RADNOR, Pa. - A Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios convulsivos, anunciou que seu ensaio clínico de Fase 3 para o ganaxolone não atingiu o desfecho primário. O ensaio TrustTSC visava reduzir a frequência de convulsões em pacientes com complexo de esclerose tuberosa (TSC), mas os resultados não alcançaram significância estatística.
O ensaio, que incluiu 129 crianças e adultos com epilepsia relacionada ao TSC, mostrou uma redução mediana na frequência de convulsões em 28 dias de 19,7% para o ganaxolone em comparação com 10,2% para o placebo, com um valor p de 0,09. Apesar do favor numérico para o ganaxolone, a falta de significância estatística significa que os resultados provavelmente não apoiarão um pedido de Novo Medicamento Suplementar (sNDA).
O ganaxolone foi geralmente bem tolerado no ensaio, sendo a sonolência o evento adverso mais frequentemente relatado. A Marinus observou que o perfil de segurança foi consistente com estudos anteriores.
À luz desses resultados, a Marinus decidiu descontinuar o desenvolvimento clínico adicional do ganaxolone e está implementando medidas de redução de custos, incluindo reduções na força de trabalho. A empresa continuará a apoiar o ZTALMY® (suspensão oral de ganaxolone CV), que é aprovado pela FDA para convulsões associadas ao transtorno de deficiência CDKL5.
Além disso, a Marinus contratou o Barclays para explorar alternativas estratégicas para maximizar o valor para os acionistas. Este processo pode levar a vários resultados, incluindo possíveis transações, embora não haja certeza quanto ao resultado ou ao momento desta exploração.
O ensaio TrustTSC foi um estudo global, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, realizado em vários países. Os participantes deveriam ter controle inadequado das convulsões apesar do tratamento com pelo menos dois medicamentos anticonvulsivantes anteriores.
O complexo de esclerose tuberosa é um distúrbio genético raro que pode causar tumores não cancerosos, anormalidades cutâneas e problemas neurológicos, incluindo convulsões refratárias. É uma das principais causas de epilepsia genética, com manifestações neurológicas observadas em até 90% dos pacientes com TSC.
Este anúncio foi feito com base em um comunicado à imprensa da Marinus Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Marinus Pharmaceuticals relatou resultados promissores de seu ensaio RAISE de Fase 3 sobre o medicamento anticonvulsivante ganaxolone. O ensaio revelou uma redução significativa no tempo de cessação das convulsões e uma diminuição na necessidade de tratamento adicional dentro de 24 horas. Apesar de não atingir significância estatística para um de seus desfechos co-primários, o ensaio demonstrou o potencial do ganaxolone IV como um tratamento rápido e eficaz para o status epilepticus refratário.
Além desses desenvolvimentos, a Marinus obteve uma nova patente nos EUA para seu medicamento para epilepsia, ZTALMY. A patente, com validade até setembro de 2042, cobre o tratamento de vários distúrbios epilépticos. O Conselho de Julgamento e Apelação de Patentes do Escritório de Patentes e Marcas dos EUA também manteve a patente da Marinus Pharmaceuticals relacionada ao uso do ganaxolone, garantindo os direitos exclusivos da empresa sobre o medicamento.
As receitas líquidas de produtos da empresa aumentaram para 8 milhões de dólares no segundo trimestre, principalmente devido ao ZTALMY. A Marinus está planejando o potencial lançamento do ZTALMY para o complexo de esclerose tuberosa no segundo semestre de 2025. Apesar de um prejuízo líquido antes dos impostos de 35,8 milhões de dólares no trimestre, a empresa visa cumprir sua orientação de receita para 2024, visando receitas líquidas de produtos entre 33 milhões e 35 milhões de dólares.
Analistas também têm acompanhado de perto a Marinus. A TD Cowen manteve sua classificação de Compra para a empresa, enquanto a Oppenheimer elevou a ação para Superar o Mercado. Ambas as firmas expressaram confiança no desenho do ensaio e na potencial eficácia do ganaxolone. Estes são alguns dos desenvolvimentos recentes na Marinus Pharmaceuticals.
Insights do InvestingPro
À luz do recente revés da Marinus Pharmaceuticals com seu ensaio de Fase 3 para o ganaxolone, os investidores podem estar buscando uma imagem mais clara da saúde financeira da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a Marinus tem uma capitalização de mercado de 93,09 milhões de dólares, refletindo a avaliação atual do mercado da empresa após esta notícia.
A receita da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023 foi de 30,26 milhões de dólares, com um crescimento de receita de 16,56% no mesmo período. Este crescimento, embora positivo, pode agora ser ofuscado pela descontinuação do desenvolvimento clínico do ganaxolone e pelas medidas planejadas de redução de custos.
As Dicas do InvestingPro destacam alguns aspectos críticos da situação financeira da Marinus. A empresa está "queimando caixa rapidamente", o que se alinha com a menção no artigo sobre a implementação de medidas de redução de custos, incluindo reduções na força de trabalho. Esta taxa de queima de caixa é particularmente preocupante dado que a Marinus "não é lucrativa nos últimos doze meses", outra Dica do InvestingPro que sublinha os desafios à frente para a empresa.
Em uma nota ligeiramente positiva, uma Dica do InvestingPro indica que "ativos líquidos excedem obrigações de curto prazo", sugerindo que a Marinus pode ter alguma flexibilidade financeira enquanto explora alternativas estratégicas com o Barclays. No entanto, os investidores devem estar cientes de que o "preço caiu significativamente no último ano", o que é consistente com os resultados decepcionantes do ensaio e a direção futura incerta da empresa.
Para aqueles que estão considerando as ações da Marinus, vale notar que o InvestingPro oferece 5 dicas adicionais que podem fornecer mais insights sobre as perspectivas da empresa. Essas dicas adicionais podem ser particularmente valiosas à medida que os investidores avaliam o impacto deste revés no ensaio clínico nas perspectivas de longo prazo da Marinus.
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