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CARLSBAD, Califórnia - A Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 5,86 bilhões, anunciou na quarta-feira que o primeiro participante recebeu dose no estudo global de Fase 3 REVEAL, que avalia o ION582, um tratamento investigacional para a síndrome de Angelman, um distúrbio do neurodesenvolvimento raro. De acordo com dados do InvestingPro, sete analistas revisaram recentemente suas expectativas de lucro para cima no próximo período, sugerindo confiança crescente no pipeline da empresa.
O estudo controlado por placebo incluirá aproximadamente 200 crianças e adultos com síndrome de Angelman que apresentam deleção ou mutação materna do gene UBE3A. Os participantes serão randomizados para receber ION582 ou placebo durante o período de tratamento de 52 semanas, com aqueles nos grupos de tratamento ativo recebendo doses trimestrais de 40 mg ou 80 mg.
O desfecho primário é a melhora na comunicação expressiva, avaliada pelas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil-4. Os desfechos secundários incluem medidas de gravidade geral da doença, cognição, comunicação, sono, funcionamento motor e habilidades da vida diária.
"Administrar a primeira dose em uma pessoa com síndrome de Angelman em nosso estudo pivotal REVEAL marca um marco importante para esta comunidade carente, que atualmente não possui tratamentos modificadores da doença aprovados", disse Holly Kordasiewicz, vice-presidente sênior de neurologia da Ionis.
A síndrome de Angelman afeta aproximadamente 1 em cada 21.000 pessoas no mundo e é caracterizada por deficiência intelectual, problemas de equilíbrio, comprometimento motor e convulsões. A maioria das pessoas com esta condição não consegue falar e necessita de cuidados por toda a vida.
A empresa espera concluir o recrutamento em 2026. O estudo segue o ensaio de Fase 1/2 HALOS, que mostrou melhorias clínicas na comunicação, cognição e função motora com segurança e tolerabilidade favoráveis, segundo comunicado da empresa. Embora a empresa mantenha uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 9,66, a análise do InvestingPro indica que a ação está atualmente sendo negociada acima do seu Valor Justo. Investidores que buscam insights mais profundos podem acessar análises abrangentes da IONS e mais de 1.400 outras ações através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals divulgou seus resultados do primeiro trimestre de 2025, superando as expectativas dos analistas com um lucro por ação de -0,93, em comparação com os -1,08 previstos. A empresa alcançou receitas de US$ 132 milhões, ligeiramente abaixo da previsão de US$ 136,69 milhões, mas ainda marcando um aumento de 10% em relação ao ano anterior. A Ionis elevou sua previsão de receita para 2025 em mais de 20%, projetando entre US$ 650 milhões e US$ 750 milhões, impulsionada por vendas robustas de seu medicamento Tryngolza para síndrome de quilomicronemia familiar. A H.C. Wainwright respondeu a esses desenvolvimentos aumentando seu preço-alvo para as ações da Ionis para US$ 50, mantendo uma classificação de Compra, enquanto os analistas da Stifel mantiveram uma classificação de Manutenção com um alvo de US$ 38. Adicionalmente, a Ionis anunciou resultados positivos de ensaios de Fase 3 para olezarsen, mostrando reduções significativas de triglicerídeos, e planeja apresentar descobertas mais detalhadas em uma próxima conferência científica. A empresa também compartilhou atualizações sobre seu pipeline, incluindo o lançamento esperado de donidalorsen para Angioedema Hereditário e leituras cruciais para seu programa LP(a). Recentemente, a Ionis realizou sua assembleia anual de acionistas, onde propostas-chave, incluindo eleições de diretores e emendas ao seu plano de incentivo de capital, foram aprovadas.
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