Ionis licencia olezarsen para Sobi visando alcance global

Publicado 26.03.2025, 08:11
Ionis licencia olezarsen para Sobi visando alcance global

Investing.com — A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de $5,1 bilhões atualmente negociando próximo à sua mínima de 52 semanas, anunciou um acordo de licenciamento concedendo à Sobi® direitos exclusivos para comercializar o olezarsen, medicamento para síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) e triglicerídeos severamente elevados, em mercados fora dos EUA, Canadá e China. De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez, com ativos circulantes superando significativamente as obrigações de curto prazo. O acordo segue a aprovação do olezarsen, comercializado como TRYNGOLZA™, pela Food and Drug Administration dos EUA em dezembro de 2024 como o único tratamento para FCS nos EUA. Com um robusto índice de liquidez corrente de 8,47x, a Ionis parece bem posicionada para apoiar seus esforços de comercialização.

O olezarsen está atualmente sob revisão pela Agência Europeia de Medicamentos para tratamento de FCS, com aprovação esperada dentro do ano. A Sobi, com presença comercial em mais de 30 países, lidará com submissões regulatórias e comercialização em seus territórios, aproveitando sua experiência com Waylivra®, o único medicamento aprovado para FCS na Europa. A Ionis receberá um pagamento inicial, pagamentos baseados em marcos e até royalties escalonados na faixa de 20% sobre vendas líquidas anuais da Sobi.

O CEO da Ionis, Brett P. Monia, Ph.D., expressou entusiasmo pela extensão da parceria e seu potencial para disponibilizar o olezarsen globalmente. O CEO da Sobi, Guido Oelkers, também celebrou a colaboração contínua, enfatizando o compromisso em abordar doenças raras e debilitantes.

A Ionis está investigando ainda o olezarsen para hipertrigliceridemia severa (sHTG) em três ensaios clínicos de Fase 3, com resultados esperados para 2025. A FCS, um distúrbio genético, leva a níveis extremamente altos de triglicerídeos, aumentando o risco de pancreatite aguda e outros problemas de saúde. A sHTG, caracterizada por níveis de triglicerídeos acima de 500 mg/dL, afeta mais de três milhões de pessoas nos EUA e pode resultar em pancreatite aguda e doenças cardiovasculares.

O TRYNGOLZA™, desenvolvido para reduzir a produção de apoC-III, um regulador-chave do metabolismo de triglicerídeos, é o único tratamento aprovado pela FDA para FCS. Ainda não foi revisado ou aprovado para tratamento de sHTG.

A Ionis, líder em terapias direcionadas a RNA, possui seis medicamentos comercializados e um robusto pipeline focado em neurologia, cardiologia e outras áreas de necessidade significativa de pacientes. A empresa gerou $705 milhões em receita nos últimos doze meses, embora atualmente opere com prejuízo, com EBITDA negativo de $463 milhões. Esta declaração inclui informações prospectivas sobre o potencial terapêutico e comercial do TRYNGOLZA™ e das tecnologias da Ionis. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e potencial de crescimento da Ionis, incluindo 7 ProTips adicionais e métricas de avaliação abrangentes, visite InvestingPro. Acesse o detalhado Relatório de Pesquisa Pro cobrindo o que realmente importa sobre IONS através de visuais intuitivos e análise especializada.

Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals relatou uma série de desenvolvimentos significativos. A empresa superou as expectativas financeiras, com receita total atingindo $705 milhões, excedendo as estimativas da Bernstein e do consenso em 13% e 15%, respectivamente. O lucro por ação também superou as projeções, com um valor de ($0,43) superando as expectativas em mais de 50%. A Ionis também garantiu aprovação da União Europeia para WAINZUA, um tratamento para amiloidose hereditária mediada por transtirretina, após resultados positivos em ensaios de Fase 3. Adicionalmente, uma parceria com a Ono Pharmaceuticals foi estabelecida para desenvolver sapablursen para policitemia vera, visando fortalecer a presença de mercado da Ionis. A Oppenheimer manteve uma classificação de Outperform para a Ionis, refletindo confiança na direção estratégica da empresa. Enquanto isso, a Raymond James ajustou o preço-alvo da Ionis para $60, mantendo uma classificação de Strong Buy. O analista da firma destacou o lançamento bem-sucedido do Wainua nos EUA e desenvolvimentos em andamento em outras áreas terapêuticas. Por fim, a Ionis apresentou novos dados sobre donidalorsen, um medicamento investigacional para angioedema hereditário, que está atualmente sob revisão da FDA.

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