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CARLSBAD, Califórnia - A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS), uma empresa de biotecnologia avaliada em US$ 6,65 bilhões cujas ações valorizaram quase 28% nos últimos seis meses, anunciou resultados positivos de seu estudo de Fase 3 OASISplus, mostrando que pacientes com angioedema hereditário (AEH) que mudaram para donidalorsen experimentaram uma redução adicional de 62% nas taxas de ataques mensais em comparação com seus tratamentos anteriores.
O estudo, publicado no The Journal of Allergy and Clinical Immunology In Practice, avaliou pacientes que fizeram a transição de tratamentos profiláticos existentes, incluindo lanadelumab, inibidor de C1-esterase e berotralstat para donidalorsen administrado a cada quatro semanas.
De acordo com os resultados, os pacientes seguiram um protocolo específico para transição para donidalorsen sem experimentar um aumento nos ataques de escape. Após 16 semanas de tratamento, as taxas de ataque diminuíram em 65%, 41% e 73% para pacientes que mudaram de lanadelumab, C1INH e berotralstat, respectivamente.
A empresa relatou que 84% dos pacientes pesquisados preferiram donidalorsen em relação à terapia anterior, citando melhor controle da doença, menos tempo de administração e menos problemas no local da injeção. As medidas de controle da doença melhoraram, com 93% dos pacientes relatando doença bem controlada após a mudança para donidalorsen, em comparação com 67% no início do estudo.
O donidalorsen foi bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento. A maioria dos efeitos colaterais foi leve ou moderada, sendo as reações no local da injeção as mais comuns.
O AEH é uma condição genética rara que causa ataques recorrentes de inchaço grave em várias partes do corpo, incluindo mãos, pés, genitais, estômago, face e garganta. A condição afeta mais de 20.000 pacientes nos EUA e na Europa.
O pedido de Novo Medicamento para donidalorsen está atualmente sob revisão pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA, com data de ação prevista para 21 de agosto de 2025. Se aprovado, seria um tratamento profilático de primeira classe para AEH em pacientes com 12 anos ou mais. De acordo com dados do InvestingPro, embora a Ionis não seja atualmente lucrativa, analistas estabeleceram preços-alvo variando de US$ 37 a US$ 83, refletindo a expectativa do mercado pela potencial aprovação da FDA. Os investidores podem acessar análises detalhadas e 8 ProTips adicionais sobre a Ionis através dos relatórios de pesquisa abrangentes do InvestingPro.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Ionis Pharmaceuticals. Com o próximo relatório de ganhos da empresa previsto para daqui a 9 dias, os assinantes do InvestingPro podem acessar métricas financeiras em tempo real, análise de Valor Justo e insights de especialistas para tomar decisões de investimento informadas.
Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals tem estado em destaque com vários desenvolvimentos importantes. O Barclays elevou a classificação da Ionis Pharmaceuticals de Equalweight para acima da média, aumentando seu preço-alvo para US$ 57,00, enquanto a empresa se prepara para os resultados do ensaio de Fase 3 para Tryngolza, esperados para o terceiro trimestre de 2025. O Barclays expressou otimismo sobre o sucesso do ensaio, particularmente em alcançar o endpoint primário relacionado aos níveis de triglicerídeos. Enquanto isso, a H.C. Wainwright manteve sua classificação de compra para a Ionis, estabelecendo um preço-alvo de US$ 50,00, após resultados promissores de ensaios clínicos para salanersen, um tratamento para atrofia muscular espinhal. A Biogen, parceira da Ionis, relatou resultados intermediários positivos de um estudo de Fase 1 de salanersen, mostrando reduções significativas nos níveis de cadeia leve de neurofilamento e melhorias na função motora dos participantes. Além disso, a Ionis anunciou uma mudança de liderança, com o Diretor de Desenvolvimento Richard Geary planejando se aposentar em janeiro de 2026, e Holly Kordasiewicz definida para sucedê-lo. A Ionis também iniciou um ensaio de Fase 3 para ION582, um tratamento investigacional para a síndrome de Angelman, marcando um passo significativo para este raro distúrbio do neurodesenvolvimento. O ensaio visa avaliar melhorias na comunicação expressiva e outras medidas de saúde em indivíduos afetados.
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