CARLSBAD, Califórnia - A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) anunciou que novos dados de três anos de estudos sobre seu medicamento investigacional donidalorsen serão apresentados na próxima Reunião Científica Anual do Colégio Americano de Alergia, Asma e Imunologia. Os dados sugerem que o donidalorsen pode oferecer reduções significativas e sustentadas nas taxas de ataques de angioedema hereditário (AEH) com dosagem mensal ou a cada dois meses.
As apresentações incluirão resultados do estudo de extensão aberta de Fase 2 e dos estudos pivotais de Fase 3 OASIS e OASISplus. Esses achados indicam que o donidalorsen tem o potencial de proporcionar altos níveis de controle da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes com AEH, uma condição genética rara e potencialmente fatal caracterizada por ataques recorrentes de inchaço grave.
O donidalorsen é um medicamento direcionado ao RNA projetado para reduzir a produção de pré-calicreína (PKK), que está envolvida na ativação de mediadores inflamatórios associados a ataques agudos de AEH. O status investigacional do donidalorsen significa que ele ainda não foi aprovado para o tratamento de qualquer doença pelas autoridades regulatórias.
A Ionis tem um histórico de desenvolvimento de terapias direcionadas ao RNA e está trabalhando ativamente em um pipeline de medicamentos em várias áreas de necessidade do paciente. Embora a empresa tenha feito declarações prospectivas sobre o potencial do donidalorsen e seus outros desenvolvimentos, estas estão sujeitas aos riscos e incertezas inerentes à descoberta e desenvolvimento de medicamentos.
Os novos dados dos estudos do donidalorsen serão compartilhados em 25.10.2024, na reunião da ACAAI em Boston, Massachusetts. Esses resultados se baseiam em desfechos positivos previamente relatados dos estudos de Fase 3 OASIS-HAE e OASISplus, que foram apresentados no Congresso Anual da Academia Europeia de Alergia e Imunologia Clínica e publicados no The New England Journal of Medicine.
Estas informações são baseadas em um comunicado de imprensa da Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals recebeu a designação Fast Track da FDA para o zilganersen, um potencial tratamento para a doença de Alexander, um distúrbio neurológico ultra-raro e fatal. Isso acelera o processo de desenvolvimento e revisão do medicamento, que atualmente é o único em desenvolvimento clínico para pacientes adultos e pediátricos com esse distúrbio. A empresa espera dados do estudo pivotal na segunda metade de 2025. A Ionis também anunciou uma proposta de oferta pública de suas ações ordinárias, com expectativa de atingir 500 milhões de dólares, gerenciada por Morgan Stanley e Goldman Sachs & Co. LLC. Este financiamento será direcionado para lançamentos comerciais, programas clínicos, pesquisa e desenvolvimento, e necessidades corporativas gerais. O RBC Capital manteve sua classificação de Outperform para a Ionis, destacando o potencial da empresa em várias áreas terapêuticas. A empresa também relatou resultados financeiros estáveis, alinhados com a orientação anual, e lançou dois novos tratamentos, WAINUA para polineuropatia ATTR hereditária e QALSODY para ELA, nos EUA e na Europa.
Insights do InvestingPro
Enquanto a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) se prepara para apresentar dados promissores sobre o donidalorsen, é crucial considerar o panorama financeiro da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a Ionis mostrou um crescimento significativo de receita, com um aumento de 29% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024, atingindo 813,46 milhões de dólares. Este crescimento está alinhado com o desenvolvimento contínuo da empresa de terapias inovadoras direcionadas ao RNA, como o donidalorsen.
Apesar do crescimento da receita, as Dicas do InvestingPro destacam que a Ionis sofre com margens de lucro bruto fracas, que ficaram em -12,86% no mesmo período. Isso sugere que, embora a empresa esteja expandindo sua linha superior, enfrenta desafios na lucratividade, provavelmente devido aos altos custos de pesquisa e desenvolvimento associados ao seu pipeline de medicamentos investigacionais.
Outra Dica relevante do InvestingPro indica que os analistas não preveem que a empresa será lucrativa este ano. Isso está alinhado com a natureza das empresas farmacêuticas que investem pesadamente no desenvolvimento de medicamentos, como visto com o foco da Ionis no donidalorsen e outras terapias potenciais.
Para investidores interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece dicas e métricas adicionais que podem fornecer um contexto valioso para a saúde financeira e posição de mercado da Ionis. Existem mais 7 Dicas do InvestingPro disponíveis para a Ionis Pharmaceuticals, oferecendo uma visão mais abrangente das perspectivas da empresa à medida que avança seus candidatos a medicamentos através de ensaios clínicos.
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