfão pela FDA para o tratamento de síndromes mielodisplásicas e está atualmente em um estudo clínico de Fase 1b. Além disso, o medicamento R289 da Rigel obteve a designação Fast Track da FDA para o tratamento de SMD, destacando o potencial deste medicamento para melhorar os resultados dos pacientes.

O Citi manteve uma perspectiva positiva sobre a Rigel Pharmaceuticals, elevando o preço-alvo das ações para 49,00 $ dos anteriores 40,00 $, influenciado pelas fortes vendas de Gavreto e pelo robusto crescimento da receita trimestral da empresa. A Rigel Pharmaceuticals também anunciou um acordo de 10 milhões $ com a Kissei para desenvolver Rezlidhia na Ásia, com potenciais pagamentos futuros chegando a até 152 milhões $.

Estes estão entre os desenvolvimentos recentes, refletindo o foco da Rigel no crescimento estratégico e no desenvolvimento do pipeline de produtos. A virada financeira da empresa e o forte crescimento das vendas, juntamente com apresentações e colaborações futuras, são destaques importantes no desempenho recente da Rigel.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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