NOVA YORK - A Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) anunciou dados clínicos provisórios positivos de seu ensaio clínico de Fase 1/2 em andamento do NGN-401, uma terapia gênica destinada ao tratamento da síndrome de Rett em pacientes pediátricos. O tratamento demonstrou segurança favorável e melhora significativa nos participantes, sugerindo potenciais ganhos em habilidades e marcos de desenvolvimento.
A coorte de baixa dose do ensaio, composta por quatro pacientes pediátricas do sexo feminino, demonstrou melhorias consistentes em várias avaliações da síndrome de Rett. Notavelmente, todas as participantes alcançaram uma pontuação indicando melhora clínica significativa na escala de Impressão Clínica Global-Melhoria. Além disso, as melhorias no Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett variaram de 28 a 52 por cento em relação à linha de base, e as participantes adquiriram habilidades nos domínios clínicos centrais da doença.
Nenhum evento adverso grave relacionado ao tratamento foi relatado, e a maioria dos eventos adversos respondeu aos esteroides. No entanto, um evento adverso grave recente, consistente com os riscos conhecidos da terapia gênica com vírus adeno-associado, foi observado em uma participante de alta dose.
A Neurogene também iniciou uma coorte de adolescentes/adultos no ensaio e alinhou-se com a FDA sobre os requisitos de fabricação para um futuro ensaio de registro e potencial lançamento do produto.
A empresa planeja concluir o recrutamento para a coorte pediátrica de baixa dose no quarto trimestre de 2024 e fornecerá uma atualização sobre o design do ensaio de registro no primeiro semestre de 2025. Dados provisórios adicionais são esperados no segundo semestre de 2025.
Em contraste, a Neurogene divulgou que não planeja avançar com seu programa de terapia gênica NGN-101 para a doença de Batten CLN5, pois a FDA negou sua aplicação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa.
Hoje, a Neurogene realizará uma webcast para investidores/analistas para discutir os dados provisórios do ensaio clínico do NGN-401.
O NGN-401 é uma terapia investigacional que entrega o gene MECP2, implicado na síndrome de Rett, usando a tecnologia proprietária de regulação de transgene EXACT da Neurogene para evitar toxicidade por superexpressão gênica.
Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Neurogene Inc.
Em outras notícias recentes, a Neurogene Inc. garantiu aproximadamente 200 milhões de dólares em um financiamento PIPE supersubscrito. Este financiamento, envolvendo proeminentes firmas de investimento em saúde como RTW Investments e Casdin Capital, deve estender o horizonte financeiro da Neurogene até o segundo semestre de 2027. Esses fundos destinam-se a apoiar a conclusão do recrutamento para um estudo de sua terapia gênica, NGN-401, para a síndrome de Rett, entre outros propósitos corporativos.
A empresa relatou uma perda líquida de 18,5 milhões de dólares para o segundo trimestre de 2024, com despesas de pesquisa e desenvolvimento totalizando 15,7 milhões de dólares. O candidato a terapia gênica da Neurogene, NGN-401, recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa da FDA, o que se espera que acelere o processo de aprovação.
Em termos de avaliações de analistas, tanto o BMO Capital quanto o William Blair mantiveram uma classificação de Superar para as ações da Neurogene, enquanto o H.C. Wainwright ajustou o preço-alvo das ações para 49 dólares de 51 dólares, mantendo uma classificação de Compra. Os investidores estão observando atentamente os próximos dados clínicos de Fase 1/2 da coorte de baixa dose de seu estudo NGN-401, e uma atualização no primeiro trimestre de 2025, que incluirá dados clínicos provisórios de Fase 1/2 e uma atualização regulatória para o NGN-101 no tratamento da doença de Batten CLN5. Estes são desenvolvimentos recentes que podem potencialmente impactar a trajetória da empresa.
Insights do InvestingPro
À medida que a Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE) relata dados clínicos provisórios positivos para sua terapia gênica da síndrome de Rett, os investidores podem estar interessados na posição financeira e no desempenho de mercado da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Neurogene está em 934,76 milhões de dólares, refletindo a avaliação atual do mercado sobre o potencial da empresa.
As ações têm mostrado um desempenho notável, com um retorno total de preço de 351,72% no último ano e um retorno de 251,96% no ano até o momento. Este forte momentum alinha-se com os resultados positivos do ensaio clínico e pode indicar uma confiança crescente dos investidores no pipeline de terapia gênica da Neurogene.
No entanto, é importante notar que a Neurogene está atualmente sendo negociada a um múltiplo de lucros elevado, com um índice P/L de 264,67. Isso sugere que os investidores estão precificando expectativas significativas de crescimento futuro, que podem ser influenciadas pelos resultados promissores do ensaio do NGN-401.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Neurogene possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que poderia proporcionar flexibilidade financeira à medida que a empresa avança seus programas clínicos. Além disso, os ativos líquidos excedem as obrigações de curto prazo, potencialmente oferecendo um amortecedor contra os custos operacionais associados aos ensaios em andamento e possíveis lançamentos de produtos.
Vale ressaltar que os analistas não preveem que a empresa será lucrativa este ano, o que não é incomum para empresas de biotecnologia na fase clínica de desenvolvimento de medicamentos. O foco da empresa em avançar seu principal candidato, NGN-401, e a decisão de não prosseguir com o programa NGN-101 para a doença de Batten CLN5, podem impactar suas perspectivas financeiras de curto prazo.
Para os investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 17 dicas adicionais para a Neurogene, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e da posição de mercado da empresa.
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