Ionis apresenta resultados positivos para olezarsen em estudo

Investing.com — A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 5,3 bilhões, revelou hoje resultados positivos preliminares de um estudo com olezarsen, medicamento destinado ao tratamento de hipertrigliceridemia moderada. O estudo Essence mostrou uma redução significativa nos triglicerídeos em comparação com placebo nas doses mensais de 80 mg e 50 mg ao longo de seis meses. De acordo com dados do InvestingPro, sete analistas revisaram recentemente suas estimativas de lucros para cima, sugerindo crescente confiança no potencial do pipeline da empresa.

O ensaio de Fase 3 atingiu seu objetivo primário, alcançando uma redução de 61% nos níveis de triglicerídeos na dose de 80 mg e uma redução de 58% na dose de 50 mg, com um valor p menor que 0,0001, indicando forte significância estatística. Além disso, o olezarsen atingiu todos os principais objetivos secundários, incluindo a proporção de pacientes que alcançaram níveis normais de triglicerídeos inferiores a 150 mg/dL.

De acordo com o comunicado à imprensa, o estudo incluiu 1.478 participantes com hipertrigliceridemia moderada que estavam em risco de doença cardiovascular aterosclerótica. Os participantes já estavam em tratamento com medicamentos para redução de lipídios antes do estudo. O perfil favorável de segurança e tolerabilidade do olezarsen foi observado, sendo as reações no local da injeção o evento adverso mais comum, majoritariamente de gravidade leve. Embora a empresa mantenha forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 9,66 e opere com níveis moderados de dívida, a análise do InvestingPro indica que a empresa ainda não é lucrativa, com um EBITDA de -US$ 460,85 milhões nos últimos doze meses.

A Ionis planeja apresentar resultados detalhados em uma próxima conferência científica e aguarda os resultados dos estudos pivotais de Fase 3 CORE e CORE2, esperados para o 3º tri de 2025. Esses estudos examinarão a eficácia do olezarsen no tratamento da hipertrigliceridemia grave e potencialmente apoiarão um pedido suplementar de Novo Medicamento até o final do ano.

O olezarsen, um medicamento investigacional direcionado ao RNA, foi projetado para reduzir a produção da proteína apoC-III, que desempenha um papel fundamental no metabolismo dos triglicerídeos. Recentemente foi aprovado nos EUA sob o nome comercial TRYNGOLZA para redução de triglicerídeos em adultos com síndrome de quilomicronemia familiar, uma condição genética rara que causa triglicerídeos severamente elevados.

Este anúncio segue os esforços consistentes da Ionis para inovar em terapias de RNA e seu compromisso em atender às altas necessidades dos pacientes em cardiologia e neurologia. A empresa enfatiza que o comunicado à imprensa contém declarações prospectivas e que os resultados reais podem variar devido a vários fatores e incertezas. A Ionis Pharmaceuticals tem sido pioneira em medicamentos direcionados ao RNA por mais de três décadas, com um pipeline que inclui seis medicamentos comercializados. As projeções dos analistas sugerem potencial significativo de valorização, com preços-alvo variando de US$ 37 a US$ 83 por ação. Para uma análise abrangente da saúde financeira da Ionis, perspectivas de crescimento e métricas mais detalhadas, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro completo disponível no InvestingPro, que fornece análise aprofundada desta e de mais de 1.400 outras ações americanas.

Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals divulgou seus resultados do primeiro trimestre de 2025, superando as expectativas dos analistas com um lucro por ação (LPA) de -0,93, em comparação com os -1,08 previstos. A empresa registrou receitas de US$ 132 milhões, ligeiramente abaixo dos US$ 136,69 milhões projetados, mas ainda refletindo um aumento de 10% em relação ao ano anterior. A Ionis aumentou sua previsão de receita para 2025 em mais de 20%, projetando entre US$ 650 milhões e US$ 750 milhões para o ano. Este aumento é atribuído ao forte crescimento da receita de produtos comerciais, incluindo um aumento de 28% nos royalties do SPINRAZA. Além disso, a H.C. Wainwright elevou seu preço-alvo para a Ionis de US$ 45 para US$ 50, mantendo a classificação de Compra, após o lançamento bem-sucedido do Tryngolza para síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). O lançamento capitalizou a demanda reprimida de pacientes e transições de um estudo de extensão de rótulo aberto, com expectativas de crescimento adicional à medida que as políticas de cobertura de seguro são estabelecidas. A potencial aprovação do Tryngolza para hipertrigliceridemia grave também deve impulsionar a demanda. A Ionis está se preparando para próximos lançamentos de produtos, incluindo Donadaluirsen para Angioedema Hereditário e olazarsen para Hipertrigliceridemia Grave, que devem impulsionar o crescimento futuro.

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