DURHAM, N.C. - A Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL) apresentou dados pré-clínicos no Congresso da Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular em Roma, demonstrando as capacidades de edição genética de alta eficiência de sua plataforma ARCUS. Os dados, revelados na quinta-feira, indicam que o ARCUS pode realizar edições genéticas sofisticadas, como inserções e substituições, com notável eficiência.
O potencial da plataforma ARCUS vai além dos métodos atuais de edição genética, particularmente para doenças que necessitam de restauração funcional. Jeff Smith, PhD, Co-fundador e Diretor de Pesquisa, destacou que o ARCUS alcança diversos resultados de edição genética através do reparo direcionado por homologia (HDR), que é menos comum em enzimas de edição genética. O estudo pré-clínico mostrou eficiência superior a 85% em células T e 39% em hepatócitos humanos primários.
Diferentemente de outras ferramentas de edição genética limitadas a mudanças de base específicas ou alterações gênicas, o ARCUS pode produzir todas as doze possíveis mudanças de base e permitir inserções ou substituições de genes inteiros. A enzimologia única das nucleases ARCUS, incluindo um corte distintivo de 4 pares de bases, impulsiona suas altas taxas de HDR, que poderiam ser aproveitadas para edição genética terapêutica precisa.
A Precision BioSciences visa utilizar o ARCUS para terapias de edição genética in vivo, visando uma ampla gama de doenças genéticas e infecciosas onde os tratamentos atuais são inadequados. A abordagem da empresa difere na forma como as nucleases ARCUS cortam o DNA, seu tamanho e simplicidade, o que pode levar a resultados terapêuticos mais definidos.
O comunicado de imprensa também contém declarações prospectivas sobre a segurança, eficácia e desenvolvimento clínico esperados dos candidatos a produtos da Precision BioSciences, enfatizando o compromisso da empresa em avançar sua tecnologia ARCUS no campo da edição genética. No entanto, como todas as declarações prospectivas, elas estão sujeitas a riscos, incertezas e suposições que podem fazer com que os resultados reais difiram materialmente daqueles projetados.
Esta informação é baseada em um comunicado de imprensa da Precision BioSciences, Inc.
Em outras notícias recentes, a Precision BioSciences iniciou um ensaio clínico de Fase 1 para PBGENE-HBV, uma potencial cura para hepatite B crônica, com o ensaio obtendo aprovação na Moldávia e aplicações pendentes em outras regiões. A empresa também reorganizou sua equipe de liderança clínica com o Dr. Murray Abramson nomeado como Vice-Presidente Sênior, Chefe de Desenvolvimento Clínico, e John Fry nomeado como Consultor Clínico Estratégico. Essas mudanças visam avançar as terapias de edição genética da empresa. Além disso, a Precision BioSciences recebeu um pagamento de nota conversível de 13 milhões de dólares da Imugene Limited, reforçando seus recursos financeiros.
Em notícias de parcerias, o colaborador da empresa, iECURE, recebeu a designação Fast Track da FDA para seu candidato a terapia gênica ECUR-506. A Precision BioSciences também submeteu Aplicações de Ensaios Clínicos adicionais como parte de sua estratégia global para PBGENE-HBV e planeja compartilhar dados de segurança e detalhes do ensaio de Fase 1 em novembro. É importante notar que esses desenvolvimentos recentes fazem parte dos esforços contínuos da empresa para avançar terapias de edição genética.
Insights do InvestingPro
A plataforma ARCUS inovadora da Precision BioSciences e seu potencial na edição genética se refletem em algumas das métricas financeiras da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Precision BioSciences mostrou um crescimento impressionante de receita, com um aumento de 152,15% na receita trimestral no segundo trimestre de 2024. Este crescimento substancial alinha-se com os avanços da empresa na tecnologia de edição genética e suas potenciais aplicações em várias áreas terapêuticas.
Apesar da tecnologia promissora, os investidores devem notar que a empresa está atualmente operando com prejuízo, com uma renda operacional ajustada de -7,29 milhões de dólares nos últimos doze meses. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio de desenvolvimento, pois frequentemente priorizam pesquisa e desenvolvimento sobre lucratividade imediata.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Precision BioSciences possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é crucial para uma empresa que investe pesadamente em tecnologia de ponta. Este colchão financeiro pode fornecer à empresa os recursos necessários para continuar seus esforços de pesquisa e desenvolvimento.
Outra Dica relevante do InvestingPro indica que a ação está sendo negociada perto de sua mínima de 52 semanas. Isso pode apresentar uma oportunidade para investidores que acreditam no potencial de longo prazo da plataforma ARCUS da Precision BioSciences e suas aplicações em terapias de edição genética.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece 8 dicas adicionais para a Precision BioSciences, fornecendo uma visão mais abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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