GT-02287 mostra promessa em modelos de doença de Parkinson

BETHESDA, Md. – A Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) apresentou novos dados indicando que seu candidato a medicamento GT-02287 pode modificar a progressão da doença de Parkinson. As descobertas foram compartilhadas na conferência Society for Neuroscience 2024 em Chicago, onde pesquisadores discutiram os efeitos persistentes do composto nas funções motoras e cognitivas em modelos animais de doença de Parkinson tanto com mutação GBA1 quanto idiopática, mesmo após a interrupção do tratamento.

O GT-02287 também demonstrou melhora na função mitocondrial e efeitos neuroprotetores em modelos de doença de Parkinson com GBA1. Notavelmente, o composto foi associado à redução do acúmulo de Tau em modelos celulares, sugerindo uma potencial aplicação para a doença de Alzheimer e outras tauopatias.

As apresentações destacaram que o GT-02287, quando administrado após o início da doença em modelos animais, levou a melhorias sustentadas na função neuromuscular e coordenação motora, bem como à prevenção de déficits cognitivos. Esses benefícios persistiram por mais de uma semana após a descontinuação do medicamento, indicando um efeito modificador da doença.

Além dessas descobertas, o GT-02287 mostrou impactos positivos na saúde mitocondrial e na função lisossomal, que estão implicadas na patologia da doença de Parkinson devido à disfunção da enzima lisossomal glucocerebrosidase (GCase), o alvo do GT-02287.

O principal candidato a medicamento da Gain Therapeutics está atualmente em desenvolvimento clínico para o tratamento da doença de Parkinson, com ou sem mutação GBA1. Os esforços de pesquisa da empresa são apoiados por subsídios da The Michael J. Fox Foundation for Parkinson's Research, The Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA e do programa conjunto Eurostars-2 cofinanciado pela União Europeia Horizon 2020 research e Innosuisse – Swiss Innovation Agency.

Os dados pré-clínicos reforçam o potencial do GT-02287 como uma terapia modificadora da doença e podem influenciar os planos futuros de desenvolvimento para o tratamento da doença de Parkinson e possivelmente outros distúrbios neurodegenerativos.

Essas descobertas são baseadas em um comunicado de imprensa da Gain Therapeutics, Inc., e mais detalhes sobre a pesquisa podem ser encontrados na seção de Ciência e Tecnologia do site da empresa.

Em outras notícias recentes, a Gain Therapeutics tem feito progressos significativos em seus ensaios clínicos. A empresa de biotecnologia recentemente manteve uma classificação de Compra da H.C. Wainwright e BTIG após a apresentação de seu principal candidato a medicamento, GT-02287, no International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders. As apresentações detalharam a segurança, tolerabilidade e potencial do medicamento como uma terapia modificadora da doença para a Doença de Parkinson.

Além disso, a empresa iniciou um acordo de distribuição de ações de 50 milhões de dólares com a Oppenheimer & Co. Inc., permitindo a venda de ações ordinárias. Essa medida ocorre junto com a preparação da empresa para um estudo crítico de Fase 1b, programado para começar no quarto trimestre de 2024, que avaliará potenciais biomarcadores dos efeitos da doença de Parkinson.

Apesar de ter sido notificada pela Nasdaq de que não atende mais ao Valor de Mercado mínimo de Títulos Listados necessário para a continuidade da listagem, firmas de análise como H.C. Wainwright, BTIG e Oppenheimer mantiveram classificações positivas para a Gain Therapeutics, refletindo confiança no progresso e nas perspectivas futuras do GT-02287. Estes estão entre os desenvolvimentos recentes nos esforços contínuos da Gain Therapeutics para avançar sua pesquisa e desenvolvimento de terapias para doenças desafiadoras.

Insights do InvestingPro

À medida que a Gain Therapeutics (NASDAQ: GANX) avança com seu promissor candidato a medicamento GT-02287 para a doença de Parkinson, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro.

De acordo com os dados do InvestingPro, a Gain Therapeutics tem uma capitalização de mercado de 46,47 milhões de dólares, refletindo seu status de empresa de biotecnologia de pequena capitalização. Essa avaliação está alinhada com a natureza inicial de seu pipeline de desenvolvimento de medicamentos, incluindo o GT-02287.

As Dicas do InvestingPro destacam que a GANX possui mais caixa do que dívidas em seu balanço, o que é crucial para uma empresa de biotecnologia na fase intensiva de recursos de desenvolvimento de medicamentos. Essa posição financeira pode proporcionar algum tempo para continuar a pesquisa e os ensaios clínicos. No entanto, a empresa está queimando caixa rapidamente, uma característica comum de empresas de biotecnologia pré-receita que investem pesadamente em P&D.

As ações mostraram fortes retornos no último mês e nos últimos três meses, com retornos totais de preço de 73,33% e 51,67%, respectivamente. Esse recente momento positivo pode refletir o otimismo dos investidores sobre o progresso científico da empresa, incluindo os últimos dados sobre o GT-02287 apresentados na conferência de neurociência.

Vale notar que os analistas preveem um declínio nas vendas no ano atual e não esperam que a empresa seja lucrativa este ano. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio inicial focadas no desenvolvimento de medicamentos em vez da comercialização.

Para investidores considerando a GANX, o InvestingPro oferece 11 dicas adicionais que podem fornecer mais insights sobre a saúde financeira e a posição de mercado da empresa. Essas dicas adicionais podem ser valiosas para entender o quadro completo do potencial de investimento da Gain Therapeutics à medida que ela progride com seu promissor tratamento para a doença de Parkinson.

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