CARLSBAD, Califórnia - A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) compartilhou hoje resultados positivos de um estudo do ION582, seu tratamento experimental para a síndrome de Angelman (AS), um distúrbio raro do neurodesenvolvimento. Os resultados do estudo de Fase 1/2 indicaram que o ION582 foi bem tolerado e levou a melhorias na comunicação, cognição e função motora em 97% dos pacientes em doses médias e altas.
O estudo, conhecido como HALOS, incluiu 51 participantes com EA, com idades entre dois e 50 anos. Os dados da marca de seis meses do estudo mostraram que os efeitos terapêuticos do ION582 excederam os normalmente observados em estudos de história natural da doença. Essas melhorias foram medidas usando uma variedade de ferramentas de avaliação, incluindo Bayley-4, Vineland-3 e Observer-Reported Communication Ability (ORCA), que coletam informações de médicos e pais.
A síndrome de Angelman, que afeta aproximadamente 1 em cada 21.000 pessoas em todo o mundo, se manifesta na primeira infância com graves atrasos no desenvolvimento, convulsões e ataxia. O ION582 visa abordar a causa genética subjacente, aumentando a produção da proteína UBE3A no cérebro, que é deficiente em indivíduos com EA.
A Ionis, líder em terapias direcionadas ao RNA, planeja iniciar um estudo de Fase 3 para o ION582 no primeiro semestre de 2025, após discussões com os reguladores ainda este ano. A empresa tem um histórico de desenvolvimento de tratamentos para condições neurológicas graves, incluindo o primeiro tratamento aprovado para atrofia muscular espinhal e uma terapia para esclerose lateral amiotrófica.
Os resultados detalhados do estudo HALOS serão apresentados em um webcast da empresa hoje e na próxima Conferência da Família da Fundação da Síndrome de Angelman de 2024 em 24 de julho. O compromisso da Ionis com o avanço dos tratamentos para distúrbios neurológicos reflete-se no seu portefólio diversificado de fases clínicas, que inclui 11 terapias, cinco das quais são de propriedade integral da empresa.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals experimentou vários desenvolvimentos significativos. As ações da empresa receberam uma atualização da Jefferies, passando de Underperform para Buy, com base em oportunidades de crescimento em potencial, particularmente com seu tratamento Eplontersen em ATTR-CM.
A Food and Drug Administration dos EUA aceitou para Revisão Prioritária o Pedido de Novo Medicamento para olezarsen, um tratamento potencial para a síndrome de quilomicronemia familiar. Além disso, a Ionis garantiu um contrato de licenciamento com a Otsuka Pharmaceutical, concedendo direitos exclusivos para comercializar o medicamento experimental donidalorsen na região da Ásia-Pacífico e na Europa, aguardando aprovações regulatórias.
Além disso, o Bernstein SocGen Group elevou as ações da Ionis de Underperform para Market Perform, enquanto a BMO Capital manteve sua classificação Outperform na Ionis. Os resultados positivos dos ensaios clínicos de Fase 3 para Donidalorsen foram anunciados, demonstrando uma redução significativa nas taxas mensais de ataque de angioedema hereditário e melhora da qualidade de vida dos pacientes.
Estes são desenvolvimentos recentes, oferecendo uma visão sobre o progresso contínuo e o potencial da Ionis Pharmaceuticals no setor de biotecnologia.
InvestingPro Insights
À medida que a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) avança com seu tratamento promissor para a síndrome de Angelman, ION582, investidores e partes interessadas estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho do mercado da empresa. De acordo com dados do InvestingPro , a Ionis possui uma capitalização de mercado de US$ 6,97 bilhões, refletindo um interesse significativo dos investidores. O crescimento da receita da empresa nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024 é de impressionantes 34,84%, sinalizando uma forte capacidade de geração de vendas, apesar de uma queda trimestral de 8,45% no 1º trimestre de 2024.
No entanto, os desafios permanecem, pois a Ionis opera com uma margem de lucro bruto negativa de -19,02% nos últimos doze meses, indicando que o custo dos produtos vendidos excede a receita. Isso é ecoado nas dicas do InvestingPro , que destacam as preocupações com as fracas margens de lucro bruto e a antecipação da queda nas vendas no ano atual. Além disso, os analistas não projetaram lucratividade para a Ionis este ano, um fator que os potenciais investidores devem considerar.
Em uma nota mais positiva, os ativos líquidos da empresa superam suas obrigações de curto prazo, sugerindo uma posição de liquidez saudável. Além disso, a Ionis apresentou fortes retornos no último mês e três meses, com um retorno total de preço de 14,32% e 16,44%, respectivamente. Esse desempenho pode ser de interesse para investidores que buscam potencial de crescimento no setor de biotecnologia.
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