CARLSBAD, Califórnia - A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) confirmou planos para iniciar um estudo de Fase 3 para o ION582, um potencial tratamento para a síndrome de Angelman (SA), no primeiro semestre de 2025. A decisão segue uma reunião bem-sucedida com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, onde chegaram a um acordo sobre o design final do estudo.
O ensaio de Fase 3, denominado estudo REVEAL, visa recrutar aproximadamente 200 crianças e adultos com SA, especificamente aqueles com deleção ou mutação do gene UBE3A materno. O foco principal do estudo é avaliar melhorias na comunicação expressiva usando as Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e de Bebês-4 (Bayley-4). Este endpoint foi escolhido porque os déficits na comunicação expressiva estão entre os sintomas mais desafiadores para os cuidadores de indivíduos com SA.
O ION582 será administrado em dois níveis de dose diferentes, com os pacientes recebendo o tratamento trimestralmente. Após um ano de tratamento, será realizada uma análise primária, seguida por uma fase de extensão de longo prazo em regime aberto. O estudo também monitorará vários endpoints secundários, incluindo a gravidade geral da doença e o funcionamento cognitivo e motor.
O próximo estudo de Fase 3 baseia-se nos resultados promissores do ensaio HALOS de Fase 2, onde o ION582 demonstrou melhorias clinicamente significativas em vários domínios funcionais, incluindo comunicação e função motora. Os dados indicaram que 97% dos participantes nos grupos de dose média e alta experimentaram uma melhoria nos sintomas gerais da SA.
O ION582 é um medicamento antisense investigacional projetado para inibir o transcrito antisense UBE3A e aumentar a produção da proteína UBE3A. No ano passado, a FDA concedeu ao ION582 as designações de Medicamento Órfão e Doença Pediátrica Rara, reconhecendo os potenciais benefícios para o tratamento da SA, uma condição sem terapias modificadoras da doença aprovadas.
A Ionis Pharmaceuticals, líder em terapias direcionadas ao RNA, possui uma robusta franquia de neurologia, incluindo tratamentos aprovados para atrofia muscular espinhal e polineuropatia amiloide hereditária mediada por transtirretina. O pipeline da empresa também inclui medicamentos investigacionais para doenças raras como a doença de Prion e a doença de Alexander, bem como condições mais comuns como as doenças de Alzheimer e Parkinson.
Espera-se que a empresa compartilhe mais atualizações sobre o programa ION582 na FAST Global Science Summit ainda esta semana. Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Ionis Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals tem feito progressos significativos em seu pipeline de produtos. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA confirmou que o Novo Pedido de Medicamento da Ionis para o donidalorsen, um medicamento investigacional destinado à profilaxia de ataques de angioedema hereditário (AEH), está atualmente em revisão. A FDA estabeleceu uma data de ação para 21 de agosto de 2025 para esta aplicação. Além disso, o medicamento investigacional zilganersen da empresa, um potencial tratamento para o distúrbio neurológico ultra-raro, doença de Alexander, recebeu a designação Fast Track da FDA.
A Ionis também anunciou uma proposta de oferta pública de suas ações ordinárias, com expectativa de atingir 500 milhões de dólares. O financiamento será direcionado para apoiar lançamentos comerciais, programas clínicos, pesquisa e desenvolvimento. Em termos de desempenho financeiro, a Ionis reportou resultados estáveis, alinhados com a orientação anual, e lançou dois novos tratamentos, WAINUA para polineuropatia ATTR hereditária e QALSODY para ELA.
Analistas da Laidlaw, TD Cowen e RBC Capital reafirmaram suas avaliações positivas para a Ionis, com base nos recentes desenvolvimentos da empresa e potencial em várias áreas terapêuticas. Esses desenvolvimentos recentes destacam o compromisso contínuo da Ionis Pharmaceuticals em avançar seu pipeline de produtos e cumprir seus objetivos financeiros.
Insights do InvestingPro
Enquanto a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) se prepara para iniciar seu estudo de Fase 3 para o ION582, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras chave e insights do InvestingPro.
De acordo com os dados do InvestingPro, a Ionis tem uma capitalização de mercado de 6,11 bilhões de dólares e reportou uma receita de 813,46 milhões de dólares nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. A empresa mostrou um forte crescimento de receita, com um aumento de 29% no mesmo período. Este crescimento está alinhado com o desenvolvimento contínuo da Ionis de terapias inovadoras direcionadas ao RNA, incluindo o ION582 para a síndrome de Angelman.
No entanto, é importante notar que a Ionis está atualmente operando com prejuízo, com uma margem de lucro bruto negativa de -12,86% e uma margem de renda operacional de -42,21% nos últimos doze meses. Isso não é incomum para empresas biofarmacêuticas que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento, especialmente aquelas com pipelines promissores como a Ionis.
As Dicas do InvestingPro destacam que os analistas antecipam um declínio nas vendas no ano corrente, o que pode ser um fator a ser considerado pelos investidores. Por outro lado, a Ionis opera com um nível moderado de dívida e seus ativos líquidos excedem as obrigações de curto prazo, proporcionando flexibilidade financeira à medida que avança com ensaios clínicos custosos.
O índice Preço/Valor Contábil da empresa está em 23,18, o que é relativamente alto e pode indicar que o mercado tem altas expectativas para o desempenho futuro da Ionis, possivelmente devido ao seu robusto pipeline e potenciais avanços como o ION582.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 5 dicas adicionais para a Ionis Pharmaceuticals, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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